洞察市场格局
解锁药品研发情报

客服电话

400-9696-311
医药数据查询

首页 投融资 UCSF Benioff Children's Hospital

UCSF Benioff Children's Hospital

公司全称：UCSF Benioff Children's Hospital
国家/地区：美国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
UCSF Benioff Children's Hospital is a healthcare provider

基本信息

联系电话：

14154761000

地址：

505 Parnassus Ave SAN FRANCISCO CALIFORNIA 94143-2204; US; Telephone: +14154761000;

公司官网：

www.ucsfbenioffchildrens.org/

企业画像
行业领域：
应用技术：
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

JCR Pharmaceuticals 宣布其 JR-171 在 I 型粘多糖贮积症 （MPS I） 患者中的全球 I/II 期研究的 52 周中期数据
2023-09-29
JCR Pharmaceuticals公司宣布了其全球I/II期临床试验中JR-171（lepunafusp alfa）治疗MPS I（Hurler、Hurler-Scheie和Scheie综合征）患者的52周中期数据。JR-171是一种通过JCR的J-Brain Cargo技术开发的血脑屏障穿透型重组-L-艾杜糖苷酶。该药对MPS I患者的整体安全性数据表明，JR-171适合长期治疗。初步数据显示，JR-171可能对有症状个体的神经疾病负担有积极作用。此外，JR-171在治疗MPS I的体细胞和神经症状方面具有潜力，JCR计划于10月4日举办网络研讨会，进一步介绍临床试验的52周结果。
Mustang Bio 宣布 X 连锁严重免疫缺陷联合慢病毒载体基因治疗的最新中期数据支持即将进行的 MB-107 多中心关键 2 期试验
2022-05-19
Mustang Bio公司宣布，其针对X连锁严重联合免疫缺陷症（XSCID）的基因疗法MB-107在临床试验中表现出良好的安全性和有效性。23名XSCID婴儿接受了该疗法，经过2.6年的随访，所有患者均存活且未出现恶性转化。这些数据支持了Mustang Bio计划在下半年启动MB-107的多中心关键性2期临床试验。该研究在圣犹达儿童研究医院、加州大学旧金山分校Benioff儿童医院和西雅图儿童医院进行，并在美国基因与细胞治疗学会第25届年会上口头报告。
St. Baldrick's Foundation 为 Next Generation 儿童癌症研究人员提供 758,000 美元资助奖学金
2022-03-14
美国圣·巴尔德里克基金会为支持下一代儿童癌症研究者，拨款758,000美元资助奖学金，资助五所美国机构的年轻研究人员。该基金会致力于确保有合格的调查人员研究儿童癌症，通过奖学金支持新儿科肿瘤医生进行两到三年的儿童癌症研究，同时接受导师的先进培训。这些年轻研究人员将致力于寻找新的治疗方法。自2005年以来，圣·巴尔德里克基金会已拨款超过3.14亿美元，支持儿童癌症治疗的发展，这些治疗有可能影响每个被诊断出患有癌症的孩子。
bluebird bio 将在第 63 届美国血液学会 （ASH） 年会和博览会上展示新的基因治疗数据
2021-11-04
bluebird bio将在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上展示其针对β-地中海贫血和镰状细胞病基因疗法的最新数据。公司将呈现betibeglogene autotemcel（beti-cel）基因疗法在β-地中海贫血患者中长达七年的长期随访结果，以及LentiGlobin（bb1111）基因疗法在镰状细胞病治疗中的新分析和长期数据。这些数据展示了患者生活质量显著改善，并强调了公司在基因治疗领域的领先地位。
Cyclo Therapeutics 开始招募 TransportNPC 患者，这是一项关键的 3 期研究，旨在评估 Trappsol（R） Cyclo（TM） 在 Niemann-Pick C1 型中的应用
2021-06-17
Cyclo Therapeutics公司宣布开始招募患者参与TransportNPC三期临床试验，该试验旨在评估其特有药物Trappsol Cyclo对尼曼匹克病C1型的疗效。该研究已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的批准，旨在评估Trappsol Cyclo在治疗NPC1型患者中的安全性、耐受性和疗效。这项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究预计将招募来自9个国家的至少93名儿童和成人NPC1型患者。研究的主要目标是评估Trappsol Cyclo与安慰剂相比，在改善NPC1型患者的症状方面的效果。该研究预计将在2023年上半年报告中期分析结果。
BioMarin 在 2021 年美国医学遗传学和基因组学学会 （ACMG） 年度临床遗传学会议上宣布了新的和更新的数据，表明了对了解软骨发育不全和潜在治疗选择的承诺
2021-04-15
BioMarin在2021年美国医学遗传学和基因组学年会（ACMG）上公布了关于成骨不全的新数据和更新数据，展示了公司对理解成骨不全及其潜在治疗选择的承诺。新药vosoritide在成骨不全儿童中的研究显示，经过5年的治疗，骨龄正常进展，总生长周期未缩短。Vosoritide在15和30 µg/kg/day剂量下耐受性良好，安全性特征保持不变。此外，关于生活质量、自然史和照护者体验的数据提供了对成骨不全终身影响的额外见解。同时，BioMarin还介绍了其多国观察性研究“欧洲成骨不全终身影响”（LIASE），该研究旨在量化成骨不全对各个年龄段的影响，包括临床负担、医疗资源使用和健康相关生活质量。
Mustang Bio 宣布欧洲药品管理局对其用于治疗 X 连锁严重联合免疫缺陷病 （“XSCID”） 的慢病毒基因疗法获得孤儿药认定的积极意见
2020-11-24
Mustang Bio公司宣布，欧洲委员会对其针对X连锁严重联合免疫缺陷症（XSCID）的 lentiviral 基因疗法授予孤儿药资格，该疗法适用于新诊断的婴儿和经过造血干细胞移植治疗的患者。此资格适用于MB-107和MB-207两种药物。此外，EMA已将MB-107归类为高级治疗药物产品，FDA也授予了MB-107和MB-207罕见儿科疾病和孤儿药资格，以及MB-107再生医学高级治疗资格。Mustang Bio计划在2022年下半年开始MB-107和MB-207的关键临床试验，并已与Minaris Regenerative Medicine签订协议，以在欧洲进行临床试验的药物生产。XSCID是一种罕见的遗传疾病，如果不治疗，患者在一年内死亡。
Mustang Bio 宣布 MB-207 获得孤儿药资格认定，用于治疗既往移植患者的 X 连锁严重联合免疫缺陷病（“XSCID”）
2020-09-22
Mustang Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基因疗法MB-207孤儿药资格，用于治疗经过造血干细胞移植（HSCT）的X连锁严重联合免疫缺陷症（XSCID）患者。MB-207是一种 lentiviral 基因疗法，旨在治疗XSCID，这是一种罕见的遗传性疾病，患者通常在一年内死亡。FDA的孤儿药资格为罕见病药物提供了税收抵免和处方药用户费豁免等激励措施。此外，Mustang Bio还计划在2020年第四季度提交一项新药研究申请（IND），以启动针对XSCID患者的多中心关键性2期临床试验。
现代 Hope On Wheels 向加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院提供 300,000 美元的现代学者希望补助金，以支持儿科癌症研究
2019-09-10
Hyundai Hope On Wheels向加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院颁发30万美元的Hyundai Scholar Hope奖学金，以支持儿童癌症研究。该组织已承诺投入1320万美元支持52名医生研究员进行新治疗方法的研发，以改善儿童癌症患者的护理。今年的活动主题为“每个手印都讲述一个故事”，旨在提高人们对儿童癌症的认识。Hyundai Hope On Wheels自1998年成立以来，已投入超过1.6亿美元用于儿童癌症研究。此次资助使贝尼奥夫儿童医院自2011年以来从Hyundai Hope On Wheels获得的资助总额达到65万美元。

交易事件

交易标题
主要参与方
其他参与方
事件特征
开始时间
更新情况
交易规模 (USD)
开通会员查看该企业交易事件
免费领取会员

产品管线

管线概览
药物发现
临床前
申报临床
I期临床
II期临床
III期临床
申请上市
批准上市
其他/失败
/未知
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
药物研发
药品名称
研发企业
靶点
治疗领域
适应症
研发进展
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用

注册申报

受理号
药品名称
CDE企业名称
申请类型
注册类型
承办日期
状态开始日期
办理状态
审评
结论
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用

临床进展

试验题目
药物名称
靶点
适应症
试验分期
试验状态
申办单位
登记号
首次公示
信息日期
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用

上市信息

批准文号
药品名称
规格
剂型
生产单位
上市许可
持有人
药品类型
国产或
进口
批准日期
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用

招投标信息

药品名称
剂型
规格
转化
系数
最小制剂单位价格(元)
价格(元)
生产企业
投标企业
省份
公布时间
网页链接
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用

过评一致性

企业
品种
规格
剂型
过评情况
过评时间
注册分类
上市药物目录集（收录时间）
申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用

知识产权

专利标题
申请号/月
公开号/日
相关药物
产品类型
技术分类
当前法律
状态
查看该企业更多专利数据，请前往“摩熵专利”平台
申请试用

最新投融资资讯

更多
目录
基本信息
工商信息
团队信息
企业动态
融资信息
交易事件
财务数据
企业公告
企业研报
产品管线
注册申报
临床进展
上市信息
招投标信息
过评一致性
知识产权
相关投融资企业
最新投融资资讯
企业竞争格局数据库
添加收藏
    新建收藏夹
    新建收藏夹
    取消
    确认