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天泽云泰自主研发的VGN-R09b获得美国FDA罕见儿科疾病资格认定审批动态近日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）宣布，其自主研发的用于治疗芳香族 L- 氨基酸脱羧酶缺乏症（ AADCD ）的基因治疗产品 VGN-R09b 获得美国食品药品监督管理局（以下简称“ FDA ”）授予罕见儿科疾病资格认定（ Rare Pediatric Disease Designation, RPDD ）。 此次认定是 VGN-R09b 继在国内被正式纳入突破性治疗品种名单后取得的又一重要进展，彰显了该产品在 AADCD 治疗领域的全球开发潜力。 根据 FDA 相关政策， RPDD 旨在鼓励针对严重儿童罕见病的治疗药物研发。天泽云泰2025-12-01FDA罕见儿科疾病
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进展 I 杏泽资本伙伴企业天泽云泰获国投先导领投，筑牢细胞与基因治疗产业链医药投融资近日，在上海市科委、市委金融办的大力支持下，上海国投公司旗下国投先导私募基金管理有限公司（以下简称“国投先导”）作为领投方，联合国投先导子基金正心谷资本及其他知名投资机构完成对上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）的C轮融资。 生态协同启新篇：共推基因治疗国产化，惠及千万患者。 此次国投先导与天泽云泰的深度合作，不仅是资本与技术的双向奔赴，更是上海生物医药“生态协同”发展模式的生动缩影。杏泽资本2025-10-30细胞与基因治疗
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天泽云泰获国投先导领投，筑牢细胞与基因治疗产业链医药投融资2025年10月30日，上海国投公司旗下国投先导私募基金管理有限公司作为领投方，联合国投先导子基金正心谷资本及其他知名投资机构完成对上海天泽云泰生物医药有限公司的C轮融资。此次投资是国投先导深化生物医药产业生态布局CGT（细胞与基因疗法）的关键落子，更是国有资本以“耐心资本”赋能前沿医疗创新、推动基因治疗领域中国原创药物突破的重要实践，为上海构建全球领先的生物医药创新高地注入强劲动能。杏泽资本2025-10-30上海国投先导 正心谷资本 上海天泽云泰生物医药有限公司
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天泽云泰国产首款 GBA1 突变型帕金森病基因疗法获批临床审批动态官方新闻稿指出，这是继 2024 年公司另一款 用于原发性帕金森病的基因治疗产品 VGN-R09b 分别在中美获批临床以来，公司布局的第二款帕金森病基因治疗产品进入临床阶段。 公司初步构建了覆盖 「原发性」与「遗传亚型」 帕金森病的双轨治疗布局。 GBA1 突变型帕金森病是最常见的帕金森病遗传风险相关亚型之一，与原发性帕金森病相比，通常发病年龄更早、疾病进展更快。医麦创新药2025-09-30帕金森病 基因疗法
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11 款 CGT 疗法获批临床，来自达博生物、清辉联诺、天泽云泰、臻知医学、中生康元等企业【CDE 一周动态】审批动态9 月 22 日 - 9 月 28 日拟纳入突破性治疗品种。 /拟纳入优先审评/ IND 获批临床默示许可。 及 IND 申请获 CDE 受理的 1 类创新药。医麦创新药2025-09-29
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进展 I 杏泽资本伙伴企业天泽云泰双管线布局强化帕金森病治疗矩阵，国产首款GBA1突变型帕金森病基因疗法获批临床审批动态近期，上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司天泽云泰（深圳）生物医药有限公司（以下合称“公司”）自主研发的VGN-R08b已分别获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）默示许可，同意开展治疗 GBA1 突变型帕金森病（PD-GBA）的临床研究。 这是继2024年公司另一款用于原发性帕金森病的基因治疗产品VGN-R09b分别在中美获批临床以来，公司布局的第二款帕金森病基因治疗产品进入临床阶段，初步构建了覆盖“原发性”与“遗传亚型”帕金森病的双轨治疗布局。 GBA1 突变型帕金森病是最常见的帕金森病遗传风险相关亚型之一，与原发性帕金森病相比，通常发病年龄更早、疾病进展更快。杏泽资本2025-09-29帕金森病 基因疗法
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国产首款GBA1突变型帕金森病基因疗法获批临床 天泽云泰双管线布局强化帕金森病治疗矩阵审批动态近期，上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司天泽云泰（深圳）生物医药有限公司（以下合称“公司”）自主研发的 VGN-R08b 已分别获得中国国家药品监督管理局（ NMPA ）和美国食品药品监督管理局（ FDA ）的新药临床试验（ IND ）默示许可，同意开展治疗 GBA1 突变型帕金森病（ PD-GBA ）的临床研究。 这是继 2024 年公司另一款用于原发性帕金森病的基因治疗产品 VGN-R09b 分别在中美获批临床以来，公司布局的第二款帕金森病基因治疗产品进入临床阶段，初步构建了覆盖 “ 原发性 ” 与 “ 遗传亚型 ” 帕金森病的双轨治疗布局。 GBA1 突变型帕金森病是最常见的帕金森病遗传风险相关亚型之一，与原发性帕金森病相比，通常发病年龄更早、疾病进展更快。天泽云泰2025-09-28帕金森病 基因疗法
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进展 I 杏泽资本伙伴企业沙砾生物携手天泽云泰发表基于AaCas12bMAX编辑的细胞疗法安全性与功能性研究成果公司动态上海沙砾生物科技有限公司（以下简称“沙砾生物”）与上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）合作，在Cell Press旗下期刊《Molecular Therapy》（影响因子12）上发表了题为“High-Fidelity AaCas12 b MAX Enables the Development of an Engineered T Cell Therapy with Enhanced Safety and Functional Fitness”的研究论文。 Fig 1. 文章亮点概述。 该研究基于沙砾生物自主开发验证的基因敲除系统KOReTIL®，结合天泽云泰的高保真基因编辑工具AaCas12 b MAX ，系统性地建立了一套sgRNA筛选验证流程，并构建了符合FDA/NMPA国际注册申报标准的基因编辑安全性评价体系（Fig 1）。杏泽资本2025-09-18细胞疗法
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沙砾生物携手天泽云泰在Molecular Therapy期刊发表基于AaCas12bMAX编辑的细胞疗法安全性与功能性研究成果医投速递上海沙砾生物科技有限公司与上海天泽云泰生物医药有限公司合作，在《Molecular Therapy》期刊上发表了一篇关于基因编辑的研究论文。该研究基于沙砾生物的KOReTIL®基因敲除系统和天泽云泰的AaCas12b MAX基因编辑工具，建立了sgRNA筛选验证流程和基因编辑安全性评价体系。研究比较了AaCas12b MAX与SpCas9在编辑肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）产品中的安全性与功能性，结果显示AaCas12b MAX系统具有更低的脱靶率和更高的安全性。此外，AaCas12b MAX编辑的TIL产品展现出更优的细胞状态与功能，包括更高的细胞活性和扩增能力。研究为开发更安全、更高效的新一代基因编辑型细胞疗法奠定了技术基础。微信公众号2025-09-18上海沙砾生物科技有限公司 上海天泽云泰生物医药有限公司 珠海舒桐医疗科技有限公司 纳昂达（南京）生物科技有限公司
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进展 I 杏泽资本伙伴企业天泽云泰渐冻症基因疗法VGN-R13在早期探索性临床研究中取得积极临床成果临床研究近日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）宣布，其自主研发的针对肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名“渐冻症”）的基因治疗创新疗法VGN-R13，在华中科技大学同济医学院附属同济医院进行的早期探索性临床研究中取得重要进展。 该项目已完成首剂量组全部受试者入组，并显示出令人鼓舞的临床结果。 本项IIT临床研究由华中科技大学同济医学院附属同济医院康复医学教研室主任、同济康复医院院长、干细胞研究中心主任、湖北省罕见病中心康复分中心主任陈红教授领衔，联合ALS领域权威专家张旻教授共同开展，旨在评估VGN-R13在ALS患者中的安全性和初步有效性。杏泽资本2025-08-18华中科技大学同济医学院附属同济医院 渐冻症 基因疗法
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