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Akcea Therapeutics Inc

公司全称：Akcea Therapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：罕见病治疗药物研发商

公司介绍：

This company profile has not been updated since October 2020, when Akcea Therapeutics was fully-acquired by Ionis Pharmaceuticals.Akcea Therapeutics was founded as majority-owned subsidiary of Ionis Pharmaceuticals, formerly known as Isis Pharmaceuticals, to focus on developing and commercializing drugs in Ionis' lipid franchise for the potential treatment of cardiometabolic diseases caused by lipid disorders.In August 2020, Ionis signed an agreement with the company to acquire all the company's shares that it did not already own, approximately 24%, for $18.15 per share in cash. The transaction was expected to close in the fourth quarter of 2020. In October 2020, the transaction was completed.In September 2017, the company and Ionis established a wholly owned Canadian subsidiary, Akcea Therapeutics Canada Inc.In July 2017, the company announced the pricing of its initial public offering of 15,625,000 shares of common stock at a public offering price of $8 per share,

基本信息

成立时间：

2005-01-01

员工人数：

15~50人

联系电话：

(617) 207-0202

联系邮箱：

info@akceatx.com

地址：

22 Boston Wharf Rd 9th Floor BOSTON MASSACHUSETTS 02210; US; Telephone: +16172070202;

公司官网：

akceatx.com/

企业画像

行业领域：

应用技术：

治疗技术
RNA疗法
药物治疗
反义寡核苷酸

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Ionis 报告 2025 年第二季度财务业绩并强调关键项目的进展

2025-07-30

Ionis Pharmaceuticals在2025年第二季度报告了财务结果，并更新了关键项目进展。报告显示，公司业绩强劲，TRYNGOLZA销售额显著增长，预计下半年将有更多进展，包括第二个独立产品donidalorsen的上市和几个关键三期临床试验结果。公司预计这些项目将带来数十亿美元的潜在收入，并有望为患者带来变革性机会。第二季度的总收入和营业收入均实现翻倍，研发支出有所增加，但整体运营支出略有上升。公司还宣布了多项新产品的研发进展和合作伙伴关系，并提高了2025年的财务指导。

Ionis 报告 2022 年第四季度和全年财务业绩

2023-02-22

Ionis公司发布2022年第四季度和全年财务报告，报告显示2022年收入与预期相符，主要来自多个商业产品和合作伙伴项目。公司研发费用增加，主要由于开展更多三期临床试验和与Metagenomi合作的8000万美元前期付款。通过特许权使用费货币化和出售及回租交易，公司加强了财务状况，获得超过70亿美元的现金。公司提交了eplontersen的新药申请，并计划进行olezarsen的三期临床试验。2023年，公司预计收入为5.75亿美元，非GAAP运营费用为9.7亿至9.95亿美元，非GAAP净运营亏损为4.25亿美元。

Marinus Pharmaceuticals 宣布在柳叶刀神经学杂志上发表 ZTALMY®（加奈索酮）3 期金盏花试验结果

2022-04-14 19:00:00

Marinus Pharmaceuticals宣布，其研发的ZTALMY（ganaxolone）治疗CDKL5缺陷症（CDD）相关癫痫发作的3期Marigold临床试验结果已发表在《柳叶刀神经病学》杂志上。该研究显示，ZTALMY在治疗CDD相关癫痫发作方面有效，且安全性良好。ZTALMY是一种神经活性类固醇，作为GABAA受体的正向别构调节剂，已被FDA批准用于治疗2岁及以上患者的CDD相关癫痫发作。该研究为CDD患者提供了新的治疗选择。

辉瑞公布 2021 年第四季度和全年业绩

2022-02-08

Pfizer发布2021年第四季度和全年业绩，全年收入813亿美元，同比增长92%，其中不包括Comirnaty和Paxlovid的贡献。第四季度收入238亿美元，同比增长106%。公司提供2022年财务指导，预计收入980亿至1020亿美元，调整后每股收益6.35至6.55美元。Pfizer还提高了Comirnaty的2022年收入预期至约320亿美元，并为Paxlovid提供了约220亿美元的初步收入预期。此外，Pfizer在分析师电话会议上提供了关于疫苗、医院、肿瘤、罕见病和内科等临床项目的更新和新数据。

Ionis 报告 2021 年第三季度财务业绩和近期业务成就

2021-11-03

Ionis Pharmaceuticals于2021年11月3日公布了2021年第三季度的财务报告和近期业务成就。公司宣布其Olezarsen（IONIS-APOCIII-L Rx）的Phase 3 CORE研究已在患有严重高甘油三酯血症的患者中启动。Donidalorsen（IONIS-PKK-L Rx）的Phase 2数据将在ACAAI年度会议上公布，预计将在年底前启动Phase 3研究。Tofersen的Phase 3 VALOR研究未能达到主要终点，但在多个次要和探索性终点观察到疾病进展减少的迹象。公司财务状况良好，截至2021年9月30日拥有20亿美元的现金和投资。第三季度总收入为1.33亿美元，运营费用（非GAAP）为1.85亿美元，净亏损（非GAAP）为4800万美元。公司重点投资于其不断扩大的后期管线，并期待在2022年实现多个催化剂，包括TTR多发性神经病变患者eplontersen的Phase 3研究的结果。

Ionis 报告 2021 年第二季度财务业绩和近期业务成就

2021-08-04

Ionis Pharmaceuticals在2021年第二季度报告了其财务结果和近期业务成就。公司重点推进了多个关键三期临床试验，包括toffersen、eplontersen和pelacarsen，这些药物更接近市场。此外，公司获得了Bicycle Therapeutics技术的独家许可，这可能扩大其LICA技术的功能。在市场方面，SPINRAZA成为全球脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的市场领导者，TEGSEDI和WAYLIVRA作为治疗严重罕见病的药物获得批准。财务方面，第二季度总收入为1.26亿美元，运营费用（非GAAP）为1.54亿美元，净亏损（非GAAP）为3600万美元。公司预计到2026年将有12个或更多产品上市。

Ionis 报告 2020 年第四季度和全年财务业绩和近期业务成就

2021-02-24

Ionis Pharmaceuticals于2021年2月24日发布了2020年第四季度和全年的财务报告，以及近期业务亮点。公司实现了2020年的财务预期，总收入为7.29亿美元，其中一半来自已上市产品。公司CEO表示，去年公司制定了新的愿景，并朝着成为最成功的生物技术公司之一的目标迈出了重要步伐。公司通过商业化完全拥有的药品来最大化其产品组合的价值，并收购了Akcea以增强其商业化能力。2020年，公司推进了其后期管线，并扩大了其技术的应用。预计到2026年，公司将有12个或更多产品上市。2020年，公司收入增长，其中SPINRAZA销售额达到20亿美元。公司还报告了其后期管线和近期管线的高亮成果，包括即将到来的关键数据发布和研究启动。2021年的财务指导反映了公司对完全拥有管线的新战略，重点在于商业化其罕见神经和心代谢疾病项目。

Ionis 在投资者日上重点介绍成就、商业战略和技术进步

2020-12-08

Ionis Pharmaceuticals在投资者日上强调了公司在2020年的重大成就，并概述了其商业战略和技术进步。公司正优先准备其不断增长的自主管线以进行商业化，预计未来五年内将推出6个以上新产品。Ionis的战略重点包括专注于罕见病、开拓无治疗药物的新市场以及创造新的护理标准。公司预计其管线针对的适应症市场机会超过150亿美元，其中包括许多针对心血管疾病风险因素的潜在首创和/或最佳类药物。Ionis还计划将其产品线扩展到血液学、内分泌学和肺病学等新治疗领域。此外，公司还完成了对Akcea的收购，以增强其财务实力，并计划在欧洲通过分销协议商业化TEGSEDI和WAYLIVRA。

Ionis 和 Akcea 宣布辉瑞已启动武帕诺森（AKCEA-ANGPTL3-LRx）的 2b 期临床研究

2020-11-03

Ionis和Akcea宣布，辉瑞公司已启动vupanorsen（AKCEA-ANGPTL3-LRx）的2b期临床试验，该试验针对接受他汀类药物治疗且非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）和甘油三酯（TGs）升高的患者。这项名为TRANSLATE-TIMI 70的研究将评估vupanorsen的不同剂量，以指导未来的开发。在2a期研究中，vupanorsen在降低TG水平及多个次要终点方面均优于安慰剂，且安全性良好。该研究已在欧洲心脏病学会大会和欧洲心脏杂志上发表，表明通过反义寡核苷酸介导的ANGPTL3减少有望解决动脉粥样硬化性心血管疾病患者的未满足需求。试验已开始，预计将有260名患者参与，主要终点为第24周非HDL-C基线变化百分比。2019年11月，Akcea和Ionis宣布与辉瑞达成vupanorsen的全全球独家许可协议，辉瑞负责所有开发及监管活动及成本。

NICE 大转弯，Akcea 的 Waylivra 赢得 NHS 资金

2020-09-18

Akcea Therapeutics的Waylivra（volanesorsen）作为治疗家族性胆固醇酯血症（FCS）的唯一疗法，在经过国家卫生与临床卓越研究所（NICE）的逆转决定后，将获得英国国家卫生服务体系（NHS）的资金支持。FCS是一种罕见的遗传性疾病，在英国影响55至110人，导致血液中甘油三酯水平极高，引发严重腹痛、急性胰腺炎、肝脾肿大和疲劳等症状。Waylivra是Ionis公司专有的反义技术产品，旨在减少ApoC-III蛋白的产生，该蛋白调节血浆甘油三酯水平，并可能影响其他代谢参数。NICE最初在今年年初拒绝了常规NHS资金支持。新的积极推荐是在公司提供价格折扣改善后，并使用委员会偏好的假设在经济学模型中得出的。Akcea Therapeutics英国国家经理Andy Caldwell表示，NICE认可了volanesorsen的价值，并对其在英国NHS的使用给予了积极推荐。这一决定将改变患者的生活，因为他们之前没有其他治疗选择。对于FCS患者来说，这是一个重要的里程碑，将使他们能够通过NHS获得治疗，大大提高生活质量。

Akcea 和 Ionis 将在 2020 年 ESC 大会上展示 Vupanorsen （AKCEA-ANGPTL3-L （Rx））的 2 期临床数据

2020-08-24 19:00:00

Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals宣布，其针对心血管疾病开发的vupanorsen（AKCEA-ANGPTL3-L Rx）在即将召开的欧洲心脏病学会（ESC）2020年会上将进行临床试验数据展示。vupanorsen利用Ionis的LICA技术平台降低肝脏中ANGPTL3蛋白的产生，ANGPTL3是调节甘油三酯和胆固醇代谢的关键蛋白。该2期临床试验评估了vupanorsen在患有高甘油三酯血症、2型糖尿病和非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）患者中的安全性和有效性。2019年11月，Akcea和Ionis与辉瑞公司达成全球独家许可协议，获得2500万美元的许可费，辉瑞负责所有开发及监管活动。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2020-10-12

Akcea Therapeutics Inc

罕见病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Ionis Pharmaceuticals;

——

2017-07-14

Akcea Therapeutics Inc

罕见病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

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——

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