CytomX Therapeutics公司宣布与Regeneron Pharmaceuticals公司扩大合作和许可协议，共同开发利用CytomX的Probody®治疗平台和Regeneron的Veloci-Bi®双特异性抗体开发平台，以创建条件激活的双特异性癌症疗法。该合作始于2022年，旨在应用CytomX的生物掩蔽策略与Regeneron的双特异性抗体相结合，开发在肿瘤微环境中由蛋白酶激活的实验性双特异性抗体。根据扩展协议，Regeneron和CytomX将继续合作，发现和验证条件激活的双特异性抗体。CytomX将获得3700万美元的目标提名付款，用于两个已选定的额外目标，Regeneron有权选择多达6个额外的未来目标。扩展合作范围内的总潜在目标提名付款、临床前、临床、监管和销售里程碑可能达到约40亿美元。
Regeneron制药公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受奥塔美尼（lunsotogene parvec）的上市许可申请（MAA）的加速审评，这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗双等位基因OTOF变异相关听力损失。奥塔美尼之前已获得EMA的孤儿药资格。如果获得批准，奥塔美尼将成为欧盟首个针对OTOF相关听力损失的基因疗法。该MAA得到了关键性CHORD临床试验的数据支持，该试验中24名参与者（年龄在10个月至16岁之间）通过内耳灌注单次接受了奥塔美尼的剂量，单侧（一侧耳；n=10）或双侧（两侧耳；n=14）。CHORD试验的早期结果（n=20）也支持了美国食品药品监督管理局（FDA）在2026年4月对奥塔美尼的加速批准。计划在包括日本在内的其他市场提交监管申请。OTOF相关听力损失是一种罕见疾病，每年影响欧盟约46名新生儿。尽管耳内所有结构都完好，但OTOF基因的变异导致功能性otoferlin蛋白缺乏，这对于内耳感觉细胞与听觉神经之间的通信至关重要。历史上，遗传性OTOF相关听力损失被认为是不治之症，需要终身使用设备管理。虽然这些设备可以放大声音以改善听力，但目前它们不能恢复完整的声谱。奥塔美尼在美国获得批准，但在美国以外的地区，奥塔美尼的安全性和有效性尚未得到充分评估。
CytomX Therapeutics公司宣布任命Mamata Gokhale博士为高级副总裁兼监管事务负责人。Gokhale博士将领导公司的全球监管战略，并负责监管事务，以支持公司PROBODY®药物管线的持续发展，包括临床试验和可能的商业化。Gokhale博士拥有超过25年的全球监管战略领导经验，曾在Perspective Therapeutics、Sierra Oncology、Actinium Pharmaceuticals和Amgen等公司担任高级监管和临床开发领导职务。CytomX Therapeutics是一家专注于开发新型条件激活、遮蔽的PROBODY®药物，旨在肿瘤微环境中定位的癌症生物制药公司。
Regeneron公司研发的Lag-3抑制剂在与FDA批准的PD-1抑制剂Libtayo联合使用时，并未为不可切除或转移性黑色素瘤患者带来显著的生存益处。BMO资本市场分析师在周日晚上向投资者表示，这一结果使得公司管线面临更大的压力。Regeneron在周一开盘前股价下跌了10%。该公司进行了一项III期黑色素瘤研究，测试其抗LAG-3抗体fianlimab与PD-1抑制剂Libtayo联合使用的效果，以对抗默克公司的重磅炸弹疗法Keytruda。结果显示，接受高剂量联合方案的患者中位无进展生存期为11.5个月，而接受低剂量方案的患者为9.6个月。与Keytruda相比，治疗差异并未达到统计学意义。Truist证券公司表示，这些数据表明fianlimab双联疗法与Keytruda相比“治疗益处最小”。BMO分析师在与Regeneron管理层沟通后，对这一结果进行了更详细的说明。该公司表示，这一结果是由于“PFS曲线分离较晚”。尽管Regeneron也检测到总生存期改善的趋势，但分析师对此并不满意。此外，Sanofi和Regeneron的Dupixent后续药物itepekimab在III期慢性阻塞性肺病试验中表现不佳，导致股价下跌18%。分析师表示，研发执行方面的失误连续发生，对公司的研发信心造成打击。
Intellia Therapeutics公司于2026年5月11日发布了2026年第一季度的业务更新和财务结果。公司宣布了lonvo-z（Lonvoguran Ziclumeran）在遗传性血管性水肿（HAE）治疗中的积极III期临床试验数据，并启动了滚动生物制品许可申请（BLA）提交，预计2027年上半年在美国上市。此外，公司恢复了ATTR-CM和ATTRv-PN的III期临床试验MAGNITUDE和MAGNITUDE-2中nex-z（Nexiguran Ziclumeran）的患者筛选。公司预计现有的现金资源至少可以支持到2028年，并有望在lonvo-z预计的2027年上半年美国HAE商业上市后继续支持运营。公司的研发费用和一般和行政费用有所下降，净亏损为9623万美元。
瑞格尼森制药公司近日宣布，其连续六年入选道琼斯最佳公司指数，成为全球仅有的八家生物技术公司之一，同时也是美国仅有的四家生物技术公司之一。这一荣誉体现了瑞格尼森长期致力于将责任融入其业务的每个维度，从发现突破性药物到公司运营。瑞格尼森还宣布，将为一种遗传性听力损失的新基因疗法在美国免费提供，以加强其对患者可及性的承诺。此外，瑞格尼森还发布了新的2030年科学引领责任目标，强调其在企业社会责任方面的承诺，包括创新和运营等方面。瑞格尼森还强调了其在STEM教育方面的贡献，包括支持科学竞赛和投资于STEM生态系统，以及其致力于解决STEM职业和研究中的不平等问题的努力。
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