Iveric Bio，阿斯利康公司，宣布美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）为治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地理萎缩（GA）的药物IZERVAY™（avacincaptad pegol玻璃体注射剂）分配了一个唯一的永久性HCPS J码，J2782，自2024年4月1日起生效。IZERVAY是首个且唯一经FDA批准的GA治疗药物，在两项关键试验中显示出在12个月内显著降低GA进展速率。自2023年9月在美国上市以来，已向医生诊所分发超过40,000支IZERVAY药剂。这一永久性J码的获得预计将加速美国患者的药物获取，并已在CMS网站上公布。
Astellas Pharma Inc.宣布，其药物IZERVAY™（avacincaptad pegol intravitreal solution）在GATHER2临床试验中，针对年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地理性萎缩（GA）的治疗效果显著，24个月结果显示，与安慰剂相比，IZERVAY能够显著减缓GA的生长速度。此外，每月一次和每两个月一次的给药方案均显示出相似的治疗效果。安全性方面，24个月的数据与之前报道的12个月数据一致，未发现新的安全信号。美国食品药品监督管理局（FDA）已于2023年8月4日批准IZERVAY用于治疗AMD引起的GA，目前该药物正在欧洲药品管理局（EMA）进行审查。
日本制药公司阿斯利康宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理其研发的补体C5抑制剂avacincaptad pegol（ACP）用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地理性萎缩（GA）的上市许可申请（MAA）。该药物基于GATHER1和GATHER2 Phase 3临床试验，结果显示ACP在治疗GA方面具有显著疗效。阿斯利康表示，这一批准标志着全球努力帮助GA患者的重要里程碑，并期待与EMA合作，将ACP带给欧洲患者。此外，该批准不会影响阿斯利康当前财年（截至2024年3月31日）的财务预测。
Astellas Pharma Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准IZERVAY™（avacincaptad pegol intravitreal solution）用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地理性萎缩（GA）。IZERVAY是一种新的补体C5抑制剂，是唯一一种在两个III期临床试验中，在12个月主要终点观察到GA进展率显著降低的GA治疗药物。该药在6个月时就开始减缓光感受器丢失和疾病进展，在治疗第一年可减少35%的GA增长。GA影响美国约150万人，可能导致不可逆的视力丧失。FDA的批准基于GATHER1和GATHER2 III期临床试验，这些试验评估了每月2毫克眼内注射IZERVAY在AMD继发的GA患者中的安全性和有效性。最常见的不良反应包括结膜出血、眼内压增高和视力模糊。IZERVAY预计将在美国2-4周内上市。
Astellas Pharma Inc.与Iveric Bio, Inc.达成最终协议，Astellas将通过其全资子公司Berry Merger Sub, Inc.以每股40美元的现金收购Iveric Bio全部流通股份，总股权价值约59亿美元。此次收购将使Iveric Bio成为Astellas的间接全资子公司。收购价格较Iveric Bio在2023年3月31日不受影响收盘价溢价64%，较其30个交易日加权平均价格溢价75%。Astellas和Iveric Bio的董事会均一致批准了该交易。Astellas表示，此次收购将有助于其成为眼科领域的领先企业，并为患有失明风险较高的眼科疾病的患者提供更多价值。收购资金由银行贷款和商业票据发行筹集，预计将在未来五到七年内偿还。交易预计将在Astellas2023财年第二季度完成。
Iveric bio, Inc.在2023年ARVO年会上公布了关于avacincaptad pegol（ACP）的新发现，该药物用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地理性萎缩（GA）。分析显示，ACP治疗组的GA增长减少，导致视力损失率降低。GATHER1和GATHER2临床试验的数据分析表明，与安慰剂组相比，接受ACP 2 mg治疗的GA患者在前12个月的治疗期间，持续视力损失的风险降低了56%。这些数据表明，ACP在治疗GA方面具有潜在的安全性和有效性。
Iveric Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对avacincaptad pegol（ACP）的新药申请（NDA），该药物是一种新型补体C5抑制剂，用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地理性萎缩（GA）。该NDA获得优先审评，目标日期为2023年8月19日。FDA未发现任何潜在审查问题，且不计划为ACP举行咨询委员会会议。该NDA基于GATHER1和GATHER2临床试验的12个月预设主要疗效和安全性结果，ACP是唯一在两个III期关键试验中达到预设12个月主要终点的GA治疗药物，疗效率高达35%。此外，ACP是首个且唯一获得AMD继发GA突破性疗法指定的研究性疗法。Iveric Bio公司总裁表示，FDA对NDA的接受和优先审评标志着向为GA患者提供急需治疗迈出了重要一步。关于地理性萎缩，AMD是导致中度和重度中心视力丧失的主要原因，大多数患者双眼受影响。随着AMD的进展，视网膜细胞及其下脉络膜中的血管丧失会导致视网膜组织显著变薄或萎缩。目前，对于AMD继发的GA患者，美国FDA或欧洲药品管理局（EMA）尚未批准任何治疗药物。关于avacincaptad pegol（ACP），这是一种正在评估其安全性和有效性的研究性药物，是一种新型的补体C5蛋白抑制剂。通过靶向C5，ACP有可能减少导致视网膜细胞退化和GA进展的补体系统的活性。关于GATHER临床试验，ACP在完成的GATHER1临床试验和正在进行的GATHER2临床试验中均达到了主要终点。这些临床试验评估了每月2毫克玻璃体注射ACP在AMD继发GA患者中的安全性和有效性。
Opus Genetics宣布收购两种基因治疗产品候选权，用于治疗遗传性视网膜疾病。这些候选产品针对bestrophin-1（BEST1）相关疾病和rhodopsin介导的常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）。BEST1相关疾病在美国影响约5000人，RHO-adRP是美国最常见的遗传性视网膜疾病之一，影响约6000多人。Opus计划在2023年下半年完成BEST1的IND申请。此次收购扩大了Opus的治疗范围，增加了潜在受益患者群体，并支持其可持续增长。Opus将负责全球研究、开发和商业化这些项目，Iveric Bio将获得前期付款和Opus的部分股权。
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Provention Bio公司（纳斯达克：PRVB）的Biologics License Application（BLA），用于批准其抗CD3导向抗体TZIELD（teplizumab-mzwv）的静脉注射，作为首个也是唯一一种用于延缓8岁及以上2型糖尿病（T1D）成人及儿童患者3期T1D发病的免疫调节治疗。这项批准标志着T1D社区的一个历史性时刻，对8岁及以上患有2期T1D的个人来说，这是一个颠覆性的突破。Provention Bio公司宣布，其药物TZIELD能够通过增加调节性T细胞和耗竭的CD8+T细胞在外周血中的比例，来延缓T1D的进展。此外，Provention Bio还与Sanofi达成合作协议，共同推广TZIELD，并推出了患者支持计划COMPASS，为患者提供财务援助选项。
Disc Medicine公司宣布，其五篇与血液学项目相关的摘要已被接受在即将于2022年12月10日至13日在新奥尔良举行的第64届美国血液学会（ASH）年会上进行海报展示。这些摘要涵盖了三个不同的Disc项目，展示了该公司产品线的广度，并强调了其解决严重血液病患者未满足需求承诺。摘要内容涉及DISC-0974、Bitopertin等药物在治疗贫血、铁代谢异常等疾病中的作用，以及相关临床试验的设计和进展。此外，Disc Medicine还计划与Gemini Therapeutics合并，以进一步推进其血液学项目。
Sarepta Therapeutics将在2022年10月11日至15日在加拿大哈利法克斯举行的第27届世界肌肉学会国际混合年度大会（WMS 2022）上分享其遗传药物组合的新数据。数据包括关于eteplirsen在51外显子跳跃治疗Duchenne肌营养不良症患者的真实世界证据的最新突破性报告，以及公司基因治疗平台的研究，包括支持SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）功能的前临床数据。Sarepta的这项基因疗法旨在治疗Duchenne肌营养不良症。Sarepta的执行副总裁兼首席科学官Louise Rodino-Klapac表示，这些数据反映了公司对推进科学以造福患者的承诺。Sarepta Therapeutics拥有超过40个处于不同发展阶段的项目，专注于杜氏肌营养不良症（DMD）和肢体围肌营养不良症（LGMDs），并致力于开发针对罕见遗传疾病的精确遗传药物。
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