Atsena Therapeutics Inc

C轮

公司全称：Atsena Therapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：失明症治疗用基因药物研发商

公司介绍：

Atsena Therapeutics is a clinical-stage gene therapy company focused on bringing the life-changing power of genetic medicine to reverse or prevent blindnes.In July 2022, Atsena Therapeutics opened its new office and laboratory in the Alexandria Center for Advanced Technologies – Research Triangle.In December 2020, Atsena Therapeutics has announced it has closed an oversubscribed $55 million Series A financing led by Sofinnova Investments with participation from additional new investors Abingworth and Lightstone Ventures.In April 2020, Atsena closed a Series 1 funding of $8.15 million, led by Hatteras Venture Partners and the Foundation Fighting Blindness' RD Fund with participation by Osage University Partners, PBM Capital and the University of Florida

基本信息

成立时间：

2019-01-01

员工人数：

15~50人

联系电话：

（908）591-2839

联系邮箱：

tplohoros@6degreespr.com

地址：

701WMainStreet,Suite200 DURHAM NORTH CAROLINA 27701; US; Telephone: +13022905544;

公司官网：

atsenatx.com/

企业画像

行业领域：

应用技术：

体内基因治疗
治疗技术
药物治疗
重组病毒
基因疗法

热门标签：

基因疗法
创新药

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Atsena Therapeutics任命生物制药行业资深人士Matt Pauls加入董事会

2026-08-19 00:00:00

Atsena Therapeutics，一家专注于逆转或预防遗传性视网膜疾病的临床阶段基因治疗公司，宣布任命拥有超过25年生物制药行业领导经验和罕见病临床开发及商业化专长的Matt Pauls先生加入其董事会。Pauls先生在生物技术制药行业拥有丰富的领导经验，特别是在罕见病临床开发和建立及扩展商业化组织方面。Atsena Therapeutics正在推进两个后期临床项目，即针对X连锁视网膜劈裂（XLRS）的ATSN-201和针对GUCY2D相关利伯先天性黑蒙（LCA1）的ATSN-101，同时准备其遗传性视网膜疾病基因疗法的多次商业化推广。Pauls先生曾领导公司通过IPO，在行业内一些最受尊敬的罕见病公司中建立并扩展了商业化组织，并指导董事会通过转型决策，包括最近的收购。Atsena Therapeutics的CEO Patrick Ritschel表示，Pauls先生的加入正值公司关键时期，公司正在积极准备潜在的商业化推广。Pauls先生目前担任Savara, Inc.的董事会主席兼首席执行官，这是一家专注于罕见呼吸疾病的公开交易的临床阶段生物制药公司。他还担任两家其他公开交易生物制药公司的董事会成员，并曾在多家公司担任高级商业领导职务。Atsena Therapeutics的管线包括针对Usher综合征1B和Stargardt病的基因疗法，这些疗法都基于其专有的腺相关病毒（AAV）技术平台。

阿特萨纳基因疗法公司获得EMA孤儿药资格，推进遗传性视网膜疾病治疗

2026-07-23 00:00:00

阿特萨纳基因疗法公司宣布，其针对遗传性视网膜疾病的两种临床阶段基因疗法产品候选人ATSN-101和ATSN-201获得欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药资格。这两种产品分别用于治疗Leber先天性黑蒙症1型(LCA1)和X连锁视网膜劈裂(XLRS)。EMA的孤儿药资格旨在为罕见病提供市场独占和开发优势。阿特萨纳正在全球范围内推进ATSN-201的关键性临床试验，并计划在2026年下半年开始ATSN-101的全球关键性3期临床试验。

Atsena Therapeutics宣布ATSN-401作为治疗Stargardt病的领先候选基因疗法

2026-07-09 00:00:00

Atsena Therapeutics公司宣布，其研发的ATSN-401作为治疗Stargardt病的领先候选基因疗法，正在IND-enabling研究中推进。ATSN-401针对最常见的遗传性黄斑变性Stargardt病，旨在逆转和预防由遗传性视网膜疾病引起的失明。该疗法利用了Atsena的两种专有技术：AAV.SPR横向传播衣壳和双向量DNA重组平台。ATSN-401旨在将全长、功能性的ABCA4基因递送到中央视网膜的光感受器中，以解决导致双视黄醇积累的根本原因。Stargardt病是一种遗传性黄斑变性，在美国、加拿大和欧盟约有6万名患者受到影响。目前尚无针对该病根本遗传原因的批准治疗方法。

Palvella Therapeutics任命新董事，致力于罕见皮肤疾病和血管畸形的创新疗法开发

2026-06-30 00:00:00

Palvella Therapeutics公司宣布任命Matt Pauls为董事会成员。Pauls拥有超过25年的生物制药行业经验，曾担任Savara Inc.、Soleno Therapeutics、Strongbridge Biopharma和Insmed Incorporated等公司的董事和高级管理人员。在加入Palvella之前，Pauls在Soleno Therapeutics成功推动了VYKAT™ XR的上市，该药是用于治疗普拉德-威利综合症的唯一FDA批准的治疗药物。Palvella Therapeutics是一家专注于开发治疗严重罕见皮肤疾病和血管畸形的创新疗法的临床阶段生物制药公司。

Atsena基因疗法进展：ATSN-201和ATSN-101进入关键临床试验

2026-05-08 00:00:00

Atsena Therapeutics公司宣布，其在ARVO年度会议上展示了三项研究的数据，包括ATSN-201在X连锁视网膜劈裂（XLRS）患者中的12个月数据，ATSN-101在利伯先天性黑蒙症1型（LCA1）患者中的三年数据，以及一种测量遗传性视网膜疾病患者功能性视力的新方法。ATSN-201和ATSN-101两种基因疗法均显示出良好的安全性和持久疗效，公司计划在2026年将这两种疗法推进至关键临床试验阶段。

Knoa Pharma正式运营，致力于保障药品安全供应及应对阿片类药物危机

2026-05-02 01:15:00

Knoa Pharma公司于2026年5月1日正式开始运营，旨在确保患者关键药品的安全获取，并支持社区应对阿片类药物危机，改善公共健康。该公司在普度制药公司（Purdue Pharma L.P.）完成第11章破产程序后成立，普度制药公司于同日永久关闭运营。Knoa Pharma由Knoa基金会（一个非营利性组织）全资拥有，并建立了强大的治理结构、明确的问责制和致力于公共利益的承诺。作为一家以公共健康为重点的制药公司，Knoa Pharma将安全、负责任地制造现有药品，包括阿片类药物，以满足患者的关键需求，并继续推进其品牌和仿制药组合，以治疗各种医疗状况。Knoa Pharma将不会推广阿片类药物产品。公司将在独立监察员的监督下运营，确保以最安全的方式提供这些药品，最大限度地减少滥用风险。Knoa Pharma的业务产生的收益将用于支持美国各地的阿片类药物滥用减少工作，包括提供无利润的过量逆转剂和阿片类药物使用障碍药品。

阿特萨纳基因疗法公司完成XLRS临床试验B部分给药，预计2026年第一季度开始关键C部分入组

2026-01-08 00:00:00

阿特萨纳基因疗法公司宣布，其针对X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的基因疗法ATSN-201在I/II/III期Lighthouse临床试验B部分的给药已完成。公司计划在2026年第一季度开始关键C部分的入组。该试验旨在评估ATSN-201对XLRS的治疗效果。ATSN-201是一种利用AAV.SPR技术的基因疗法，旨在安全有效地靶向视网膜光感受器。目前，该药物正在多中心临床试验中进行评估，预计将在2028年初提交生物制品许可申请（BLA）。XLRS是一种由RS1基因突变引起的X连锁遗传病，主要影响男性，会导致视力逐渐丧失，最终失明。目前尚无针对XLRS的批准治疗方法。

Atsena Therapeutics任命McDavid Stilwell为首席财务官

2026-01-06 00:00:00

Atsena Therapeutics，一家专注于利用基因治疗逆转或预防失明的临床阶段基因治疗公司，宣布任命McDavid Stilwell为首席财务官。Stilwell先生拥有超过25年的领导经验，曾在金融战略、运营、投资者关系和业务发展等领域担任重要职务。在加入Atsena之前，Stilwell先生曾担任CPTx的首席财务官，并在Coherus Oncology担任过首席财务官，领导公司在多个美国产品上市期间的财务运营。Atsena Therapeutics正在开发针对遗传性视网膜疾病的最佳治疗方案，其领先项目ATSN-201正在进行针对X连锁视网膜劈裂的I/II/III期临床试验。

阿特萨纳基因疗法公司宣布XLRSD基因治疗临床试验进展

2025-09-23 19:30:00

阿特萨纳基因疗法公司近日宣布，其针对X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的基因疗法ATSN-201在成人患者中的剂量给药已完成，初步数据显示疗效和安全性良好。预计儿童患者的剂量给药将于2025年第四季度开始，关键队列的招募预计将在2026年第一季度开始。美国食品药品监督管理局（FDA）已同意将这项研究扩大为关键试验，并支持生物制品许可申请（BLA），预计将在2028年初提交。ATSN-201是首个在I/II期临床试验中显示出疗效和积极安全数据的XLRS基因疗法，如果获得批准，将成为首个针对XLRS的基因疗法。

Atsena Therapeutics 宣布与 FDA 就 ATSN-201 用于治疗 X 连锁视网膜裂裂症（XLRS）的监管途径达成一致

2025-07-10 00:00:00

Atsena Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）同意将公司正在进行的Phase 1/2 LIGHTHOUSE研究扩展为连续的Phase 1/2/3试验，以支持X连锁视网膜劈裂（XLRS）治疗的生物制品许可申请（BLA）提交。该BLA提交预计在2028年初。此次监管里程碑标志着向为XLRS患者提供可能的首选和最佳基因治疗迈出的又一重要步伐。FDA的同意将使ATSN-201的临床开发至少提前1.5年，与单独的Phase 3临床试验相比。如果获得批准，这将是有史以来第一个可用的XLRS治疗，为受该遗传性视网膜疾病影响的病人和家庭带来希望。目前，XLRS尚无批准的治疗方法，该疾病通常在儿童早期诊断，在美国和欧盟共有约30,000名男性受到影响。ATSN-201是一种利用AAV.SPR新型侧向扩散衣壳的基因疗法，旨在高效靶向中央视网膜的光感受器，同时避免黄斑脱离的手术风险。

Atsena Therapeutics 宣布 I/II 期试验 A 部分的积极临床数据，该试验评估 ATSN-201 基因疗法治疗 X 连锁视网膜裂裂症（XLRS）

2025-05-19 19:30:00

Atsena Therapeutics公司宣布，其针对X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的基因疗法ATSN-201在LIGHTHOUSE研究的A部分中表现出良好的疗效和安全性数据。该研究是一项I/II期临床试验，评估了ATSN-201在XLRS患者视网膜下注射的疗效。结果显示，大多数患者在不同剂量水平下均显示出结构测量（黄斑劈裂闭合）和视觉功能测量（包括MP、BCVA和LLVA）的显著改善。ATSN-201是一种利用公司新型AAV.SPR衣壳的基因疗法，能够在中央视网膜的光感受器中实现治疗水平的基因表达，同时避免黄斑脱离的手术风险。该产品候选者已获得美国食品药品监督管理局的再生医学高级治疗、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药指定。研究的主要负责人Kenji Fujita表示，这些数据验证了公司新型衣壳在治疗遗传性视网膜疾病中的有效性，并为研究B部分的安全和有效路径提供了信息。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2025-04-02

Atsena Therapeutics Inc

失明症治疗用基因药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

C轮

Bain Capital;
Lightstone Ventures;
[+7]

查看

2020-12-16

Atsena Therapeutics Inc

失明症治疗用基因药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

Sofinnova Partners;
Manning Family Foundation;
[+6]

查看

2020-04-30

Atsena Therapeutics Inc

失明症治疗用基因药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Foundation Fighting Blindness;
Hatteras Venture Partners;
[+3]

——

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