Alloy Therapeutics宣布任命Christian Cobaugh博士为公司基因药物部门的首席执行官。Alloy的基因药物部门致力于开发AntiClastic™核酸药物，以治疗遗传层面的疾病。其AntiClastic技术是一种专有的环状核酸技术，应用于反义寡核苷酸（ASOs）、siRNA和sgRNA，以提高RNA干扰和基因编辑的效果。Alloy基因药物部门整合了基于AI的序列设计、寡核苷酸合成、药物发现和临床前测试等，以快速推进合作伙伴项目。AntiClastic候选药物表现出更高的功效和减少的炎症反应，从而提高了治疗指数。Cobaugh博士拥有超过15年的遗传药物领导经验，在核酸治疗、mRNA、脂质纳米颗粒（LNP）递送、基因编辑和CMC等领域拥有深厚的专业知识。Alloy Therapeutics致力于通过其合作伙伴网络，推动更有效的药物研发，以惠及所有患者。
MRT5005作为首个针对肺部的mRNA疗法，旨在解决囊性纤维化（CF）的根本原因，通过气雾给药将编码完全功能的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）的mRNA递送到肺部细胞。目前批准的CFTR调节剂治疗针对的是患者的特定基因突变，因此对于无法接受这些治疗或从这些治疗中获益甚微的CF患者，仍存在巨大的未满足的医疗需求。Translate Bio公司报告了MRT5005 Phase 1/2临床试验的第一项中期分析数据，该试验包括8、16和24毫克单剂量递增组。MRT5005旨在治疗所有CF患者，无论其基础基因突变如何，包括那些CFTR蛋白有限或没有CFTR蛋白的患者。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予MRT5005孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。该临床试验的目的是评估MRT5005的安全性和耐受性，并测量肺功能。该试验由囊性纤维化基金会治疗开发网络和Emily的队伍患者登记处合作进行。Translate Bio公司致力于开发针对由蛋白质或基因功能障碍引起的疾病的新一代mRNA疗法，其领先肺部候选药物正在评估作为治疗CF的吸入治疗。
Translate Bio公司宣布在34届北美囊性纤维化大会上将展示其mRNA疗法在治疗囊性纤维化（CF）方面的进展。公司重点介绍了其领先候选药物MRT5005，这是唯一处于临床阶段的用于治疗CF的mRNA疗法。此外，公司还展示了下一代CFTR mRNA疗法的研究，该疗法利用了mRNA科学、LNP化学和CFTR生物学的最新进展。公司首席科学官Richard Wooster表示，mRNA疗法有潜力为所有CF患者带来益处，无论其基因突变类型。Translate Bio的mRNA疗法平台（MRT）在推进下一代CFTR疗法方面取得了多项创新，包括优化mRNA序列、提高单位mRNA产生的蛋白质量、深入评估理性设计的CFTR蛋白以及采用新型专有脂质进行吸入式递送。
Translate Bio宣布其针对囊性纤维化（CF）的mRNA疗法MRT5005的1/2期临床试验已重新开始招募和给药，此前因COVID-19疫情暂停。MRT5005旨在通过气雾给药将编码功能性CFTR蛋白的mRNA递送到肺上皮细胞，以治疗所有CF患者，包括那些CFTR蛋白有限或无的患者。该试验旨在评估MRT5005的安全性和耐受性，并测量肺功能。Translate Bio专注于开发治疗由蛋白质或基因功能障碍引起的疾病的新一代mRNA疗法，并正在与Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Development Network和Emily’s Entourage Patient Registry合作进行临床试验。
Translate Bio公司在第33届北美囊性纤维化会议上展示了其吸入型mRNA疗法MRT5005的数据，该疗法旨在治疗由蛋白质或基因功能障碍引起的疾病。MRT5005通过气雾给药，将编码功能性囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）的mRNA递送到肺部细胞，以解决囊性纤维化的根本原因。初步结果显示，MRT5005在12名囊性纤维化患者中表现出良好的耐受性和安全性，并在某些患者中观察到肺功能指标显著提高。该公司的Phase 1/2临床试验正在进行中，预计2020年将公布多剂量递增部分的数据。
Translate Bio公司宣布，其mRNA疗法MRT5005在治疗囊性纤维化（CF）的1/2期临床试验中表现出良好的耐受性和安全性，未出现严重不良事件。MRT5005通过雾化给药，将编码正常功能的CFTR蛋白的mRNA递送到肺部细胞，有望治疗所有类型的CF患者。试验结果显示，MRT5005在中等剂量下可显著提高预测的一秒用力呼气量（ppFEV1），支持进一步探索更高剂量。此外，MRT5005成为首个用于治疗遗传疾病的mRNA疗法，具有治疗肺病的潜力。Translate Bio计划在2020年报告更多关于MRT5005的临床数据，并继续推进该药物的开发。
Translate Bio公司获得美国FDA批准，可进行MRT5201单剂量递增 Phase 1/2临床试验，用于治疗鸟氨酸转氨酶缺乏症成人患者。MRT5201是一种新型治疗药物，旨在通过提供编码完整功能的鸟氨酸转氨酶的mRNA，直接解决鸟氨酸转氨酶缺乏症的病根。公司CEO表示，这是团队的一个重要里程碑，标志着第二个mRNA治疗药物进入临床开发。此前，公司提交的IND申请因需补充临床前毒理学数据而被FDA临床暂停，后经修订方案，FDA已解除暂停，允许进行单剂量递增临床试验。公司计划在2019年第四季度向FDA提交相关数据。MRT5201旨在通过静脉注射mRNA编码的完整功能的鸟氨酸转氨酶到肝脏，使肝细胞产生正常的鸟氨酸转氨酶。该药物在美国和欧盟获得了孤儿药资格。鸟氨酸转氨酶缺乏症是一种由OTC基因突变引起的代谢性肝酶疾病，是最常见的尿素循环疾病。
Translate Bio公司宣布，其mRNA疗法MRT5201在治疗鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症这一常见尿素循环障碍方面取得了积极进展。MRT5201通过静脉注射将编码完全功能的OTC酶的mRNA递送到肝脏，使肝细胞能够产生正常的OTC酶。在预临床研究中，MRT5201成功地将功能性OTC mRNA递送到OTC缺乏症小鼠模型的肝脏，并在接受单次静脉注射后，通过降低血液氨水平，保护小鼠免受高氨血症的影响，持续至4周。这些数据在2019年4月7日于华盛顿贝尔维尤举行的遗传代谢疾病学会（SIMD）年度会议上进行了展示。
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