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Rocket Pharmaceuticals Inc

存续
上市

公司全称：Rocket Pharmaceuticals Inc

国家/地区：美国/——

类型：基因疗法生物技术公司

公司介绍：

Rocket制药公司是于1999年7月7日根据美国特拉华州法律成立。该公司及其子公司（统称“Rocket”）是一家多平台生物技术公司，致力于开发针对罕见和破坏性儿科疾病的一流基因疗法。Rocket有两个目前正在进行针对范可尼贫血症（“FA”）的临床测试的慢病毒载体（“LVV”）计划，这是骨髓中的一种遗传缺陷，可减少血细胞的产生或促进产生有缺陷的血细胞，另外三种LVV针对其他罕见遗传疾病的计划。此外，Rocket还有一个腺伴随病毒载体（“AAV”）计划，预计它将在未来12个月内提交一项研究性新药（“IND”）申请，这将允许其后开始进行人体临床研究。除了Rocket目前仅拥有开发权的CRISPR / Cas9开发计划（如下所述）之外，Rocket拥有完整的全球商业化和开发权，以支持使用费许可协议的所有产品候选人。

基本信息

成立时间：

2012-01-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

1-609-6598001

联系邮箱：

info@rocketpharma.com

地址：

9 Cedarbrook Drive Cranbury NJ 08512

公司官网：

www.rocketpharma.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
靶向治疗
治疗技术
体内基因治疗
抗体药物
单克隆抗体
小分子药物治疗
药物治疗
前药
干细胞疗法
细胞疗法
基因疗法
免疫疗法

热门标签：

单克隆抗体
干细胞疗法
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Roderick Wong ——

Chairman of the Board 薪酬：——

个人简介：——

Naveen Yalamanchi ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Gotham Makker ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Gaurav D. Shah ——

President,Chief Executive Officer and Director 薪酬：——

个人简介：——

Gaurav Shah ——

President,Chief Executive Officer and Director 薪酬：——

个人简介：——

如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

Rocket Pharmaceuticals将参加全球医疗健康会议并更新公司发展动态

2026-05-28 00:00:00

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，将于2026年6月4日参加Jefferies全球医疗健康会议，并在6月9日参加Goldman Sachs第47届全球医疗健康会议。公司首席执行官Gaurav Shah将参与圆桌讨论，并在每个会议期间主持投资者会议。Rocket Pharmaceuticals是一家专注于罕见遗传疾病的基因治疗生物技术公司，其产品管线包括针对不同类型的心肌病的三个临床阶段项目。公司拥有自主的AAV制造能力，并在心脏基因治疗方面拥有多年的疗效和安全性数据。此外，公司还发布了关于未来展望的声明，其中包含了对公司财务状况、研发计划、临床试验结果、监管互动、产品销售和市场推广等方面的预期。

美国生物技术创新联盟成立，INmune Bio成为创始成员

2026-05-13 00:00:00

2026年5月13日，位于佛罗里达州的生物技术公司INmune Bio宣布，其成为美国生物技术创新联盟（ABIA）的创始成员。ABIA是一个旨在定义并维持美国在生物技术领域的领导地位的全国性联盟。INmune Bio将与其他行业领导者合作，解决生物技术行业面临的挑战，包括制造能力、早期研究投资、监管灵活性和人才培养。ABIA的成立是为了应对全球竞争、外包供应链和市场波动对美国在医学发现领域传统优势的威胁。INmune Bio的CEO David Moss表示，美国在生物技术领域一直是全球领导者，但维持这一优势需要积极的协调、战略资本形成和支撑中型和新兴创新者的监管框架。ABIA的“2030愿景”战略旨在构建行业内的战略一致，为政策制定者、投资者和学术界制定一个前瞻性的框架。

Rocket Pharmaceuticals发布2025年第四季度及全年财务和运营结果

2026-02-27 05:00:00

Rocket Pharmaceuticals，一家专注于罕见病基因疗法的生物技术公司，于2026年2月26日发布了截至2025年12月31日的第四季度及全年财务和运营结果。公司CEO Gaurav Shah表示，2025年公司在心血管基因治疗领域取得领导地位，支持了Danon疾病的五年临床经验，并继续推进PKP2-ACM和BAG3-DCM项目。公司目前正专注于三个心血管项目的严谨临床执行，包括恢复Danon疾病的2期关键临床试验，启动BAG3-DCM的1期临床试验，并与FDA就PKP2-ACM的关键研究设计进行协调。2026年，Rocket将致力于推进三个高影响力的心血管项目，并谨慎扩展其心脏基因治疗管线。公司的财务数据显示，2025年总收入为142,015万美元，同比增长了221.7%；净亏损为43,963万美元，同比减少62.9%。

Rocket Pharmaceuticals将在J.P. Morgan Healthcare Conference上展示其基因治疗管线

2026-01-05 00:00:00

Rocket Pharmaceuticals公司宣布将参加第44届J.P. Morgan Healthcare Conference，公司首席执行官Gaurav Shah博士将于1月14日进行展示并主持投资者会议。该公司是一家专注于罕见病基因疗法的生物技术公司，其产品管线包括针对Danon疾病、PKP2-心律失常性心肌病、BAG3相关扩张型心肌病等心血管疾病的治疗方案，以及针对LAD-I、Fanconi贫血、Pyruvate激酶缺乏症等血液疾病的方案。公司还获得了针对BAG3相关扩张型心肌病的IND批准。此外，公司还讨论了其产品候选人的安全性、有效性、临床试验进度、监管互动和商业化的预期，并提醒投资者关注潜在的风险因素。

大健康领域：基因治疗和AI诊断工具引领精准医疗发展

2025-12-10 00:57:00

大健康领域正经历重大变革，传统药物策略逐渐被突破性的基因治疗和mRNA平台所取代，这些平台能够针对以前无法治疗的罕见病进行精确干预。AI诊断工具整合的健康体系现在能够根据个人的遗传特征匹配治疗方案，而不是对广泛人群进行反应性症状管理。预计到2034年，精准医疗市场将从2025年的1190亿美元增长到4710亿美元。Avant Technologies等五家公司在这一领域处于领先地位，其产品包括针对血管健康的“长寿蛋白”α-Klotho的细胞疗法。此外，Beam Therapeutics、CRISPR Therapeutics、Rocket Pharmaceuticals和Schrödinger等公司也在开发针对不同疾病的创新疗法。这些公司的进展表明，基于基因组和细胞疗法的创新解决方案正在成为解决遗传疾病和代谢功能障碍的关键途径。

Rocket Pharmaceuticals将参加第八届Evercore Healthcare大会

2025-11-26 00:00:00

Rocket Pharmaceuticals公司宣布将参加在迈阿密举行的第八届Evercore Healthcare大会。公司首席执行官Gaurav Shah，M.D.将于12月2日上午7:55 ET进行炉边谈话，并主持投资者会议。会议的网络直播将在公司网站投资者部分提供。Rocket Pharmaceuticals是一家专注于推进罕见病基因疗法的生物技术公司，其产品线包括针对丹顿病、PKP2-心律失常性心肌病（ACM）和与BAG3相关的扩张型心肌病（DCM）的基因疗法。此外，公司还在血液学领域拥有针对白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）、范可尼贫血（FA）和丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的后期临床项目。公司还警告，本新闻稿包含前瞻性陈述，涉及公司未来的期望、计划和前景，可能因各种重要因素而与实际结果存在重大差异。

2025年Prix Galien Bridges奖提名揭晓，表彰全球健康科学创新

2025-11-18 22:00:00

2025年11月18日，纽约消息，全球生命科学创新荣誉机构——盖伦基金会宣布了首届2025年Prix Galien Bridges奖的提名名单。该奖项旨在表彰在人类健康和科学卓越方面取得突破性创新和全球合作的机构和个人。提名包括最佳桥梁建设机构、最佳生物医学产品、最佳医疗技术/人工智能在人类健康中的应用、最佳罕见/孤儿病产品以及最佳公共部门创新等类别。获奖者将于2025年12月5日在瑞典斯德哥尔摩卡罗琳医学院的诺贝尔论坛举行的首次Prix Galien Bridges颁奖典礼上揭晓。盖伦基金会还推出了新的个人荣誉——本特·I·萨米乌森“真正的北”科学诚信奖，以表彰体现道德严谨、知识诚实和对科学进步承诺的研究人员。

美国FDA暂停Intellia两项III期临床试验

2025-10-30 00:00:00

美国食品药品监督管理局（FDA）已正式对Intellia的MAGNITUDE和MAGNITUDE-2两项III期临床试验实施临床暂停。该决定是在Intellia本周早些时候报告一名患者出现危及生命的肝脏副作用后做出的。此次监管冻结涉及Intellia正在评估的CRISPR基因编辑疗法nexiguran ziclumeran（nex-z）在ATTR-CM和ATTR-PN疾病中的临床试验。Intellia表示，FDA目前仅口头传达了暂停决定，预计将在接下来的30天内发布正式信函。Intellia的股价在盘前交易中下跌了15.6%，从之前的收盘价13.12美元降至11.07美元。Intellia于周一首次透露了这一安全信号，宣布一名参与MAGNITUDE试验的患者肝转氨酶和胆红素浓度升高，达到了4级或危及生命的事件。这些副作用记录于9月30日，患者随后被住院治疗。Intellia周一自愿暂停了MAGNTIUDE和MAGNITUDE-2的筛选和治疗，并表示正在咨询专家为nex-z制定前进道路，包括可能增加风险缓解机制。此前，nex-z在5月份也曾出现类似的患者肝脏酶升高问题。Intellia当时并未暂停研究，分析师普遍将这一事件视为“非问题”。2022年8月，Intellia在nex-z的I期临床试验中也报告了“肝脏酶显著升高”，尽管这一事件无症状并在28天后解决。Intellia的毒性问题加剧了对基因治疗安全性的担忧，今年最突出的是与Sarepta Therapeutics产品相关的三起死亡事件：两起与杜氏肌营养不良症疗法Elevidys有关，一起与肢带型肌营养不良症研究资产有关。此外，Rocket Pharmaceuticals的Danon病资产和Capsida Biotherapeutics的STXBP1相关癫痫性脑病治疗试验中也发生了死亡事件。

Predictive Oncology任命新领导团队和董事会成员

2025-10-14 20:00:00

Predictive Oncology公司宣布，为了支持其新的基于Aethir（ATH）代币的数字资产财务策略，公司领导团队和董事会成员有所增加。Shawn Matthews加入董事会，他是DNA Holdings Venture, Inc.的CEO和前Cantor Fitzgerald的CEO。Thomas McLaughlin担任首席投资官，Sara Turken担任公司新的总法律顾问。Predictive Oncology是一家在AI驱动药物发现领域的领导者，也是第一个利用Aethir生态系统实现AI基础设施普及化的战略计算储备库。公司通过其AI平台PEDAL和庞大的生物样本库，提供基于AI的药物发现解决方案。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2019-12-11

Rocket Pharmaceuticals，Inc

基因疗法生物技术公司

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

2015-02-18

Rocket Pharmaceuticals，Inc

基因疗法生物技术公司

医药研发/制造
化学&生物药

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——

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2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

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2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-05-21

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-05-21

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-05-21

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2026-05-21

【8-K】Current report

经营公告

2026-05-21

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临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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