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Metagenomi Inc

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公司全称:Metagenomi Inc
国家/地区:美国/——
类型:基因技术研究商
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公司介绍:
Metagenomi Inc是一家位于美国的遗传药物公司,专注于基因编辑技术的发展和应用。这家公司的业务和产品主要集中在以下几个方面: 基因编辑系统:Metagenomi拥有下一代基因编辑系统的多功能组合,这表明公司在基因编辑技术领域具有较强的研发能力和技术积累。 新型核酸酶的鉴定和表征:通过独特的基因编辑功能,Metagenomi能够迅速鉴定和表征新型核酸酶,这对于生物医学研究和药物开发具有重要意义。 细胞治疗产品的开发:Metagenomi与Affini-T Therapeutics的合作,利用其专利基因编辑系统来补充Affini-T公司的TCR发现和合成生物学平台,共同产生突破性的细胞治疗产品。这说明Metagenomi不仅在基因编辑技术上有所建树,还积极参与到细胞治疗产品的研发中。 心血管科和肿瘤治疗产品:虽然具体的产品细节没有提及,但从证据中可以看出,Metagenomi的产品线可能包括心血管科和肿瘤治疗领域的产品

基本信息

成立时间:

2018-01-01

员工人数:

101~500人

联系电话:

1-510-8714880

地址:

5980 Horton St. Ste. 600 EMERYVILLE CALIFORNIA 94608; US;

公司官网:

metagenomi.co/

企业画像
应用技术:
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

团队信息

Willard Dere ——
Director 薪酬:
个人简介:——
Juergen Eckhardt ——
Director 薪酬:——
个人简介:——
Sebastián Bernales ——
Director 薪酬:——
个人简介:——
Brian C. Thomas ——
Chief Executive Officer and Director 薪酬:
个人简介:——
Jian Irish ——
President and Chief Operating Officer and Director 薪酬:
个人简介:——

企业动态

Metagenomi公司宣布,将在2025年12月8日至10日在波士顿举行的Nature Conference“破译密码:核酸药物走向成熟”上展示其与Ionis Pharmaceuticals合作的新临床前数据,支持其第三项目标APOC3。Metagenomi是一家利用其专有技术创造治愈性遗传药物的公司,专注于开发针对具有明确生物学和临床开发及监管途径的疾病的高价值项目。Metagenomi的领先开发项目MGX-001,针对血友病A,已显示出与同类最佳治疗选择相竞争的临床前特征。此外,公司还在利用其专有基因编辑能力开发其他针对分泌蛋白缺乏症的项目,并与其他合作伙伴资产共同开发针对心血管代谢疾病的项目。
Metagenomi公司宣布进行战略调整,裁员25%,以支持其血友病A项目MGX-001,并延长现金储备。此次战略调整还包括CEO Brian Thomas的离职,他将作为董事会成员继续留任,由Jian Irish接任。调整后,Metagenomi预计其现金储备将延长至2027年第四季度。尽管在过去几年中,Metagenomi作为少数几家没有临床试验资产就进行首次公开募股的生物技术公司之一,其股票在纳斯达克上市后股价下跌31%,并与Moderna终止了价值高达30亿美元的基因编辑合作,但公司仍专注于其领先资产MGX-001的开发,该药物旨在治疗血友病A患者的异常频繁和严重的出血。Metagenomi计划在2024年第一季度加入纳斯达克,并在今年提出概念验证数据,预计明年提交新药研究申请,2027年进入临床试验,并产生初步的I期数据。
Metagenomi公司宣布在ASGCT会议上展示其基因编辑技术的进展,包括紧凑型核酶和CAST系统,旨在实现更高效、精准的体内基因编辑。这些技术有望治疗由功能丧失突变引起的任何疾病。公司的研究成果展示了其在中枢神经系统(CNS)中通过单次AAV递送实现基因编辑的能力,并强调了其平台在推动下一代体内精准药物方面的潜力。此外,Metagenomi还展示了其在基因敲低、基因编辑和基因整合方面的创新成果,包括一种新型紧凑型II型核酶MG21-1,一种超紧凑型V型核酶MG119-28,以及一种针对人类基因组编辑的V-K CAST系统。这些技术有望在治疗神经肌肉和神经退行性疾病方面发挥重要作用。
Metagenomi公司2024年成功推进了多个治疗项目和技术平台的关键里程碑,预计2025年将继续取得显著进展。公司核心项目MGX-001在血友病A治疗方面取得重大进展,包括与FDA进行初步监管讨论,并在非人灵长类动物(NHP)研究中实现超过16个月的持续FVIII活性。2025年,公司将完成NHP持久性研究,继续IND/CTA提交前的准备工作。此外,公司利用MGX-001基因编辑系统推进自身拥有的分泌蛋白缺陷项目,2025年将展示NHP证明概念,2026年将提名开发候选药物。与Ionis的合作项目也按计划进行,2025年将提名一到两个开发候选药物,并披露剩余的心血管代谢治疗适应症。技术发展方面,Metagenomi展示了紧凑的SMART核酸酶、新型腺嘌呤碱基编辑器(ABEs)和CRISPR相关转座酶(CASTs),预计将继续推进早期管线,为未来的IND申请做准备。
Metagenomi公司宣布,其关于治疗血友病A的基因编辑疗法MGX-001的研究摘要已被美国血液学会(ASH)66届年会接受,将于2024年12月7日至10日在圣地亚哥举行。该研究展示了在非人灵长类动物中实现持久性FVIII表达的数据,旨在为血友病A患者提供一种单一、治愈的治疗方法。Metagenomi公司致力于利用其专有的基因编辑工具箱开发治愈性疗法,其工具箱包括可编程核酸酶、碱基编辑器以及RNA和DNA介导的整合系统。
Metagenomi公司宣布其Metagenomi Adenine Base Editors(ABEs)在基因编辑领域取得了显著进展,该技术能够以超过95%的准确度靶向人类基因组,并在初级T细胞中实现超过95%的蛋白质敲低。ABE技术表现出高度特异性,在靶点脱氨过程中没有检测到易位,且与未编辑细胞相比,没有显著的基因组组成差异。此外,ABE三联编辑对细胞活力、扩增或其他细胞健康指标没有不利影响。Metagenomi在ESGCT年会上展示了这一技术的关键优势,包括靶向性、效率、特异性和耐受性,并强调其致力于推进体内基因编辑项目和探索体外细胞疗法应用的合作机会。
Metagenomi公司在AIChE第七届国际CRISPR技术会议上展示了其名为“从元基因组衍生系统中构建紧凑高效的腺嘌呤碱基编辑器”的海报,介绍了其紧凑型SMART系统在基因编辑领域的进展。公司研发的SMART核酶可被改造为功能性的碱基编辑器,并可在标准AAV载体中包装,从而提高编辑效率,有助于治疗肌萎缩侧索硬化症、杜氏肌营养不良症等神经肌肉疾病。Metagenomi采用多种方法优化SMART平台,包括结构导向工程和人工智能工具的应用,旨在推动下一代基因编辑系统的发展。
Metagenomi公司宣布,其针对血友病A的基因编辑研究性疗法MGX-001在非人灵长类动物(NHP)的12个月耐用性数据与之前发布的4.5个月数据一致,NHPs健康且体重正常增长,治疗总体耐受良好。公司计划在2026年提交IND申请,并将于9月4日举办电话会议,邀请管理团队和血友病A国际知名专家Dr. Glenn Pierce参与讨论。该研究旨在证明MGX-001在NHPs中实现FVIII活性水平长期持久,以支持其作为血友病A开发候选人的决定。研究显示,所有NHPs在12个月内均表现出持久的FVIII活性水平,其中两只NHPs的FVIII活性水平在正常/接近正常范围内,第三只NHPs的FVIII活性水平在轻度血友病范围内。治疗总体耐受良好,主要表现为AAV和LNP给药后肝转氨酶的轻度短暂升高。
Metagenomi公司宣布将MGX-001作为治疗血友病A的领先开发候选药物,并计划在2024年9月发布12个月非人灵长类动物耐久性研究数据。公司所有第一阶段Ionis合作项目正在推进,预计2025年将有多项开发候选药物提名。Metagenomi与Affini-T合作,在Metagenomi许可的技术方面取得进展。公司拥有2.999亿美元现金、现金等价物和可供出售的证券,预计现金储备将持续至2027年。公司专注于利用其AI驱动的宏基因组平台,推进其基因编辑治疗药物的研发,并在血友病A项目上取得积极进展,同时也在推进其他合作项目和基因编辑工具箱的发展。
Metagenomi公司宣布,已完全恢复对其全资拥有的基因编辑技术,包括碱基编辑器和RNA介导的整合系统(RIGS)的研发、制造和商业化权利。此前,这些技术曾授予Moderna公司独家权利。Metagenomi和Moderna已同意终止在原发性高草酸尿症1型(PH1)项目上的合作,并将所有合作授予的权利作为终止协议的一部分返还。Metagenomi表示,将利用这一机会在Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症和威尔逊病等重大需求领域推进基因编辑技术的发展。
Metagenomi公司将于2024年4月23日在西班牙马德里举行的国际血友病联合会世界大会上进行口头报告,并在5月8日至9日在美国基因与细胞治疗学会年度会议上展示两篇海报。公司利用其专有的综合宏基因组学基因编辑工具箱,致力于开发针对血友病A的治愈性疗法。口头报告主题为“Metagenomi:针对血友病A的潜在治愈性基因编辑方法”,海报主题包括“从宏基因组学发现的创新CRISPR效应子和逆转录酶,能够广泛重塑人类基因组”以及“新型和高效的碱基编辑器,旨在全面靶向人类基因组”。所有演示将在公司网站的投资者部分“新闻与活动”页面提供。

融资信息

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类型
行业领域
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投资方
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2023-01-05

Metagenomi Inc

基因技术研究商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮(B2)

2022-01-25

Metagenomi Inc

基因技术研究商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮(B1)
——

2021-04-07

Metagenomi Inc

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化学&生物药

A轮(A2)
——

2020-11-12

Metagenomi Inc

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化学&生物药

A轮(A1)
——

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2023-12-31
2022-12-31
2021-12-31
截止日期
2025-09-30
2025-06-30
2025-03-31
2024-12-31
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三季报
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2024年

2023年

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申报临床
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II期临床
III期临床
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/未知
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