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Design Therapeutics Inc

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公司全称：Design Therapeutics Inc
国家/地区：美国/——
类型：生物新药研发、制造商
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公司介绍：
Design Therapeutics, Inc.于2017年12月18日根据特拉华州法律成立。他们是一家临床阶段的生物制药公司，开创了新的小分子治疗候选物，称为GeneTACs，旨在用于疾病治疗。某些核苷酸重复扩增疾病，如FA，可导致特异性mRNAs表达降低；在其他疾病，如强直性肌营养不良1型(DM1)、FECD和Huntington病，核苷酸重复扩增可导致毒性基因产物的产生，通常与病理性核病灶有关。他们的基因被设计成选择性地与基因重复序列结合，通过恢复或阻断mRNA转录来调节基因表达，并恢复细胞健康。作为一个平台，他们相信GeneTACs在单基因核苷酸重复序列扩增疾病中具有广泛的潜在适用性。

基本信息

成立时间：

2018-01-01

员工人数：

51~100人

联系电话：

1-858-2934900

地址：

6005 Hidden Valley Road Suite 110 Carlsbad California 92011

公司官网：

www.designtx.com

企业画像
行业领域：
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

团队信息

Stella Xu ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
Simeon George ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
Rodney Lappe ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
Arsani William ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
Joao Siffert ——
Director,President and Chief Executive Officer 薪酬：
个人简介：——
如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

Design Therapeutics将在2026年Jefferies全球医疗保健会议上进行 fireside chat
2026-05-28 00:00:00
设计疗法公司（Design Therapeutics, Inc.），一家专注于严重退行性遗传病治疗的临床阶段生物技术公司，宣布其管理层将于2026年6月4日在纽约举行的2026年Jefferies全球医疗保健大会上进行fireside chat。该活动将于美国东部时间下午1:25开始。活动将通过公司网站www.designtx.com的投资者部分进行直播，并将在每次演讲后至少存档30天。Design Therapeutics正在开发基于其GeneTAC®基因靶向嵌合小分子平台的新疗法。该公司正在开发的GeneTAC®分子旨在上调或下调特定致病基因的表达，以解决疾病的根本原因。除了处于临床阶段的GeneTAC®项目，包括为弗里德赖希共济失调患者开发的DT-216P2、为福克斯内皮角膜 dystrophy开发的DT-168和为肌强直性营养不良1型开发的DT-818外，公司还在推进亨廷顿病的治疗项目。公司正在进行多项基因组药物的研究工作。更多信息请访问designtx.com。联系人：Renee Leck，THRUST renee@thrustsc.com。
Design Therapeutics公司即将发布Friedreich共济失调治疗药物DT-216P2的试验数据
2026-05-17 00:00:00
Design Therapeutics公司，一家专注于严重退行性遗传病治疗的临床阶段生物技术公司，计划于2026年5月18日公布其正在进行中的Phase 1/2 RESTORE-FA试验数据，该试验评估了DT-216P2在Friedreich共济失调（FA）患者中的疗效。公司管理层将于东部时间上午8点举行电话会议和网络直播。该网络直播将在公司网站www.designtx.com的投资者部分提供，并在演示后至少存档30天。Design Therapeutics公司正在开发基于其GeneTAC®基因靶向嵌合小分子平台的新型疗法。GeneTAC®分子旨在上调或下调特定致病基因的表达，以解决疾病的根本原因。除了处于临床阶段的GeneTAC®项目，包括为Friedreich共济失调患者开发的DT-216P2、为Fuchs内皮角膜 dystrophy开发的DT-168以及为肌强直性营养不良1型开发的DT-818外，公司还在进行亨廷顿病的研发项目。公司还在进行多个基因组药物的研究。更多信息请访问designtx.com。联系人：Renee Leck，THRUST renee@thrustsc.com。
Design Therapeutics公布2026年第一季度财务结果及业务更新
2026-04-29 04:01:00
Design Therapeutics公司（纳斯达克：DSGN）是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于严重退行性遗传疾病的治疗。公司于2026年4月28日公布了2026年第一季度的财务结果，并强调了其GeneTAC®产品组合的业务更新和即将到来的里程碑。公司正在推进其临床项目，包括正在进行中的RESTORE-FA多剂量递增试验，评估DT-216P2的安全性和药代动力学，以及评估全血和肌肉活检样本中内源性frataxin（FXN）mRNA和蛋白质水平的生物标志物终点。公司还宣布任命David Shapiro，M.D.加入董事会，以支持其临床项目的持续发展。公司的研发和一般管理费用有所下降，净亏损为1760万美元。截至2026年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资证券2.228亿美元，预计将支持其计划运营至2029年。
Design Therapeutics发布2025年第四季度及全年财务报告，并更新业务进展和即将到来的里程碑
2026-03-10 04:01:00
Design Therapeutics公司，一家专注于严重退行性遗传病治疗的临床阶段生物技术公司，发布了2025年第四季度及全年财务报告，并更新了其GeneTAC®产品组合的业务进展和即将到来的里程碑。公司目前有三个临床项目正在推进，包括2026年上半年计划开始DM1型肌营养不良症DT-818的1期临床试验的给药，以及预计在2026年下半年获得DT-216P2在 Friedreich共济失调（FA）和DT-168在Fuchs内皮角膜 dystrophy（FECD）的数据。公司截至2025年12月31日的现金、现金等价物和投资证券为2.198亿美元，预计将支持其计划运营至2029年。
Design Therapeutics将参加即将到来的投资者会议
2025-11-26 21:00:00
美国加州卡尔斯巴德，2025年11月26日（全球新闻社）——临床阶段生物技术公司Design Therapeutics，Inc.（纳斯达克：DSGN）今天宣布，公司管理层将参加以下即将到来的投资者会议：Piper Sandler第37届年度医疗保健会议，将于2025年12月3日（美国东部时间下午3:30）在纽约举行；Evercore第8届年度医疗保健会议，将于2025年12月4日（美国东部时间上午10:00）在佛罗里达州珊瑚盖尔斯举行。每次壁炉会议的直播将在以下链接和公司网站www.designtx.com的投资者部分提供。每次演讲后的网络直播将至少存档30天。Design Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发基于其GeneTAC®基因靶向嵌合小分子平台的新疗法。该公司设计的GeneTAC®分子旨在上调或下调特定致病基因的表达，以解决疾病的根本原因。除了处于临床阶段的GeneTAC®项目DT-216P2（用于治疗弗里德赖希共济失调）和DT-168（用于治疗富克斯内皮角膜 dystrophy）外，公司还在推进DT-818（用于治疗肌强直性营养不良1型）和亨廷顿病项目。该公司正在对多种基因组药物进行发现工作。更多信息请访问designtx.com。联系方式：Renee Leck，THRUST战略传播，renee@thrustsc.com。
Design Therapeutics宣布其基因治疗候选药物进展及第三季度财务结果
2025-11-05 00:00:00
Design Therapeutics公司宣布其基因治疗候选药物DT-818获得美国以外的监管批准，用于治疗肌强直性营养不良症1型（DM1）。此外，公司正在推进DT-216P2在弗里德赖希共济失调（FA）和DT-168在富克斯内皮角膜 dystrophy（FECD）的试验。截至2025年第三季度，公司拥有2.06亿美元的现金和证券，支持其产品管线的发展。公司还宣布了其研发和一般管理费用，以及第三季度的净亏损。Design Therapeutics专注于开发针对严重退行性遗传疾病的治疗方法，其产品管线包括多个GeneTAC®候选药物。
Design Therapeutics 将在 Eyecelerator @ Park City 2025 上展示 Fuchs 内皮角膜营养不良项目的 1 期数据
2025-04-21 00:00:00
Design Therapeutics公司将在2025年5月2日 Eyecelerator @ Park City 2025会议上更新其DT-168项目进展，该项目旨在治疗Fuchs内皮角膜 dystrophy（FECD）。DT-168是一种GeneTAC®小分子，作为眼药水配方，旨在选择性靶向TCF4基因中的CTG重复扩张，并减少导致角膜内皮细胞功能障碍的突变基因产物的表达。该公司的CEO Pratik Shah表示，DT-168有望恢复内皮功能，代表FECD治疗的重要进展。Design Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，开发基于GeneTAC®平台的新型疗法，旨在上调或下调特定疾病基因的表达，以解决疾病的根本原因。
Design Therapeutics 报告了 DT-216 治疗弗里德里希共济失调的 1 期多剂量递增研究的初步结果
2023-08-15 04:01:00
Design Therapeutics公司宣布，其用于治疗弗里德里希共济失调（FA）的药物DT-216在1期多剂量递增剂量临床试验中表现出良好的耐受性，并在骨骼肌活检中实现了FXN mRNA水平的显著和剂量相关增加。该研究还发现，注射部位反应与当前配方成分有关，公司计划改进DT-216的配方并将于2024年下半年启动一项多剂量1期临床试验。此外，公司还进行了一项观察性生物标志物研究，以评估FA生物标志物检测在血液和骨骼肌中的使用，以支持DT-216干预性研究。
Design Therapeutics 将在 ARVO 2023 上展示其 GeneTAC™ 小分子 DT-168 治疗 Fuchs 内皮角膜营养不良的临床前数据
2023-04-24 18:30:00
Design Therapeutics公司宣布，其研发的针对Fuchs角膜内皮 dystrophy（FECD）的GeneTAC™小分子DT-168眼药水在治疗FECD的常见遗传原因方面显示出潜力。该药水能够减少核焦点和改善错误剪接，在动物实验中表现出良好的耐受性。公司计划在2023年下半年提交DT-168的新药研究申请。研究将在ARVO 2023年会上进行口头报告。
Cormedix Inc. 宣布在会议上发表报告，展示导管相关血流感染患者的死亡风险和并发症
2022-12-06 00:00:00
CorMedix公司宣布在ASHP会议上发表关于血液透析患者中心静脉导管相关血流感染（CRBSIs）的研究摘要和海报。研究指出，在51,161名接受血液透析的CVC-HD患者中，约33%的患者在开始血液透析时出现CRBSIs，这些患者30天死亡率是未感染患者的5倍。CorMedix公司正在开发一种名为DefenCath的抗菌和抗真菌溶液，旨在预防与中心静脉导管相关的血流感染，该产品在大型III期临床试验中显示出降低CRBSIs发生率的效果。
Design Therapeutics 将在 ICAR 2022 上展示临床前数据，突出其 GeneTAC™ 小分子 DT-216 治疗弗里德赖希共济失调的潜力
2022-10-18 04:05:00
Design Therapeutics公司宣布，其针对弗里德赖希共济失调（FA）的新型小分子药物DT-216的预临床数据将在国际共济失调研究大会（ICAR）2022年会上进行口头报告。这些数据已包含在该公司对DT-216的IND申请中，目前该药物正在进行1期临床试验。FA是一种由FXN基因GAA重复扩张突变引起的多系统退化性疾病，导致FXN转录受损和基因表达减少，引起包括神经缺陷、心肌病、心律失常、糖尿病等症状。DT-216旨在针对GAA重复扩张突变，恢复内源性FXN转录。预临床数据显示，DT-216可提高FXN基因表达，改善线粒体功能，并解决FA的根本原因。Design Therapeutics正在评估DT-216在成人FA患者中的1期临床试验，计划在2022年第四季度报告初步数据，包括安全性、耐受性、药代动力学和FXN表达水平。

融资信息

更多
公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2021-03-26

Design Therapeutics Inc

生物新药研发、制造商

医药研发/制造
化学&生物药

上市
——
——

2021-01-27

Design Therapeutics Inc

生物新药研发、制造商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Logos Capital;
泉创资本;
[+9]

——

2020-03-20

Design Therapeutics Inc

生物新药研发、制造商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

鱼鹰资管;
WestRiver Group;
[+2]

——

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2023-12-31
2022-12-31
2021-12-31
截止日期
2025-09-30
2025-06-30
2025-03-31
2024-12-31
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2021年

企业公告

公告标题
公告类型
公告日期
【8-K】Current report

监管和公司治理

2026-05-18

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-05-15

【10-Q】Quarterly report [Sections 13 or 15(d)]

季报

2026-04-28

【8-K】Current report

监管和公司治理

2026-04-28

【DEFA14A】Additional definitive proxy soliciting materials and Rule 14(a)(12) material

其他

2026-04-23

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临床前
申报临床
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