生物技术公司SpliSense宣布，其正在进行的全球2期临床试验SPL84-002取得了积极结果。该试验评估了SPL84，一种针对囊性纤维化（CF）患者的领先反义寡核苷酸（ASO）疗法，对于携带CFTR基因3849+10 kb C->T剪接突变的患者的疗效。结果显示，在接受SPL84治疗的参与者中，有高达70%的人肺功能得到改善。这些数据不仅对SpliSense公司具有重要意义，也为整个肺部ASO治疗领域树立了里程碑。SPL84的安全性良好，且没有发现任何安全信号。此外，这些结果支持了公司其他肺病管线项目——如针对粘液阻塞性疾病（如慢性阻塞性肺病、哮喘、非囊性纤维化支气管扩张和CF）的SPL5AC和针对特发性肺纤维化（IPF）的SPL5B——的进展，预计这些项目的首次人体研究将在2026年初开始。
SpliSense公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对囊性纤维化（CF）患者的SPL84产品快速通道认定。SPL84是该公司针对携带CFTR基因3849+10 Kb C->T突变患者的领先反义寡核苷酸（ASO）产品。这一认定标志着FDA对开发针对CF患者严重且危及生命状况的治疗的重视。SPL84的IND批准和快速通道认定将加速其在全球II期临床试验中的开发，旨在为携带该突变的CF患者提供潜在的生命改变性治疗。SPL84通过吸入直接作用于肺部，旨在驱动产生修正后的CFTR mRNA和最终完全功能的CFTR蛋白。SpliSense公司致力于开发基于RNA的治疗方法，以治疗肺疾病，其平台利用ASOs治疗未满足的囊性纤维化突变和大型肺疾病。
SpliSense公司宣布，其用于治疗囊性纤维化（CF）的领先反义寡核苷酸（ASO）产品SPL84的IND申请获得FDA批准，可启动CF的II期研究。SPL84针对携带CFTR基因3849+10 Kb C->T剪接突变的CF患者。此外，公司还获得了CF基金会和其他现有投资者的资金支持，以支持SPL84的II期研究和其他肺病项目。SPL84的IND批准是基于其良好的安全资料，包括I期和临床前毒理学和药理学数据，显示其在CF临床预测模型中具有完全恢复CFTR蛋白和活性的潜力。同时，SPL84平台也被用于治疗其他肺病，包括粘液阻塞疾病和IPF，预计将在未来12个月内进入临床试验。
美国囊性纤维化基金会投资8500万美元支持SpliSense公司继续进行其针对囊性纤维化患者吸入型反义寡核苷酸（ASO）药物的II期临床试验，该药物旨在治疗具有特定剪接突变的囊性纤维化患者，并可能治疗其他罕见突变。此投资将支持一项计划中的II期临床试验，以测试该药物对具有3849+10Kb C-to-T剪接突变的患者的疗效。一项最近的Ia期研究显示该药物安全且耐受性良好。基金会执行副总裁兼首席科学官史蒂文·罗博士表示，他们将继续追求多样化的策略，以开发现有调节疗法无法受益的囊性纤维化患者的潜在治疗方法。剪接突变会干扰正常囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）RNA的产生，导致功能失调的CFTR蛋白。SpliSense药物通过结合RNA分子并纠正指令以创建健康、全长CFTR蛋白，帮助恢复囊性纤维化患者肺部盐和液体的平衡。临床试验的目的是为ASO技术在囊性纤维症中的应用提供概念验证。如果临床试验成功，它将验证SpliSense管线中针对罕见CF突变的类似治疗方法的可行性。这些投资是基金会500亿美元“通往治愈之路”研究计划的一部分，该计划是一个雄心勃勃的研究倡议，旨在加速为所有囊性纤维症患者提供治疗方法，并最终实现治愈。
SpliSense公司宣布其用于治疗囊性纤维化（CF）的领先吸入型反义寡核苷酸（ASO）产品SPL84在第一阶段人体临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。该试验在32名健康男性志愿者中进行，结果显示SPL84在人体内安全性高，且无严重不良事件或相关不良事件。此外，SPL84在动物模型中的肺部表现出广泛的分布和细胞及核渗透性，能够克服高浓度粘液屏障，从而实现特定和靶向的RNA调节。SPL84预计将在2024年上半年启动第二阶段疗效研究。该研究基于SPL84在《核酸治疗学》杂志上发表的论文，该论文展示了SPL84在动物模型中的广泛分布，以及其在治疗CF患者中的潜力。SpliSense公司致力于利用其基于RNA的治疗方法，针对未满足的CF突变和大型肺疾病，如粘液阻塞疾病和特发性肺纤维化。
MAIA生物技术公司宣布，匈牙利、波兰和保加利亚的监管机构已批准其领先治疗候选药物THIO的二期临床试验THIO-101的实施，该试验旨在评估THIO在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的免疫激活效果。试验在澳大利亚开始给药，并计划在全球范围内增加临床试验点。THIO-101旨在评估THIO作为直接抗癌和免疫系统启动剂在cemiplimab（Libtayo®）治疗前的安全性和耐受性，并评估THIO在经过免疫检查点抑制剂单独或与化疗联合治疗进展或复发的晚期NSCLC患者中的临床疗效。MAIA首席医疗官Mihail Obrocea博士表示，将欧盟站点纳入THIO-101研究增加了全球范围内对THIO的访问。MAIA董事长兼首席执行官Vlad Vitoc博士强调，与澳大利亚和欧洲的领先癌症研究所合作对于THIO的临床开发至关重要。THIO-101是一项多中心、开放标签、剂量探索性二期临床试验，旨在评估THIO在NSCLC患者中激活免疫系统的潜力。THIO是一种靶向端粒的药物，目前处于临床开发阶段，用于评估其在非小细胞肺癌（NSCLC）中的活性。
SpliSense公司宣布，其针对囊性纤维化（CF）和其他肺病的mRNA改变疗法SPL84-23-1获得了美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定。SPL84-23-1是一种针对CFTR基因3849突变的小分子药物，该突变与严重的CF肺病相关。孤儿药资格认定意味着该药物旨在治疗罕见病，可享受包括税收抵免、临床试验费用豁免以及监管批准后可能获得七年市场独占权等激励措施。SpliSense计划在2022年中旬在美国、欧洲和以色列的多家中心启动SPL84-23-1的临床试验。SPL84-23-1通过靶向CFTR基因中的特定突变，有望治疗与3849突变相关的CF疾病。
SpliSense公司宣布了其针对囊性纤维化（CF）和其他肺部疾病开发的mRNA编辑疗法的临床前数据，该疗法名为SPL23-ASO，是一种针对与严重CF相关的W1282X无义突变的反义寡核苷酸（ASO）。数据显示，该ASO能够促进功能性CFTR蛋白的产生。这些数据在44届欧洲囊性纤维化数字会议上的“CFTR调节临床研究——未来何在？”研讨会中由SpliSense的科学创始人兼首席科学官、耶路撒冷希伯来大学遗传学教授Batsheva Kerem进行口头报告。SpliSense利用特定的短RNA片段ASO来纠正CFTR mRNA中的各种突变，特别是ASO能够结合到突变CFTR RNA的特定位置，从而消除mRNA中的突变区域，使细胞能够产生功能性CFTR蛋白。这些ASOs通过吸入直接且优先地输送到肺部，被肺细胞吸收，从而驱动产生修正后的CFTR mRNA和最终的功能性CFTR蛋白。SpliSense利用专有算法来支持优化ASO的设计，从而最大化效率并减少潜在的不期望效应。SpliSense的CEO Gili Hart表示，他们很高兴将另一个有希望的候选药物添加到其产品线中，并期待将SPL23-ASO和SPL84-23（设计用于治疗3849+10kb C->T CFTR突变）推进到明年临床试验。
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