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Azafaros BV

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公司全称：Azafaros BV
国家/地区：荷兰/——
类型：遗传代谢疾病治疗药物研发商
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公司介绍：
Azafaros BV, a spin-off from Leiden University and Amsterdam UMC, to focus on the development of new therapeutic agents for the treatment of rare metabolic disorders such as lysosomal storage disorders.The company is headquartered in the Netherlands.In April 2021, Azafaros B.V. had announced the first cohort of healthy subjects had been dosed in a two-part Phase 1 clinical study with clinical candidate AZ-3102, a first-in-class small molecule compound being developed for the treatment of rare neurogenetic disorders.In February 2020, Azafaros B.V had closed EUR 25 million (approximately USD 28 million) series A round of financing

基本信息

成立时间：

2018-01-01

员工人数：

15人以下

联系电话：

(0) 356993000

地址：

J.H. Oortweg 21 LEIDEN ZUID-HOLLAND 2333 CH; NL;

公司官网：

www.azafaros.com/

企业画像
行业领域：
应用技术：
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

Azafaros 获得了欧洲当局的重要监管认定和全球 3 期研究许可，将于 2025 年启动
2025-01-08 00:00:00
Azafaros公司宣布其主打药物nizubaglustat获得美国和欧盟的孤儿药指定，用于治疗GM1神经节苷脂病。此外，公司针对该药物在GM1/GM2神经节苷脂病和尼曼匹克病C型（NPC）中的疗效和安全性进行的两项全球性3期临床试验申请获得多国批准。预计将在2025年第二季度启动这两项全球试验。nizubaglustat是一种潜在的治疗罕见溶酶体储存病，包括GM1/GM2神经节苷脂病和NPC。今年早些时候，公司进行的2期研究显示该药物具有良好的安全性，大多数患者观察到临床终点改善或稳定，显示出积极的早期疗效趋势。孤儿药指定为GM1神经节苷脂病，这是一种目前没有治疗方法的罕见病。Azafaros首席执行官Stefano Portolano表示，这些孤儿药指定提供了战略性的优势，特别是在监管过程中。首席监管官Anke Arnold-Tugulu强调，这些重要指定是nizubaglustat发展的里程碑，突出了对GM1神经节苷脂病患者有效治疗选择的迫切需求。nizubaglustat是一种小分子口服药物，具有独特的双重作用机制，旨在治疗罕见溶酶体储存病，包括GM1和GM2神经节苷脂病以及尼曼匹克病C型。
Azafaros 宣布关于 Nizubaglustat 的重要科学口头和海报展示被 2025 年世界成就™大会接受
2024-11-19 00:00:00
Azafaros B.V.将在WORLDSymposium™ 2025会议上展示其领先资产nizubaglustat的进展，包括Phase 2 RAINBOW研究的口头报告和五篇海报展示，其中一篇与患者组织合作。会议还将讨论nizubaglustat的临床开发路径和明年启动的关键Phase 3临床试验计划。Azafaros将利用此次会议平台与关键利益相关者交流，包括全球Phase 3研究，预计将在2025年开始。nizubaglustat是一种针对罕见神经退行性 lysosomal storage disorders的小分子口服药物，已获得多项FDA和EMA的认定和支持。GM1和GM2 gangliosidoses以及NPC是两种影响中枢神经系统的 lysosomal storage disorders，目前尚无疾病修饰性治疗方法。Azafaros是一家专注于罕见遗传疾病的临床阶段公司，由经验丰富的行业专家领导，旨在为患者和家庭提供新的治疗选择。
Azafaros 宣布 nizubaglustat 治疗 GM2 神经节沉积症和 C 型尼曼匹克病的 2 期研究取得积极结果
2024-07-16 16:00:00
Azafaros公司宣布其Phase 2临床试验RAINBOW研究取得积极结果，该研究旨在评估nizubaglustat在GM2神经节苷脂病或尼曼匹克病C型（NPC）患者中的安全性、药代动力学和药效学。该试验在巴西三个地点进行，涉及13名12岁以上的患者。试验结果显示nizubaglustat具有双重作用机制，有望成为治疗GM1和GM2神经节苷脂病以及NPC的便捷疗法。Azafaros计划明年启动全球Phase 3试验。该研究数据将在2024年9月3日至6日在葡萄牙波尔图的SSIEM年度会议上展示。
Azafaros 宣布完成为期 12 周的 2 期 RAINBOW 研究，评估罕见病患者的主要资产 nizubaglustat
2024-03-12 14:00:00
Azafaros公司宣布完成了为期12周的Phase 2 RAINBOW临床试验，评估其治疗罕见病药物的领先资产nizubaglustat。该研究在巴西进行，涉及13名12岁以上的GM2神经节苷脂病或尼曼匹克病C型（NPC）患者。研究旨在确定两种不同剂量nizubaglustat的安全性、药代动力学和药效学，以确定Azafaros计划进行Phase 3关键研究的靶剂量。主要研究部分已完成，患者进入扩展阶段，所有患者都将接受研究药物。预计将在2024年第二季度公布RAINBOW研究的初步结果，并在今年晚些时候向科学界展示。Azafaros首席执行官表示，这是向患者及其家庭提供可能具有变革性治疗的重要里程碑。Azafaros计划在剂量确定并获得所需批准后，尽快启动针对儿童群体的Phase 3疗效研究。
Azafaros 将在第 20 届年度 WORLDSymposium™ 上展示 GM1 和 GM2 神经节糖苷脂患者的 PRONTO 研究数据
2024-01-23 14:00:00
Azafaros公司将在第20届WORLD Symposium™上展示其PRONTO研究的成果，该研究是一项针对GM1和GM2神经节苷脂沉积症患者的里程碑式研究。公司将展示八篇海报，其中四篇聚焦于自然病史研究的数据，旨在深入了解这些罕见的溶酶体储存疾病。此外，Azafaros还将介绍其针对GM2神经节苷脂沉积症或NPC的领先产品nizubaglustat的Phase 2 RAINBOW研究的详细信息。nizubaglustat是一种口服、脑渗透性小分子，具有独特的双重作用模式，有望治疗包括GM1和GM2神经节苷脂沉积症以及NPC在内的多种罕见溶酶体储存疾病。该药物已获得多项罕见病和孤儿药资格认定。
Azafaros 的 2 期 RAINBOW 研究现已全面入组，该研究评估了 nizubaglustat 在 GM2 和 NPC 患者中的疗效
2023-12-11 14:00:00
Azafaros公司宣布其Phase 2 RAINBOW临床试验已超额完成患者招募目标，该试验旨在评估nizubaglustatin GM2和NPC患者的药代动力学和药效学。该研究预计将在2024年中提供初步数据，为GM1和GM2高甘露糖苷病以及尼曼匹克病C型的两项关键Phase 3试验提供支持。该12周随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验在巴西多个地点进行，旨在评估nizubaglustat两种剂量在GM2高甘露糖苷病和NPC患者中的安全性和耐受性。Azafaros公司首席执行官Stefano Portolano表示，超过招募目标是向提供罕见溶酶体储存疾病新治疗方案的雄心迈出的重要一步，并感谢所有患者、家属、患者组织和临床医生的支持。
Azafaros 宣布 AZ-3102 在 GM2 和 NP-C 患者中评估 AZ-3102 的 2 期 RAINBOW 研究招募首例患者
2023-06-08
Azafaros公司宣布，其Phase 2 RAINBOW临床试验已成功招募首位患者，该试验旨在评估其领先资产AZ-3102在GM2和NP-C患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该试验在巴西和美国进行，AZ-3102是一种新型口服、脑渗透性azasugar，旨在通过抑制两种关键酶来治疗严重的代谢性疾病。该研究的设计允许快速推进到公司的计划Phase 3疗效试验。Azafaros致力于为GM2和NP-C患者提供新的治疗选择。
Azafaros 获得 FDA 的 IND 批准和主要资产 AZ-3102 的快速通道指定
2023-01-05
Azafaros公司宣布其主导药物AZ-3102获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，并授予其针对GM2神经节苷脂病和尼曼匹克病C型的快速通道资格。这项药物旨在治疗这两种严重疾病，并正在进行一项多国、双盲、安慰剂对照的平行组临床试验。AZ-3102是一种口服、脑渗透性氮糖，具有独特的双重作用机制，能够抑制两种关键酶，调节糖基鞘脂的代谢。该药物已获得针对GM1和GM2神经节苷脂病以及尼曼匹克病C型的快速通道资格和孤儿药资格。Azafaros公司致力于为罕见遗传病患者提供新的治疗选择。
Azafaros 在第 18 届世界复合材料™年会上呈报了积极的临床和临床前数据，支持先导化合物 AZ-3102 在溶酶体贮积症中的开发
2022-02-14 18:00:00
Azafaros B.V.在18届WORLDSymposium™会议上公布了其领先项目AZ-3102的临床数据，这是一款针对儿童神经遗传性溶酶体储存疾病（LSDs）的潜在治疗药物。AZ-3102是一种口服的azasugar小分子，旨在通过调节糖鞘脂代谢来抑制两种参与糖脂代谢的靶酶。研究显示，AZ-3102在健康志愿者中表现出良好的安全性和耐受性，并在临床试验中首次证明了其作用机制。公司还介绍了PRONTO研究，这是一项针对GM1和GM2神经节苷脂病的纵向全球研究。Azafaros计划在2022年下半年启动AZ-3102的关键性二期临床试验。
Azafaros 宣布在第 18 届年度 WORLDSymposium™ 上发表多场演讲
2022-01-18 18:00:00
Azafaros B.V.在2022年2月7日至11日于美国圣地亚哥举办的第18届WORLDSymposium™会议上展示了其领先候选药物AZ-3102的临床前和人体试验数据。AZ-3102是一种新型口服azasugar分子，具有独特的双重作用机制。会议中，Azafaros团队分享了关于AZ-3102在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学评估的首次人体数据，以及GM1和GM2神经节苷脂病的自然史研究设计和Niemann-Pick和Sandhoff病小鼠模型中的体内数据。此外，公司还介绍了其关于GM1和GM2神经节苷脂病儿童神经疾病轨迹的纵向研究，以及AZ-3102在Niemann-Pick病C型小鼠模型中的表征和改善Sandhoff病小鼠生存率的发现。Azafaros成立于2018年，专注于罕见遗传疾病的治疗，致力于开发改变疾病进程的疗法，以提供新的治疗选择。
Azafaros B.V. 获得种子资金，用于开发罕见代谢紊乱的新疗法
2018-07-23
荷兰莱顿的生物技术公司Azafaros宣布完成种子轮融资，专注于罕见代谢性疾病的疗法开发，由BioGeneration Ventures（BGV）担任创始投资者。该公司拥有来自莱顿大学和阿姆斯特丹大学医学中心（AMC）的独家知识产权，用于开发针对溶酶体储存疾病（LSDs）的新疗法。Azafaros聘请了Olivier Morand博士担任首席执行官和董事会成员，他是一位在罕见代谢性疾病和孤儿药领域拥有丰富经验的行业资深人士。Azafaros旨在通过口服aza糖化合物治疗罕见代谢性疾病，如LSDs，这些新型化合物由阿姆斯特丹大学医学中心和莱顿大学的Hans Aerts教授发现。BioGeneration Ventures（BGV）是一家专注于早期欧洲生物技术、医疗技术和诊断公司的专业生命科学风险投资公司，其成功投资包括将Dezima Pharma出售给Amgen，总交易价值高达15.5亿美元，以及Acerta Pharma，总交易价值高达70亿美元。

融资信息

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公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2025-05-13

Azafaros BV

遗传代谢疾病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Jeito Capital;
Forbion Growth Opportunities Fund;
[+4]

——

2020-02-06

Azafaros BV

遗传代谢疾病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

Forbion Capital Partners;
BioMedPartners;
[+1]

——

2018-07-23

Azafaros BV

遗传代谢疾病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

种子轮

BioGeneration Ventures;

——

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