基本信息:
Eloxx Pharmaceuticals总部位于以色列,是一家由Silvia Noiman博士于2013年成立的Pontifax投资组合公司,由其执行主席兼Shmuel Tuvia博士担任。该公司是一家生物制药公司,专注于化合物的发现,开发和商业化,用于治疗由无义突变引起的遗传性疾病,包括:囊性纤维化,Duchene肌营养不良症,Usher综合征,共济失调毛细血管扩张症,β地中海贫血症,Tay-Sachs Hurler综合征和许多其他人。Eloxx Pharmaceuticals的方法和技术允许从目标药物发现计划迅速转向临床候选药物。为一系列无意义的遗传疾病建立一个强大的分子管道。将mRNA翻译成蛋白质是细胞机器,即核糖体最终决定每种蛋白质产生的数量和时间的事件。因此,诱导核糖体通读的分子克服了无义突变并允许产生全长功能蛋白。这些分子具有治疗许多遗传疾病的巨大治疗潜力。