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Fulcrum Therapeutics Inc

存续
上市

公司全称：Fulcrum Therapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：基因调控药物开发商

公司介绍：

Fulcrum Therapeutics, Inc.于2015年8月18日在特拉华州注册成立。他们是一家临床阶段的生物制药公司，致力于改善未满足医疗需求的遗传性疾病患者的生活，最初的重点是罕见疾病。他们开发了一种专有产品引擎，用于系统地识别和验证可能调节基因表达的细胞药物靶点，以治疗遗传定义疾病的已知根本原因。他们正在使用他们的产品引擎来识别可被小分子吸毒的目标，而不管基因错误表达的特定潜在机制。他们已经确定了治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和某些血红蛋白病（即镰状细胞病，SCD和b-地中海贫血）的根本原因的药物靶点。

基本信息

成立时间：

2002-01-01

员工人数：

15~50人

联系电话：

1-617-6518851

联系邮箱：

info@fulcrumtx.com

地址：

26 Landsdowne Street Cambridge Massachusetts 02139

公司官网：

www.fulcrumtx.com

企业画像

行业领域：

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

James J. Collins ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Alan Ezekowitz ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Kate Haviland ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Robert J. Gould ——

Chief Executive Officer and President,Director 薪酬：

个人简介：——

Mark Levin ——

Chairman of the Board of Director 薪酬：——

个人简介：——

如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

BioCT任命四位杰出高管加入董事会

2026-01-14 21:00:00

康涅狄格州生命科学贸易组织BioCT宣布任命四位杰出高管加入其董事会。新成员包括耶鲁医学院的Ranjit Bindra博士、Arvinas的首席科学官Angela Cacace博士、Trevi Therapeutics的联合创始人、总裁兼首席执行官Jennifer Good以及Bristol Myers Squibb的首席信息安全官和首席企业IT官Sydney Klein。这些新成员的加入将带来来自大型制药公司、初创企业、风险投资和新兴技术（如机器学习）的互补视角，以加强BioCT在康涅狄格州生命科学领域的作用。

Fulcrum Therapeutics向三名新员工授予非法定股票期权

2026-01-10 05:30:00

Fulcrum Therapeutics公司，一家专注于开发小分子药物以改善遗传性罕见病患者的生命的临床阶段生物制药公司，宣布授予三名新员工非法定股票期权。这些期权是根据公司2022年激励股票计划（经修订）授予的，作为新员工加入Fulcrum的诱因，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。Fulcrum向新员工授予了30,400份购买公司普通股的期权，行权价格为每股10.84美元，即2026年1月5日（授予生效日）Fulcrum普通股的收盘价。这些期权有效期为十年，在四年内分摊行使，其中员工入职的第一年结束时，原始股份数量的25%将行权，之后在接下来的十二个季度内，每季度额外行权6.25%，前提是员工在相应的行权日期前继续为公司提供服务。Fulcrum Therapeutics专注于开发针对遗传性罕见病的小分子药物，其主导临床项目是pociredir，这是一种旨在提高胎儿血红蛋白表达的小分子，用于治疗镰状细胞性贫血。公司利用专有技术识别可以调节基因表达的药物靶点，以治疗基因表达错误的根本原因。更多信息请访问http://www.fulcrumtx.com。

GC Therapeutics发布细胞疗法管线更新及监管机构互动成果

2026-01-09 00:00:00

生物技术公司GC Therapeutics（GCTx）宣布了一系列公司及管线更新。GCTx展示了其针对脱髓鞘神经系统疾病（包括多发性硬化症）和代谢性疾病（包括1型糖尿病）的再生细胞疗法项目。这些项目利用TFome™平台模块化和可扩展性，该平台是全球首个“即插即用”的细胞编程系统，旨在简化开发、制造和监管互动。公司还宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）进行了富有成效的互动，监管机构支持TFome™平台驱动的开发模型和简化监管途径。此外，GCTx任命凯特·哈维兰为董事会主席，她拥有数十年的生物技术领导经验。GCTx完成了其首个细胞状态食谱（CSC™），映射了300多种人类细胞状态的表观基因组转变，并在活体人类细胞中测试了超过两百万种转录因子组合。TFome™和CSC™平台通过在闭环生物学中验证的AI基础模型，实现了精确的细胞状态工程，并支持细胞疗法、体内重编程和再生的扩展。GCTx致力于解决细胞疗法领域的挑战，其平台在科学上具有吸引力，在运营上可扩展，有望扩大患者对变革性疗法的可及性。

Fulcrum Therapeutics将在J.P. Morgan Healthcare Conference上展示其研发进展

2026-01-07 00:00:00

Fulcrum Therapeutics，一家专注于开发小分子药物以改善遗传性罕见病患者生活的临床阶段生物制药公司，宣布其管理层将于2026年1月14日在旧金山举行的第44届J.P. Morgan Healthcare Conference上做展示。展示将于东部时间上午10:30（太平洋时间上午7:30）进行，并可通过网络直播观看。直播链接可通过Fulcrum Therapeutics官网的“活动和演示”部分获取。直播回放将在展示后至少30天内提供。Fulcrum Therapeutics的主要临床项目是pociredir，这是一种旨在提高胎儿血红蛋白（HbF）表达的小分子药物，用于治疗镰状细胞性贫血（SCD）。公司利用专有技术识别可以调节基因表达的药物靶点，以治疗基因表达错误的根本原因。更多信息可访问www.fulcrumtx.com，并在X（@FulcrumTx）和LinkedIn上关注公司。

Fulcrum Therapeutics完成1.19亿美元股票和认股权证发行

2025-12-10 00:00:00

Fulcrum Therapeutics，一家专注于开发小分子药物以改善遗传性罕见病患者生活的临床阶段生物制药公司，宣布已完成之前宣布的承销公开募股，发行了118511853股普通股，每股发行价为13.50美元。此外，公司还向某些投资者提供了以每股13.499美元的价格购买至多1111193股普通股的预先融资认股权证。此次发行的毛收入预计为1.75亿美元。Fulcrum计划将此次公开募股所筹集的净收益主要用于一般公司用途，包括营运资金、资本支出、研发费用（包括资助临床试验、监管提交、商业化、发现以及额外产品候选人和平台增强的额外临床前研究开发）、一般和行政费用，以及潜在收购或投资与公司业务相补充的公司、技术、产品或资产。J.P. Morgan、Leerink Partners和Cantor担任此次发行的簿记管理人。此次发行预计将在2025年12月11日左右完成。

Fulcrum Therapeutics发布PIONEER临床试验pociredir治疗镰状细胞病初步结果

2025-12-07 06:30:00

Fulcrum Therapeutics公司宣布，其在镰状细胞病（SCD）患者中进行的PIONEER 1b期临床试验中，pociredir（一种口服每日一次的胎儿血红蛋白诱导剂）的20mg剂量组的初步结果积极。结果显示，在6周的治疗后，20mg剂量组的患者胎儿血红蛋白（HbF）水平平均绝对增加9.9%，其中58%的患者在6周时达到绝对HbF水平≥20%。此外，pociredir表现出良好的安全性，没有报告与治疗相关的严重不良事件。Fulcrum计划在2026年第一季度报告更新的结果。

Fulcrum Therapeutics将于2025年12月7日举办投资者活动，分享Pociredir在镰状细胞性贫血治疗中的临床数据

2025-12-03 00:00:00

Fulcrum Therapeutics公司将于2025年12月7日早上7点（东部时间）举办投资者活动，届时将审查Pociredir在镰状细胞性贫血（SCD）治疗中1b期PIONEER临床试验的新临床数据。这些数据也将在美国血液学会（ASH）第67届年度会议上展示。Fulcrum管理团队成员将与Inova成人镰状细胞性贫血项目主任、UVA医学院助理教授Sheinei Alan博士以及波士顿大学Chobanian和Avedisian医学院医学、儿科学、病理学和实验室医学教授Martin Steinberg博士共同出席。活动将提供Pociredir在SCD 1b期PIONEER试验中20毫克剂量组的初步临床数据，以及12毫克剂量组的完整数据。活动结束后，网站将提供回放。Fulcrum Therapeutics是一家专注于开发小分子药物以改善具有遗传性罕见疾病患者的生命的临床阶段生物制药公司，其领先的临床项目是Pociredir，这是一种旨在通过增加胎儿血红蛋白的表达来治疗SCD的小分子药物。

泰拉生物科学任命两位关键领导团队成员

2025-12-01 21:00:00

泰拉生物科学公司，一家专注于开发针对FGFR生物学的下一代精准药物的临床阶段生物技术公司，宣布任命两位关键领导团队成员：Bhavesh Ashar担任首席运营官，Heather Faulds担任首席监管官。这两位新成员将共同推进口服达博格拉汀在全球2期临床试验中的发展，包括骨骼发育异常和泌尿系统癌症，并为未来可能的3期关键临床试验做准备。Ashar先生的任命自即日起生效，Faulds女士的任命自2025年12月8日起生效。Ashar先生拥有超过25年的全球制药和生物技术经验，最近在SpringWorks Therapeutics, Inc.担任首席商务官。Faulds女士则拥有超过20年的领导全球监管战略经验，包括多个重要药物的批准，如SPINRAZA和LYBALVI。泰拉生物科学公司首席执行官Todd Harris表示，Bhavesh和Heather的加入对于公司的发展至关重要，他们将为患者带来改变生活的精准药物。

全球FSHD创新中心宣布新任董事会成员

2025-11-24 18:00:00

全球FSHD创新中心，由FSHD协会发起，旨在加速进行面肩肱型肌营养不良症（FSHD）治疗药物的开发，近日宣布新增四位董事会成员：Neil Camarta、Stuart Lai、Mel Hayes和Hans Van Bylen。这四位新成员的加入反映了该中心持续的增长及其在推进向行业团体提供产品和服务、建立合作以更快地将FSHD治疗方法带给患者方面的作用不断扩大。Neil Camarta是一位化学工程师，同时也是加拿大工程院的成员，在石油和天然气行业担任过高级领导职位，并共同创立了专注于绿色燃料和电网规模电池技术的清洁技术初创公司。Stuart Lai拥有超过30年的软件工程和数据基础设施经验，曾在包括高盛、路透社和Crux Informatics等领先金融和技术公司工作。Mel Hayes在大型制药和生物技术公司担任高级领导职务超过三十年，包括百时美施贵宝、拜耳、巴德/巴德阿塔拉、生物制药/赛诺菲和Fulcrum Therapeutics。Hans Van Bylen是一位全球商业领袖，在消费品和化学行业拥有超过三十年的管理经验。全球FSHD创新中心正在构建全球范围内加速FSHD药物开发的协作基础设施，期待新董事会成员的经验和洞察力帮助中心更快、更智能地推进治疗药物的研发。

Fulcrum Therapeutics将在美国血液学会年会上公布Pociredir治疗镰状细胞病的1b期临床试验数据

2025-11-04 05:45:00

Fulcrum Therapeutics公司宣布，其针对镰状细胞病（SCD）的Pociredir药物在1b期临床试验中的新数据将在美国血液学会（ASH）年会上进行展示。这些数据包括12毫克剂量组的完整数据和20毫克剂量组的初步数据。Fulcrum还将展示其钙调蛋白途径调节剂项目在治疗骨髓衰竭综合征方面的临床前数据。此外，Fulcrum将在12月7日举办投资者活动，届时将详细介绍临床试验结果。Pociredir是一种口服小分子EED抑制剂，旨在通过增加胎儿血红蛋白（HbF）的表达来治疗SCD。该药物已获得FDA的快速通道和孤儿药指定。

Fulcrum Therapeutics发布2025年第三季度财报及业务更新

2025-10-29 00:00:00

Fulcrum Therapeutics公司于2025年10月29日发布了2025年第三季度的财务报告和业务更新。公司宣布了PIONEER试验中12 mg剂量组的积极结果，该试验评估了pociredir在治疗镰状细胞病（SCD）中的潜力。Pociredir是一种小分子药物，旨在提高胎儿血红蛋白（HbF）的表达，从而改善SCD患者的病情。此外，公司还完成了PIONEER试验20 mg剂量组的患者入组，并计划在2025年底前提供该剂量组的数据。Fulcrum Therapeutics还展示了其在骨髓衰竭综合征（如DBA、5q缺失综合征、Shwachman-Diamond综合征和Fanconi贫血）治疗方面的研发进展，并计划在2025年第四季度提交相关新药申请。财务方面，截至2025年9月30日，公司拥有2.006亿美元的现金、现金等价物和可交易证券，预计能够支持其运营至2028年。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2021-08-12

Fulcrum Therapeutics Inc

基因调控药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

2019-07-17

Fulcrum Therapeutics Inc

基因调控药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2018-09-05

Fulcrum Therapeutics Inc

基因调控药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Section 32;
Casdin Capital;
[+5]

——

2017-05-10

Fulcrum Therapeutics Inc

基因调控药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

A+轮

GV;

——

2016-07-22

Fulcrum Therapeutics Inc

基因调控药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

Third Rock Ventures;

——

交易事件

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主要参与方

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2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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企业公告

公告标题

公告类型

公告日期

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-17

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2025-12-15

【8-K】Current report

监管和公司治理

2025-12-11

【424B5】Prospectus [Rule 424(b)(5)]

其他

2025-12-11

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2025-12-10

产品管线

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药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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批准上市

其他/失败
/未知

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