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Design Therapeutics Inc

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公司全称：Design Therapeutics Inc
国家/地区：美国/——
类型：生物新药研发、制造商
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公司介绍：
Design Therapeutics, Inc.于2017年12月18日根据特拉华州法律成立。他们是一家临床阶段的生物制药公司，开创了新的小分子治疗候选物，称为GeneTACs，旨在用于疾病治疗。某些核苷酸重复扩增疾病，如FA，可导致特异性mRNAs表达降低；在其他疾病，如强直性肌营养不良1型(DM1)、FECD和Huntington病，核苷酸重复扩增可导致毒性基因产物的产生，通常与病理性核病灶有关。他们的基因被设计成选择性地与基因重复序列结合，通过恢复或阻断mRNA转录来调节基因表达，并恢复细胞健康。作为一个平台，他们相信GeneTACs在单基因核苷酸重复序列扩增疾病中具有广泛的潜在适用性。

基本信息

成立时间：

2018-01-01

员工人数：

51~100人

联系电话：

1-858-2934900

地址：

6005 Hidden Valley Road Suite 110 Carlsbad California 92011

公司官网：

www.designtx.com

企业画像
行业领域：
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

团队信息

Stella Xu ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
Simeon George ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
Rodney Lappe ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
Arsani William ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
Joao Siffert ——
Director,President and Chief Executive Officer 薪酬：
个人简介：——
如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

Design Therapeutics将在即将到来的投资者会议上进行高层对话
2025-11-26 21:00:00
Design Therapeutics公司，一家专注于严重退行性遗传病治疗的临床阶段生物技术公司，宣布其管理层将参加以下即将到来的投资者会议：Piper Sandler第37届医疗保健会议和Evercore第8届医疗保健会议。会议中，公司管理层将进行高层对话，讨论公司的治疗进展和市场策略。Design Therapeutics正在开发基于其GeneTAC®平台的新型疗法，该平台能够调节特定致病基因的表达。公司目前拥有多个处于临床阶段的GeneTAC®项目，包括针对弗里德赖希共济失调的DT-216P2和针对富克斯内皮角膜 dystrophy的DT-168。此外，公司还在推进针对肌强直性营养不良1型和亨廷顿病的治疗项目。公司还在进行多个基因组药物的研究。更多信息可访问公司网站www.designtx.com。
Design Therapeutics公布基因治疗进展及第三季度财务报告
2025-11-05 00:00:00
Design Therapeutics公司今日宣布，其基因治疗候选药物DT-818已获得美国境外监管批准，用于治疗肌强直性营养不良1型（DM1）。此外，公司还在进行DT-216P2和DT-168的临床试验，分别针对弗里德赖希共济失调（FA）和富克斯内皮角膜 dystrophy（FECD）。截至2025年第三季度，公司拥有2.06亿美元的现金和证券，支持其产品管线的发展。Design Therapeutics还在推进其亨廷顿病项目，并任命了新的董事会成员。第三季度财务报告显示，公司研发费用为1460万美元，一般和行政费用为470万美元，净亏损为1700万美元。
Design Therapeutics 将在 Eyecelerator @ Park City 2025 上展示 Fuchs 内皮角膜营养不良项目的 1 期数据
2025-04-21 00:00:00
Design Therapeutics公司将在2025年5月2日 Eyecelerator @ Park City 2025会议上更新其DT-168项目进展，该项目旨在治疗Fuchs内皮角膜 dystrophy（FECD）。DT-168是一种GeneTAC®小分子，作为眼药水配方，旨在选择性靶向TCF4基因中的CTG重复扩张，并减少导致角膜内皮细胞功能障碍的突变基因产物的表达。该公司的CEO Pratik Shah表示，DT-168有望恢复内皮功能，代表FECD治疗的重要进展。Design Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，开发基于GeneTAC®平台的新型疗法，旨在上调或下调特定疾病基因的表达，以解决疾病的根本原因。
Design Therapeutics 报告了 DT-216 治疗弗里德里希共济失调的 1 期多剂量递增研究的初步结果
2023-08-15 04:01:00
Design Therapeutics公司宣布，其用于治疗弗里德里希共济失调（FA）的药物DT-216在1期多剂量递增剂量临床试验中表现出良好的耐受性，并在骨骼肌活检中实现了FXN mRNA水平的显著和剂量相关增加。该研究还发现，注射部位反应与当前配方成分有关，公司计划改进DT-216的配方并将于2024年下半年启动一项多剂量1期临床试验。此外，公司还进行了一项观察性生物标志物研究，以评估FA生物标志物检测在血液和骨骼肌中的使用，以支持DT-216干预性研究。
Design Therapeutics 将在 ARVO 2023 上展示其 GeneTAC™ 小分子 DT-168 治疗 Fuchs 内皮角膜营养不良的临床前数据
2023-04-24 18:30:00
Design Therapeutics公司宣布，其研发的针对Fuchs角膜内皮 dystrophy（FECD）的GeneTAC™小分子DT-168眼药水在治疗FECD的常见遗传原因方面显示出潜力。该药水能够减少核焦点和改善错误剪接，在动物实验中表现出良好的耐受性。公司计划在2023年下半年提交DT-168的新药研究申请。研究将在ARVO 2023年会上进行口头报告。
Cormedix Inc. 宣布在会议上发表报告，展示导管相关血流感染患者的死亡风险和并发症
2022-12-06 00:00:00
CorMedix公司宣布在ASHP会议上发表关于血液透析患者中心静脉导管相关血流感染（CRBSIs）的研究摘要和海报。研究指出，在51,161名接受血液透析的CVC-HD患者中，约33%的患者在开始血液透析时出现CRBSIs，这些患者30天死亡率是未感染患者的5倍。CorMedix公司正在开发一种名为DefenCath的抗菌和抗真菌溶液，旨在预防与中心静脉导管相关的血流感染，该产品在大型III期临床试验中显示出降低CRBSIs发生率的效果。
Design Therapeutics 将在 ICAR 2022 上展示临床前数据，突出其 GeneTAC™ 小分子 DT-216 治疗弗里德赖希共济失调的潜力
2022-10-18 04:05:00
Design Therapeutics公司宣布，其针对弗里德赖希共济失调（FA）的新型小分子药物DT-216的预临床数据将在国际共济失调研究大会（ICAR）2022年会上进行口头报告。这些数据已包含在该公司对DT-216的IND申请中，目前该药物正在进行1期临床试验。FA是一种由FXN基因GAA重复扩张突变引起的多系统退化性疾病，导致FXN转录受损和基因表达减少，引起包括神经缺陷、心肌病、心律失常、糖尿病等症状。DT-216旨在针对GAA重复扩张突变，恢复内源性FXN转录。预临床数据显示，DT-216可提高FXN基因表达，改善线粒体功能，并解决FA的根本原因。Design Therapeutics正在评估DT-216在成人FA患者中的1期临床试验，计划在2022年第四季度报告初步数据，包括安全性、耐受性、药代动力学和FXN表达水平。
Design Therapeutics 完成 DT-216 GeneTAC™ 分子治疗 Friedreich 共济失调的 1 期试验的第一个患者队列的给药
2022-03-30 18:30:00
设计疗法公司宣布已完成其针对弗里德里希共济失调（FA）患者的DT-216药物I期临床试验的第一阶段剂量递增试验。DT-216是一种针对GAA重复扩张突变的新型基因靶向嵌合小分子，旨在恢复FXN基因表达。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予DT-216治疗FA患者的快速通道资格。设计疗法公司预计将在2022年下半年公布I期临床试验的顶线数据。
Design Therapeutics 斥资 4500 万美元开发一类针对严重退行性疾病的新型疾病缓解疗法
2020-03-20
Design Therapeutics公司宣布推出针对由核苷酸重复扩张引起的严重退行性疾病的创新疗法。公司已完成4500万美元的A轮融资，由SR One领投，Cormorant Asset Management、Quan Capital和WestRiver Group参投，以推进其领先治疗候选药物的临床开发，治疗弗里德赖希共济失调，并支持其针对多种其他退行性疾病（包括脆性X综合征和肌强直性营养不良）的发现项目。公司由Pratik Shah和Aseem Ansari博士共同创立，旨在利用其专有技术和疾病修饰治疗方法为退行性疾病患者带来希望。Design Therapeutics的管线以针对弗里德赖希共济失调的创新项目为主，这是一种在美国最常见的遗传性共济失调，影响约每5万人中就有1人。弗里德赖希共济失调影响神经系统，导致渐进性和改变生活的运动问题，并缩短预期寿命。公司计划利用A轮融资所得资金进行IND使能研究和启动弗里德赖希共济失调项目的临床开发。

融资信息

更多
公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2021-01-27

Design Therapeutics Inc

生物新药研发、制造商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Logos Capital;
泉创资本;
[+9]

——

2020-03-20

Design Therapeutics Inc

生物新药研发、制造商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

鱼鹰资管;
WestRiver Group;
[+2]

——

交易事件

交易标题
主要参与方
其他参与方
事件特征
开始时间
更新情况
交易规模 (USD)
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现金流量表
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按季度
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2024-12-31
2023-12-31
2022-12-31
2021-12-31
截止日期
2025-09-30
2025-06-30
2025-03-31
2024-12-31
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中报
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年报

2025年

——

2024年

2023年

2022年

2021年

企业公告

公告标题
公告类型
公告日期
【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-11

【10-Q】Quarterly report [Sections 13 or 15(d)]

季报

2025-11-05

【8-K】Current report

经营公告

2025-11-05

【3】Initial statement of beneficial ownership of securities

其他

2025-09-10

【8-K】Current report

监管和公司治理

2025-09-10

产品管线

管线概览
药物发现
临床前
申报临床
I期临床
II期临床
III期临床
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批准上市
其他/失败
/未知
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药物研发
药品名称
研发企业
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治疗领域
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研发进展
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CDE企业名称
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审评
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临床进展

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信息日期
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剂型
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