Ensoma Inc

B轮

公司全称：Ensoma Inc

国家/地区：美国/——

类型：基因组药物研发商

公司介绍：

Ensoma Inc expanding the reach of the curative power of Genomic medicine by pioneering a next-generation in vivo approach using its Ingenious Vectors.In January 2023, the company had entered into a definitive agreement to acquire Twelve Bio ApS. In February 2023, Ensoma Inc acquired Twelve Bio.In February 2021, Ensoma had entered into collaboration with Takeda Pharmaceutical Company Limited.In January 2023, Ensoma had completed series A financing of $85 million.In February 2021, Ensoma had announced $70 million in Series A financing,

基本信息

成立时间：

2019-01-01

员工人数：

15~50人

联系邮箱：

info@ensoma.com

地址：

75 Kneeland Street,14Th Floor BOSTON MASSACHUSETTS 02111; US; Telephone: +16177663917;

公司官网：

ensoma.com/

企业画像

行业领域：

应用技术：

肽
生物制剂治疗
干细胞疗法
治疗技术
药物治疗
细胞疗法
免疫疗法
基因疗法

热门标签：

基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Ensoma公司宣布X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）治疗药物EN-374的初步临床试验数据

2026-05-09 04:30:00

Ensoma公司宣布，其在X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）治疗药物EN-374的1/2期临床试验中，首名受试者已接受药物剂量。这是首次报道的体内造血干细胞（HSC）导向治疗临床经验，患者有望通过这种治疗产生持续的治疗性免疫和血细胞。Ensoma公司CEO Jim Burns表示，这些初步安全性数据标志着评估直接在体内工程化造血干细胞的新方法的重要第一步。此外，Ensoma还展示了其在病毒载体技术和生产抗癌免疫细胞方面的进展。EN-374是一种新型体内HSC导向治疗药物，通过病毒样颗粒（VLPs）将CYBB转基因递送到HSCs，旨在恢复人体免疫防御的关键酶复合物NADPH氧化酶的功能。该1/2期研究是一项开放标签、多中心的临床试验，旨在评估EN-374的安全性、耐受性、药代动力学和疗效生物标志物，以确定X-CGD的进一步临床开发剂量。

Ensoma宣布其X-CGD基因治疗药物EN-374在英国获得临床试验批准

2025-12-10 20:00:00

Ensoma公司宣布，其针对X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的领先项目EN-374已获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的临床试验授权（CTA）。EN-374是一种体内造血干细胞（HSC）导向的基因插入疗法，用于治疗X-CGD，这是一种罕见且严重的遗传性疾病。Ensoma上周宣布，在多国1/2期临床试验中，首位美国患者已成功接受EN-374治疗。该1/2期研究是一项开放标签、多中心的临床试验，旨在评估EN-374的安全性、耐受性、药代动力学和疗效生物标志物。该研究的主要目标是确定X-CGD的剂量，以便进一步的临床开发。此外，Ensoma今年早些时候获得了美国食品药品监督管理局（FDA）对EN-374的罕见儿科疾病和孤儿药指定。X-CGD是一种罕见的严重遗传性疾病，全球约有1/100,000至1/200,000的新生儿受到影响，中位预期寿命约为45岁。EN-374通过病毒样颗粒（VLPs）将CYBB转基因递送到HSCs，从而恢复受CYBB基因损害的人体免疫防御中关键的NADPH氧化酶酶复合物的功能。

Profluent与Ensoma合作开发AI设计基因编辑疗法

2025-12-09 21:00:00

Profluent，一家前沿AI蛋白质设计领域的领导者，宣布与Ensoma公司达成战略合作。Ensoma是一家致力于通过一次性疗法推进医学未来的体内细胞工程公司。根据协议，两家公司将利用Profluent的AI设计的脱氨酶与Ensoma的基因编辑支架和辅助依赖性腺病毒（HDAd）递送系统相结合，设计、开发和评估AI设计的体内造血干细胞（HSC）疗法中的基础编辑器。Ensoma的HSC工程领导地位和其首个体内基因插入HSC的疗法进入临床试验的事实，使得这一合作尤为重要。Profluent的AI设计基础编辑器的进步可能使下一代体内疗法成为可能，这些疗法在活性和精确度之间取得平衡。Profluent的创始人兼首席执行官Ali Madani表示，与Ensoma的合作将支持其平台的未来，并实现其编辑器设计在体内HSC环境中的潜力。

Ensoma公司启动EN-374疗法X-CGD临床试验

2025-12-01 20:06:00

Ensoma公司宣布，其针对X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的基因插入疗法EN-374已开始其1/2期临床试验。EN-374是一种一次性的治疗，旨在恢复免疫功能，治疗目前面临严重感染、反复住院和有限治疗选择的X-CGD患者。该试验旨在评估EN-374的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效，并确定进一步临床开发的剂量。X-CGD是一种罕见的严重遗传性疾病，由NAPDH氧化酶复合物中CYBB基因的突变引起，导致免疫功能障碍和易受细菌和真菌感染。EN-374利用病毒样颗粒（VLPs）将CYBB转基因递送到造血干细胞（HSCs），从而恢复NADPH氧化酶酶复合物的功能。

Ensoma公司利用体内HSC工程平台在老鼠身上实现多谱系CAR免疫细胞的持久生成

2025-11-05 00:00:00

Ensoma公司，一家致力于通过一次性疗法推进医学未来的体内造血干细胞（HSC）工程公司，今日宣布了新的临床前数据，证明了其体内HSC衍生的CAR-M、NK和T细胞平台的概念验证，包括其在实体瘤中持久生成谱系限制性CAR细胞的能力。这些数据将在11月5日至9日在马里兰州国家港举行的癌症免疫治疗学会（SITC）第40届年会上以海报形式展示。Ensoma公司首席执行官Jim Burns表示，尽管体外CAR-T疗法已经改变了血液癌症的治疗方式，但在实体瘤中的应用受到多种因素的限制，包括T细胞浸润和持久性差、免疫抑制性肿瘤微环境、制造成本和复杂性。通过体内工程化HSC，我们可以开发现成的疗法，使人体成为自己的细胞工厂，能够连续生产多种CAR免疫细胞类型，共同对抗实体瘤。这些数据使我们更接近实现这一愿景，因为我们将在明年年初推进我们的第一个体内HSC衍生的CAR-M、NK和T细胞候选药物的开发。Ensoma公司的SITC海报展示包括：使用Ensoma的病毒样颗粒（VLPs）进行体内HSC工程，生成谱系限制性、多谱系的CAR-M、NK和T细胞，以在临床前模型中协同介导实体瘤控制；通过造血干细胞工程发现谱系特异性调节元件，以开发体内CAR免疫细胞疗法。Ensoma公司正在通过体内造血干细胞工程开发可能治愈遗传疾病、免疫失调和癌症的药物。其平台结合了专有的高效率基因整合和碱基编辑系统以及高容量的病毒样颗粒（VLPs），旨在实现一次性提供持久性遗传药物的目标。该递送系统基于VLPs，这些VLPs优先结合到HSCs上，将DNA递送到细胞核。这些VLPs具有35千碱基的载货能力，可以携带从单碱基编辑到大型多基因插入的复杂基因组工程工具，以及HSC谱系细胞特异性表达的控制元件。Ensoma公司由顶级投资者和一支致力于遗传药物全球雄伟愿景的激情团队支持，总部位于波士顿。

基因组药物研发商Ensoma宣布获得5300万美元融资，以支持EN-374的关键临床里程碑和持续推进体内造血干细胞工程管道的开发

2025-09-22

2025年9月22日，基因组药物研发商Ensoma宣布获得5300万美元融资，投资者包括Gilead Sciences，以及5AM Ventures、Catalio Capital Management、Cormorant Asset Management、Delos Capital、F-Prime、Gates Foundation 、Hanwha Impact Partners、Mirae Asset Financial Group、Qatar Investment Authority 、RTW、Solasta Ventures、SymBiosis和Viking Global Investors。这笔融资将支持Ensoma最近启动的EN-374治疗X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的1/2期临床试验，并支持关键的临床读数，同时继续扩大和完善该公司体内工程细胞治疗平台在免疫肿瘤学和镰状细胞病方面的潜在全球影响。

Ensoma 宣布 FDA 批准首个体内 HSC 定向基因插入疗法的 IND 申请

2025-05-12 00:00:00

Ensoma公司宣布其针对X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的领先项目EN-374获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请批准。EN-374是一种首次用于体内治疗的、针对HSC的疗法，旨在治疗由NAPDH氧化酶复合物中CYBB基因突变引起的X-CGD。该疾病严重损害免疫功能，使患者易受致命感染。EN-374利用病毒样颗粒（VLPs）递送有效载荷，以工程化HSCs，在嗜中性粒细胞中持续表达CYBB转基因，从而恢复免疫防御中关键的NADPH氧化酶酶复合物的功能。Ensoma计划在2025年第四季度启动EN-374的1/2期临床试验，评估其安全性和潜在疗效。Ensoma还获得了FDA对EN-374的罕见儿科疾病和孤儿药指定。此外，Ensoma正在开发针对癌症和镰状细胞性贫血的体内治疗新方法。

Ensoma 获得 EN-374 治疗慢性肉芽肿病的罕见儿科疾病和孤儿药资格认定

2025-02-13 00:00:00

Ensoma公司宣布，其主导项目EN-374获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病和孤儿药资格认定，用于治疗X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）。EN-374旨在通过将功能性CYBB基因直接递送到体内造血干细胞（HSCs）来治疗X-CGD，有望恢复患者对抗感染的能力。Ensoma计划在2025年上半年提交EN-374的药物临床试验申请（IND）。X-CGD是慢性肉芽肿病（CGD）中最常见的类型，约占CGD患者的60-70%，由CYBB基因突变导致。当前治疗手段如抗生素、抗真菌药、干扰素伽马和同种异体干细胞移植效果有限，且存在较大负担。Ensoma的EN-374代表了X-CGD的首个体内HSC靶向疗法，有望在体外基因治疗的基础上提供更简单、可能更安全、更易于患者接受的治疗方案。

基因组药物研发商Ensoma完成5000万美元B轮延期融资，以推动细胞治疗平台和基因组药物的发展

2023-05-16

2023年5月16日，基因组药物研发商Ensoma宣布完成5000万美元B轮延期融资，使本轮融资的总规模达到1.35亿美元。这5000万美元是由新投资者Kite、吉利德、Bioluminescence Ventures和Delos Capital以及现有投资者SymBiosis提供的。这些投资者加入一个由领先的医疗保健基金组成的财团，以推动Ensoma的Engenious™体内工程细胞治疗平台和用于免疫肿瘤学、遗传病和其他治疗应用的基因组药物的发展。

Ensoma 宣布与武田达成战略合作，以加速下一代体内基因治疗

2021-02-11

Ensoma公司宣布与Takeda公司达成战略合作伙伴关系，旨在加速下一代体内基因治疗技术的发展。Takeda获得Ensoma的Engenious™向量在全球范围内对多达五种罕见病指征的独家许可权，并投资1000万美元购买Ensoma的优先股。根据协议，Ensoma将获得高达12.5亿美元的潜在收益，包括预付款、临床前研究付款、开发里程碑付款和产品净销售额的特许权使用费。Ensoma的Engenious向量旨在将多种基因修饰技术直接递送到造血干细胞或其衍生的细胞类型，如T细胞、B细胞和髓系细胞，无需采集干细胞或进行预处理。这种疗法可以在医生办公室和移动诊所等不同环境中进行“即用型”治疗。

生物技术公司Ensoma宣布完成7000万美元A轮融资，由5AM Ventures领投

2021-02-11

2021年2月11日，生物技术公司Ensoma宣布获得7000万美元A轮融资，本轮融资由5AM Ventures领投，F-Prime Capital、Takeda Ventures、Viking Global Investors、Cormorant Asset Management、RIT Capital Partners、Symbiosis II, LLC和Alexandria Venture Investments跟投，其中武田对新公司进行了1000万美元的股权投资。融资所得资金将用于帮助公司开发用于现成体内治疗的工程基因治疗载体平台。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2025-09-22

Ensoma Inc

基因组药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

股权融资

Gilead Sciences;
鱼鹰资管;
[+11]

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2023-05-16

Ensoma Inc

基因组药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Bioluminescence Ventures;
Kite Pharma;
[+3]

查看

2023-01-05

Ensoma Inc

基因组药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Alexandria Venture Investments;
Catalio Capital Management;
[+12]

查看

2021-02-11

Ensoma Inc

基因组药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

Alexandria Venture Investments;
RIT Capital Partners;
[+5]

查看

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