Intellia Therapeutics Inc

存续
上市

公司全称：Intellia Therapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：基因编辑疗法开发商

公司介绍：

Intellia Therapeutics, Inc.于2014年5月在特拉华州注册成立。该公司是一家领先的基因编辑公司，专注于利用最近开发的被称为CRISPR/ Cas9的系统生物工具进行的独特的、潜在治愈疗法的发展。公司认为CRISPR/ Cas9技术具有通过单一疗程永久编辑疾病相关的基因在人体内进行改造药物的潜力。该公司打算利用其领先的科学专业知识、临床开发经验和知识产权地位解锁CRISPR/ Cas9基因编辑广泛的治疗应用，发展有潜能的新一代治疗产品。

基本信息

成立时间：

2014-06-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

1-857-2856200

联系邮箱：

info@intelliatx.com

地址：

40 Erie Street Suite 130 Cambridge Massachusetts 02139

公司官网：

www.intelliatx.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
蛋白
药物治疗
重组蛋白
干细胞疗法
RNA疗法
细胞疗法
寡核苷酸
基因疗法
融合蛋白
免疫疗法
生物制剂治疗

热门标签：

干细胞疗法
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Jesse Goodman ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Georgia Keresty ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Muna Bhanji ——

Director 薪酬：

个人简介：——

John F. Crowley ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Jesse Goodman ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

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企业动态

BioCryst Pharmaceuticals战略调整：聚焦罕见病药物研发

2026-08-14 22:07:57

北卡罗来纳州生物技术公司BioCryst Pharmaceuticals在2026年对其研发战略进行了调整。公司取消了糖尿病黄斑水肿（DME）治疗药物avoralstat的研发，并关闭了其发现卓越中心。BioCryst将专注于外部合作，计划在未来18个月内增加两个新项目。公司CEO Charlie Gayer强调，BioCryst不会放弃科学和研发，而是通过外部合作寻找新的药物项目。公司已通过收购Astria Therapeutics获得了一种新的HAE治疗药物navenibart，并计划在2027年第三季度进行其III期临床试验。此外，公司还在寻找新的罕见病治疗药物，包括小分子或蛋白质疗法。

Intellia Therapeutics公布第二季度业绩，Lonvo-z在HAE治疗中取得积极进展

2026-08-06 00:00:00

Intellia Therapeutics在2026年第二季度业绩报告中宣布，其Lonvo-z在治疗遗传性血管性水肿（HAE）的III期HAELO临床试验中取得了积极结果。Lonvo-z是一种一次性的体内CRISPR基因编辑候选药物，旨在永久降低激肽释放酶B1（KLKB1）基因活性，从而降低激肽和缓激肽水平，消除HAE发作。该试验达到了其主要终点，Lonvo-z组的患者攻击率降低了87%，与安慰剂组相比，平均每月攻击率从2.10降至0.26。Intellia预计FDA将在2026年下半年接受Lonvo-z的生物制品许可申请（BLA），如果获得批准，计划在2027年上半年在美国上市。此外，Intellia还宣布，其Nex-z在ATTR淀粉样变性治疗中的III期临床试验患者招募已成功重启，并预计MAGNITUDE-2试验将在2026年下半年完成患者招募。

阿斯利康和Ionis的Wainua在ATTR-CM研究中失败，引发ATTR-CM领域动荡

2026-08-03 00:00:00

阿斯利康和Ionis的Wainua在ATTR-CM（转甲状腺蛋白淀粉样变性心肌病）的晚期临床试验中未能显示出显著的心血管益处，这一失败对ATTR-CM领域产生了巨大影响。Wainua原本被批准用于治疗ATTR-PN（转甲状腺蛋白淀粉样变性多发性神经病），但其在ATTR-CM中的失败使得其他类似疗法的开发者面临挑战。ATTR疾病分为ATTR-CM和ATTR-PN两种主要类型，ATTR-CM是更大的市场机会。尽管Wainua的失败给ATTR-CM领域带来了不确定性，但其他公司如BridgeBio和Intellia Therapeutics等仍在积极研发新的治疗方法。

Alnylam下调全年度收益预期，市场市值缩水108亿美元

2026-07-31 00:00:00

Alnylam公司将其全年度收益预期下调，预计其transthyretin疗法（包括Onpattro和Amvuttra）的收益将在42亿至45亿美元之间，低于之前预期的44亿至47亿美元。这一调整导致投资者对公司的市值信心下降，市值缩水约108亿美元。尽管Amvuttra和Onpattro的全球收入达到10.3亿美元，同比增长89%，但仍低于分析师预期。此外，Alnylam的下一代药物nucresiran在Phase 3临床试验中的表现也受到质疑，因为AstraZeneca和Ionis的Wainua在ATTR-CM试验中的失败可能对Alnylam产生负面影响。

Intellia Therapeutics将于8月6日召开电话会议讨论2026年第二季度财务结果及业务更新

2026-07-30 00:00:00

Intellia Therapeutics公司，一家专注于利用CRISPR基因编辑和其他核心技术革新医疗领域的生物制药公司，宣布将于2026年8月6日上午8点（东部时间）举行电话会议，讨论2026年第二季度的财务结果和业务更新。有兴趣的投资者和媒体可以通过提供的链接加入网络直播，或通过电话会议号码加入。会议回放将在Intellia Therapeutics网站的投资者与媒体部分的“活动”页面保存大约90天。Intellia Therapeutics致力于通过开发并商业化可能治愈的治疗方法，改变患有严重疾病的人们的生命。公司拥有深厚的科学、技术和临床开发经验，旨在通过持久治疗疾病的根本原因，重设医疗标准。

Intellia Therapeutics向13名新员工授予激励股票

2026-07-07 00:00:00

Intellia Therapeutics公司，一家专注于利用CRISPR基因编辑和其他核心技术革新医学的生物制药公司，于2026年7月6日宣布，根据修订后的2024年激励计划，向13名新员工授予了激励股票。这些激励股票包括总计53,250股Intellia普通股票的基于时间的限制性股票单位（RSUs），其中三分之一的RSUs将在三年内每年自动解除。所有股权解除均以员工在解除日期前继续作为Intellia的雇员或其他服务提供者为条件。这些奖励是在Intellia的股东批准的股权激励计划之外，根据修订后的2024年激励计划授予的，该计划最初于2024年6月由董事会通过。这些奖励获得了Intellia薪酬委员会的批准，作为加入Intellia工作的重大激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。Intellia Therapeutics致力于通过开发并商业化可能治愈的治疗方法，改变患有严重疾病的人的生活。公司拥有深厚的科学、技术和临床开发经验，旨在通过持久地治疗疾病的根本原因，重设医学标准。

Intellia基因编辑疗法在遗传性血管性水肿三期临床试验中显著降低疾病发作

2026-06-16 00:00:00

Intellia Therapeutics公司基于CRISPR技术的基因编辑疗法在遗传性血管性水肿（HAE）的三期临床试验中显示出显著效果，显著降低了疾病发作次数。该疗法名为lonvo-z，预计将在2027年上半年获得批准并上市。在HAELO研究中，Intellia招募了80名HAE患者，随机分配接受安慰剂或Intellia的实验性药物lonvo-z的单次静脉注射。结果显示，接受lonvo-z的患者在试验期间每月需要紧急治疗攻击的平均次数比安慰剂组低89%。此外，lonvo-z在预防HAE攻击方面的效果与Ionis Pharmaceuticals的Dawnzera疗法相当。Jefferies分析师认为，lonvo-z的这些发现为其在HAE市场中的竞争定位提供了强有力的支持。

Intellia Therapeutics宣布向六名新员工授予激励股票

2026-06-06 04:05:00

Intellia Therapeutics公司，一家专注于利用CRISPR基因编辑和其他核心技术革新医学的生物制药公司，于2026年6月5日宣布，根据公司2024年激励计划（经修订），于2026年6月1日向六名新员工授予了激励股票。这些激励股票包括47,150股Intellia公司普通股的基于时间的限制性股票单位（RSUs），其中三分之一的RSUs将在三年内每年自动解封。所有股权解封均以员工在解封日期前继续作为Intellia的雇员或其他服务提供者为条件。这些奖励是在Intellia的股东批准的股权激励计划之外，根据修订后的2024年激励计划授予的，该计划最初于2024年6月由董事会通过。这些奖励得到了Intellia薪酬委员会的批准，作为加入Intellia就业的实质性激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。Intellia Therapeutics公司致力于通过开发并商业化可能治愈的治疗方法，通过其深厚的科学、技术和临床开发经验，改变严重疾病患者的生命。更多信息请访问intelliatx.com，并关注我们@intelliatx。

Intellia Therapeutics将在EAACI年会上展示lonvo-z治疗HAE的临床数据

2026-06-01 00:00:00

Intellia Therapeutics公司宣布，其基于CRISPR基因编辑技术的lonvo-z（原名NTLA-2002）治疗遗传性血管性水肿（HAE）的全球III期HAELO临床试验数据将在欧洲变态反应与临床免疫学学会（EAACI）2026年年会上进行口头报告。lonvo-z是一种在体CRISPR基因编辑候选药物，旨在通过单次剂量永久降低激肽释放酶（kallikrein）水平，通过失活kallikrein B1（KLKB1）基因。此外，Intellia还将展示一份海报，详细说明在欧洲生活的HAE患者的治疗负担。lonvo-z已获得多项监管认可，包括孤儿药和快速通道指定、创新护照、优先药物指定以及孤儿药指定。遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传性疾病，患者会出现严重、反复和不可预测的炎症攻击，可能对生命构成威胁。Intellia Therapeutics是一家专注于利用CRISPR基因编辑和其他核心技术革新医学的临床阶段生物制药公司，致力于通过开发和创新治疗手段，改变严重疾病患者的生命。

Intellia Therapeutics发布2026年第一季度业务更新和财务结果

2026-05-11 00:00:00

Intellia Therapeutics公司于2026年5月11日发布了2026年第一季度的业务更新和财务结果。公司宣布了lonvo-z（Lonvoguran Ziclumeran）在遗传性血管性水肿（HAE）治疗中的积极III期临床试验数据，并启动了滚动生物制品许可申请（BLA）提交，预计2027年上半年在美国上市。此外，公司恢复了ATTR-CM和ATTRv-PN的III期临床试验MAGNITUDE和MAGNITUDE-2中nex-z（Nexiguran Ziclumeran）的患者筛选。公司预计现有的现金资源至少可以支持到2028年，并有望在lonvo-z预计的2027年上半年美国HAE商业上市后继续支持运营。公司的研发费用和一般和行政费用有所下降，净亏损为9623万美元。

Intellia Therapeutics将在多个投资者会议上参与炉边对话

2026-05-05 19:30:00

Intellia Therapeutics公司，一家专注于利用CRISPR基因编辑和其他核心技术革新医学的生物制药公司，宣布其管理层将参加即将到来的几个投资者会议的炉边对话。这些会议包括：5月12日在拉斯维加斯举行的Bank of America Securities健康护理会议，5月20日在纽约举行的RBC资本市场全球医疗保健会议，以及6月3日在纽约举行的Jefferies全球医疗保健会议。炉边对话将进行网络直播，观众可以通过访问Intellia公司网站上的投资者与媒体部分的事件与演示页面加入直播。直播回放将在活动结束后大约90天内提供。Intellia Therapeutics致力于通过开发和商业化可能治愈的治疗方法，改变患有严重疾病的人的生活。公司拥有深厚的科学、技术和临床开发经验，旨在通过持久治疗疾病的根本原因来重设医学标准。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2021-07-02

Intellia Therapeutics Inc

基因编辑疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

2016-05-06

Intellia Therapeutics Inc

基因编辑疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2015-09-07

Intellia Therapeutics Inc

基因编辑疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

奥博资本;
富达国际;

——

2014-11-18

Intellia Therapeutics Inc

基因编辑疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

诺华;
Atlas Venture;
[+1]

——

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2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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公告标题

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公告日期

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-24

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-06

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-06

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2026-07-02

【8-K】Current report

监管和公司治理

2026-06-15

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