SpliceBio，一家专注于通过蛋白质拼接技术治疗由大基因突变引起的疾病的临床阶段基因药物公司，近日宣布任命Don Munoz为首席财务官。Munoz先生在波士顿，是一位经验丰富的生物技术财务领导者，拥有深厚的财务战略、运营和公司发展经验，并在医疗保健投资银行领域拥有坚实的背景。Munoz先生最近担任Aurion Biotech的首席财务官，帮助该公司在2025年3月被Alcon收购。在此之前，他在NuCana担任首席财务官，领导了公司的资本筹集、合作伙伴关系和融资战略，包括其1.14亿美元的首次公开募股和8000万美元的后续发行。Munoz先生还在Noxxon Pharma担任集团首席财务官。他的职业生涯早期在医疗保健投资银行担任高级领导职务，包括在Cowen & Company和Leerink Partners的医学技术投资银行部担任管理总监和负责人，以及在Deutsche Bank及其前身Alex. Brown & Sons的领导职位。Munoz先生毕业于达特茅斯学院，并拥有哥伦比亚商学院的MBA学位。SpliceBio正在推进其领先项目SB-007（用于治疗Stargardt病）的临床试验，并继续扩大其产品管线。Munoz先生的加入将有助于SpliceBio在下一阶段的发展中取得重要进展，并为公司的长期价值创造奠定基础。
Aurion Biotech公司宣布，其CLARA临床试验在12个月时取得了积极结果，该试验评估了AURN001（人角膜内皮细胞与Y-27632 rho-激酶抑制剂联合使用）在角膜内皮功能障碍继发角膜水肿患者中的安全性、有效性和耐受性。结果显示，接受AURN001角膜内皮细胞治疗的受试者在剂量依赖性反应中表现出明显的疗效，高剂量组效果最佳。在12个月时，高剂量AURN001组的65%受试者与Y-27632组的0%受试者相比，实现了≥15个字母的最佳矫正视力（BCVA）改善（p<0.0001）。此外，在高剂量组中，BCVA的基线变化平均为12.5个字母，中央角膜厚度（CCT）的平均减少为23.2微米，应答者的视力从60个字母提高到81个字母（20/60到20/25，斯内伦等效）。患者报告的结果（VFQ-25）也显示出剂量依赖性的改善，高剂量组的受试者在生活质量指标上报告了最显著的增长。Aurion Biotech首席执行官Edward J. Holland表示，这些结果进一步证实了AURN001的成功，并期待其细胞疗法能够帮助数百万角膜内皮盲患者恢复视力。
生物技术公司Valitor宣布任命Gregory D. Kunst为首席执行官和董事会成员。Kunst先生在眼科药物和医疗器械、药物递送系统、诊断、生物技术、制药以及细胞和基因治疗产品领域拥有丰富的经验和专业知识。他在全球企业开发、战略、临床开发、监管、健康政策、市场营销、商业化、业务发展、市场准入和医疗事务方面具有广泛的影响力。Kunst先生此前在Aurion Biotech担任创始人、首席执行官和董事会成员，并在2025年将其出售给Alcon。在加入Valitor之前，他在Glaukos Corporation担任全球营销、市场准入、报销、卫生经济学和成果研究、政府事务和业务发展团队的领导。Valitor公司利用其多价生物聚合物技术平台，旨在开发长效分子，针对眼科领域的多个大型市场。公司的领先产品是一种长效VEGF抑制剂，旨在将单次剂量在人体中的持续时间可靠地延长至六个月或更长时间，这将为广大需要每8-12周接受一次剂量的大多数患者带来实质性好处。
Aurion Biotech宣布其Phase 1/2临床试验CLARA的顶线数据，该试验评估了AURN001（一种同种异体细胞疗法产品）治疗角膜内皮功能障碍引起的角膜水肿的安全性和有效性。AURN001由同种异体人角膜内皮细胞和rho激酶抑制剂组成，旨在一次性注射到眼的前房。试验结果显示，在高剂量AURN001组中，主要终点（BCVA改善超过15个字母）和关键次要终点（BCVA和CCT的变化）均显示出统计学上的显著改善。此外，所有治疗组的剂量均具有良好的耐受性和安全性。Aurion Biotech计划将高剂量AURN001推进至拟议的Phase 3关键试验。
Aurion Biotech宣布在日本市场推出治疗大疱性角膜病变的细胞疗法Vyznova®，这是全球首个获批用于治疗角膜内皮疾病的细胞疗法。该疗法已在日本获得监管和报销批准，并由京都府立医科大学(KPUM)的Shigeru Kinoshita教授实施了首台手术。Aurion Biotech通过收购KPUM的技术，持续扩大细胞疗法生产规模。Vyznova®的推出解决了供体角膜不足的问题，能够从单个供体细胞生产多达1000剂制剂。此外，Aurion Biotech在美国和加拿大的临床试验已完成，并获得了美国FDA的突破性疗法认定和再生医学先进疗法认定。
Aurion Biotech宣布在日本商业推出Vyznova®（通用名：neltependocel）治疗角膜大泡性角结膜炎，这是首个获批准用于治疗角膜内皮病的细胞疗法。该疗法由京都府立医科大学教授金子茂树研发，Aurion Biotech收购了相关技术并持续创新。金子茂树对研究成果表示感激，强调患者需求与信任的重要性。Vyznova®治疗可缓解大泡性角结膜炎引起的疼痛和视力问题，有望解决角膜移植供体不足的问题。Aurion Biotech计划与美国和加拿大进行临床试验，并已获得美国FDA的突破性疗法和再生医学高级疗法指定。
Aurion Biotech宣布，其用于治疗角膜内皮疾病继发角膜水肿的异体细胞疗法候选药物AURN001获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定（BTD）和再生医学高级疗法指定（RMAT）。这一决定基于AURN001在临床试验中的初步临床证据，表明该药物可能对现有疗法产生实质性改善。此外，Aurion Biotech已完成其在美国和加拿大进行的1/2期CLARA临床试验的入组和给药，该试验旨在评估AURN001治疗角膜水肿的安全性和有效性。公司还获得了日本监管机构的批准，并计划与FDA紧密合作，加快药物开发进程。
Aurion Biotech宣布已完成其用于治疗角膜内皮功能障碍引起的角膜水肿的异体细胞疗法AURN001的Phase 1/2临床试验的给药。该试验名为CLARA，是一项多中心、随机、双盲、平行组的细胞剂量范围临床试验，旨在评估AURN001的安全性和有效性。AURN001是一种结合细胞疗法产品，包含人角膜内皮细胞和ROCK抑制剂。试验在美加地区共招募了97名受试者，主要终点是受试者在六个月后视力提高三行的百分比。Aurion Biotech表示，试验的完成速度比预期快，反映了医生和患者对这种细胞疗法的浓厚兴趣以及治疗这一威胁视力的疾病的巨大未满足需求。
Aurion Biotech宣布了其IOTA细胞疗法临床试验的初步结果，该试验于2020年11月和2021年5月在萨尔瓦多的Clnica Quesada进行。试验中，50名患有角膜内皮病变的患者接受了由京都府立医科大学（KPUM）的Kinoshita教授及其同事开发的新型细胞疗法治疗。这是首次在日本以外成功进行的角膜内皮细胞疗法程序。该试验显示患者视力清晰度和中央角膜厚度有所改善，Aurion Biotech将继续监测患者以评估治疗的安全性和有效性。Aurion Biotech计划在美国和其他地区推进该细胞疗法，以恢复全球患者的视力。
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