Design Therapeutics Inc

存续
上市

公司全称：Design Therapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：生物新药研发、制造商

公司介绍：

Design Therapeutics, Inc.于2017年12月18日根据特拉华州法律成立。他们是一家临床阶段的生物制药公司，开创了新的小分子治疗候选物，称为GeneTACs，旨在用于疾病治疗。某些核苷酸重复扩增疾病，如FA，可导致特异性mRNAs表达降低；在其他疾病，如强直性肌营养不良1型(DM1)、FECD和Huntington病，核苷酸重复扩增可导致毒性基因产物的产生，通常与病理性核病灶有关。他们的基因被设计成选择性地与基因重复序列结合，通过恢复或阻断mRNA转录来调节基因表达，并恢复细胞健康。作为一个平台，他们相信GeneTACs在单基因核苷酸重复序列扩增疾病中具有广泛的潜在适用性。

基本信息

成立时间：

2018-01-01

员工人数：

51~100人

联系电话：

1-858-2934900

联系邮箱：

info@designtx.com

地址：

6005 Hidden Valley Road Suite 110 Carlsbad California 92011

公司官网：

www.designtx.com

企业画像

行业领域：

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Stella Xu ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Simeon George ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Rodney Lappe ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Arsani William ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Joao Siffert ——

Director,President and Chief Executive Officer 薪酬：

个人简介：——

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企业动态

Design Therapeutics将在2026年Cantor Fitzgerald全球医疗保健会议上进行火灾聊天

2026-09-02 00:00:00

设计疗法公司（Design Therapeutics, Inc.），一家专注于开发严重退行性遗传疾病治疗方法的临床阶段生物技术公司，宣布其管理层将于2026年9月9日（星期三）下午2:45（东部时间）在纽约举行的2026年Cantor Fitzgerald全球医疗保健会议上参与一次火灾聊天。该活动的现场网络直播将在www.designtx.com的投资者部分以及此处提供。直播将在每次演讲后至少存档30天。Design Therapeutics公司正在开发基于其GeneTAC®基因靶向嵌合小分子平台的新一代疗法。该公司设计的GeneTAC®分子旨在上调或下调特定致病基因的表达，以解决疾病的根本原因。除了处于临床阶段的GeneTAC®项目，包括为弗里德赖希共济失调（Friedreich ataxia）开发的DT-216P2、为富克斯内皮角膜 dystrophy（Fuchs endothelial corneal dystrophy）开发的DT-168以及为肌强直性营养不良1型（myotonic dystrophy type-1）开发的DT-818，公司还在推进亨廷顿病（Huntington’s disease）的项目。公司正在努力发现多种基因组药物。更多信息请访问designtx.com。联系人：Renee Leck，THRUST renee@thrustsc.com。

Design Therapeutics发布2026年第二季度财务报告及业务更新

2026-08-03 00:00:00

Design Therapeutics公司，一家专注于严重退行性遗传病治疗的临床阶段生物技术公司，发布了2026年第二季度财务报告，并更新了其GeneTAC®产品组合的业务进展和即将到来的里程碑。公司报告了RESTORE-FA试验的积极四周数据，并基于这些数据对试验进行了调整。此外，公司启动了DT-818在肌强直性营养不良1型（DM1）患者中的1期多剂量递增试验。截至2026年6月30日，公司拥有2.074亿美元的现金、现金等价物和投资证券，为未来的研发提供了强有力的资金支持。

Design Therapeutics启动DM1患者DT-818临床试验

2026-06-30 20:00:00

Design Therapeutics公司宣布，其GeneTAC®小分子药物DT-818的Phase 1多剂量递增临床试验已开始对成人肌强直性营养不良1型（DM1）患者进行给药。DT-818旨在选择性降低突变DMPK等位基因的转录，从而解决DM1的根本原因。该试验旨在评估DT-818在DM1患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学效果。DM1是一种单基因、常染色体显性、进行性神经肌肉疾病，由DMPK基因突变引起，估计在美国影响超过7万人。Design Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，正在开发治疗严重退行性遗传疾病的治疗方法。

Design Therapeutics启动DM1患者DT-818临床试验

2026-06-30 00:00:00

Design Therapeutics公司宣布，其针对肌强直性营养不良1型（DM1）的GeneTAC®小分子药物DT-818的1期多剂量递增（MAD）临床试验已开始给药。DT-818旨在选择性降低突变DMPK等位基因的转录，从而解决DM1的根本原因。该试验旨在评估DT-818在DM1成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学效应。DM1是一种单基因、常染色体显性、进行性神经肌肉疾病，由DMPK基因突变引起，估计在美国影响超过7万人。Design Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，正在开发治疗严重退行性遗传疾病的治疗方法。

Design Therapeutics将在2026年Jefferies全球医疗保健会议上进行 fireside chat

2026-05-28 00:00:00

设计疗法公司（Design Therapeutics, Inc.），一家专注于严重退行性遗传病治疗的临床阶段生物技术公司，宣布其管理层将于2026年6月4日在纽约举行的2026年Jefferies全球医疗保健大会上进行fireside chat。该活动将于美国东部时间下午1:25开始。活动将通过公司网站www.designtx.com的投资者部分进行直播，并将在每次演讲后至少存档30天。Design Therapeutics正在开发基于其GeneTAC®基因靶向嵌合小分子平台的新疗法。该公司正在开发的GeneTAC®分子旨在上调或下调特定致病基因的表达，以解决疾病的根本原因。除了处于临床阶段的GeneTAC®项目，包括为弗里德赖希共济失调患者开发的DT-216P2、为福克斯内皮角膜 dystrophy开发的DT-168和为肌强直性营养不良1型开发的DT-818外，公司还在推进亨廷顿病的治疗项目。公司正在进行多项基因组药物的研究工作。更多信息请访问designtx.com。联系人：Renee Leck，THRUST renee@thrustsc.com。

Design Therapeutics公司即将发布Friedreich共济失调治疗药物DT-216P2的试验数据

2026-05-17 00:00:00

Design Therapeutics公司，一家专注于严重退行性遗传病治疗的临床阶段生物技术公司，计划于2026年5月18日公布其正在进行中的Phase 1/2 RESTORE-FA试验数据，该试验评估了DT-216P2在Friedreich共济失调（FA）患者中的疗效。公司管理层将于东部时间上午8点举行电话会议和网络直播。该网络直播将在公司网站www.designtx.com的投资者部分提供，并在演示后至少存档30天。Design Therapeutics公司正在开发基于其GeneTAC®基因靶向嵌合小分子平台的新型疗法。GeneTAC®分子旨在上调或下调特定致病基因的表达，以解决疾病的根本原因。除了处于临床阶段的GeneTAC®项目，包括为Friedreich共济失调患者开发的DT-216P2、为Fuchs内皮角膜 dystrophy开发的DT-168以及为肌强直性营养不良1型开发的DT-818外，公司还在进行亨廷顿病的研发项目。公司还在进行多个基因组药物的研究。更多信息请访问designtx.com。联系人：Renee Leck，THRUST renee@thrustsc.com。

Design Therapeutics公布2026年第一季度财务结果及业务更新

2026-04-29 04:01:00

Design Therapeutics公司（纳斯达克：DSGN）是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于严重退行性遗传疾病的治疗。公司于2026年4月28日公布了2026年第一季度的财务结果，并强调了其GeneTAC®产品组合的业务更新和即将到来的里程碑。公司正在推进其临床项目，包括正在进行中的RESTORE-FA多剂量递增试验，评估DT-216P2的安全性和药代动力学，以及评估全血和肌肉活检样本中内源性frataxin（FXN）mRNA和蛋白质水平的生物标志物终点。公司还宣布任命David Shapiro，M.D.加入董事会，以支持其临床项目的持续发展。公司的研发和一般管理费用有所下降，净亏损为1760万美元。截至2026年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资证券2.228亿美元，预计将支持其计划运营至2029年。

Design Therapeutics发布2025年第四季度及全年财务报告，并更新业务进展和即将到来的里程碑

2026-03-10 04:01:00

Design Therapeutics公司，一家专注于严重退行性遗传病治疗的临床阶段生物技术公司，发布了2025年第四季度及全年财务报告，并更新了其GeneTAC®产品组合的业务进展和即将到来的里程碑。公司目前有三个临床项目正在推进，包括2026年上半年计划开始DM1型肌营养不良症DT-818的1期临床试验的给药，以及预计在2026年下半年获得DT-216P2在 Friedreich共济失调（FA）和DT-168在Fuchs内皮角膜 dystrophy（FECD）的数据。公司截至2025年12月31日的现金、现金等价物和投资证券为2.198亿美元，预计将支持其计划运营至2029年。

Design Therapeutics将参加即将到来的投资者会议

2025-11-26 21:00:00

美国加州卡尔斯巴德，2025年11月26日（全球新闻社）——临床阶段生物技术公司Design Therapeutics，Inc.（纳斯达克：DSGN）今天宣布，公司管理层将参加以下即将到来的投资者会议：Piper Sandler第37届年度医疗保健会议，将于2025年12月3日（美国东部时间下午3:30）在纽约举行；Evercore第8届年度医疗保健会议，将于2025年12月4日（美国东部时间上午10:00）在佛罗里达州珊瑚盖尔斯举行。每次壁炉会议的直播将在以下链接和公司网站www.designtx.com的投资者部分提供。每次演讲后的网络直播将至少存档30天。Design Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发基于其GeneTAC®基因靶向嵌合小分子平台的新疗法。该公司设计的GeneTAC®分子旨在上调或下调特定致病基因的表达，以解决疾病的根本原因。除了处于临床阶段的GeneTAC®项目DT-216P2（用于治疗弗里德赖希共济失调）和DT-168（用于治疗富克斯内皮角膜 dystrophy）外，公司还在推进DT-818（用于治疗肌强直性营养不良1型）和亨廷顿病项目。该公司正在对多种基因组药物进行发现工作。更多信息请访问designtx.com。联系方式：Renee Leck，THRUST战略传播，renee@thrustsc.com。

Design Therapeutics宣布其基因治疗候选药物进展及第三季度财务结果

2025-11-05 00:00:00

Design Therapeutics公司宣布其基因治疗候选药物DT-818获得美国以外的监管批准，用于治疗肌强直性营养不良症1型（DM1）。此外，公司正在推进DT-216P2在弗里德赖希共济失调（FA）和DT-168在富克斯内皮角膜 dystrophy（FECD）的试验。截至2025年第三季度，公司拥有2.06亿美元的现金和证券，支持其产品管线的发展。公司还宣布了其研发和一般管理费用，以及第三季度的净亏损。Design Therapeutics专注于开发针对严重退行性遗传疾病的治疗方法，其产品管线包括多个GeneTAC®候选药物。

Design Therapeutics 将在 Eyecelerator @ Park City 2025 上展示 Fuchs 内皮角膜营养不良项目的 1 期数据

2025-04-21 00:00:00

Design Therapeutics公司将在2025年5月2日 Eyecelerator @ Park City 2025会议上更新其DT-168项目进展，该项目旨在治疗Fuchs内皮角膜 dystrophy（FECD）。DT-168是一种GeneTAC®小分子，作为眼药水配方，旨在选择性靶向TCF4基因中的CTG重复扩张，并减少导致角膜内皮细胞功能障碍的突变基因产物的表达。该公司的CEO Pratik Shah表示，DT-168有望恢复内皮功能，代表FECD治疗的重要进展。Design Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，开发基于GeneTAC®平台的新型疗法，旨在上调或下调特定疾病基因的表达，以解决疾病的根本原因。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2021-03-26

Design Therapeutics Inc

生物新药研发、制造商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2021-01-27

Design Therapeutics Inc

生物新药研发、制造商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Logos Capital;
泉创资本;
[+9]

——

2020-03-20

Design Therapeutics Inc

生物新药研发、制造商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

鱼鹰资管;
WestRiver Group;
[+2]

——

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2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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公告标题

公告类型

公告日期

【10-Q】Quarterly report [Sections 13 or 15(d)]

季报

2026-08-03

【8-K】Current report

财务

2026-08-03

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-06-11

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-06-11

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-06-11

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临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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/未知

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