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Childrens Hospital of Philadelphia

公司全称:Childrens Hospital of Philadelphia
国家/地区:美国/——
类型:——
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公司介绍:
The Children's Hospital of Philadelphia, owned by Penn Med is a non-profit organisation that provides health care services. The organisation offers services including airway disorders, asthma programs, cancer and transplant centre, gastroenterology, hepatology, fetal diagnosis, and urology.In December 2015, the company had participated in the recently announced Spark Therapeutics public offering.In February 2023, Penn Medicine and Childrens Hospital of Philadelphia received a $25 million gift from an anonymous donor for epilepsy and neurodevelopmental disorders.In January 2022, Children's Hospital of Philadelphia had received a donation of $450,000 from the Asmund Laerdal Foundation Inc and RQI Partners LLC.In November 2021, Children's Hospital of Philadelphia received a gift of $2 million from the Mondre and Lane families to launch a new clinical trial at CHOP for patients suffering from severe food allergies

基本信息

地址:

3401 Civic Center Blvd PHILADELPHIA PENNSYLVANIA 19104-4319; US; Telephone: +18008792467;

公司官网:

www.chop.edu/

企业画像
应用技术:
  • 靶向治疗
  • 医疗服务技术
  • 抗体偶联
  • 融合蛋白
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 小分子药物治疗
  • 重组蛋白
  • 细胞疗法
  • 免疫疗法
  • 生物制剂治疗
  • 蛋白
  • 单克隆抗体
  • 反义寡核苷酸
  • 基因疗法
  • 体内基因治疗
  • 抗生素
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  • 前药
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热门标签:
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  • 基因疗法
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

企业动态

费城儿童医院的研究人员发现,儿童高分级胶质瘤中缺失的信使RNA片段可能是治疗难治性肿瘤的新免疫疗法的关键。研究揭示了这些缺失的RNA片段可以使难治性肿瘤对免疫疗法更加敏感,并提出了针对胶质瘤特异性NRCAM蛋白的免疫疗法新策略。
费城儿童医院和科罗拉多儿童医院的研究人员对儿童嗜酸性食管炎(EoE)患者进行了首次前瞻性研究,发现食管僵硬程度可作为疾病进展的重要生物标志物,并指示哪些患者可能从当前疗法中获益最大。研究使用内镜功能成像(FLIP)发现,儿童时期对EoE相关炎症的控制越好,食管僵硬程度越低,从而减少疾病并发症。该研究由美国国立卫生研究院资助,发表在《Gastroenterology》杂志上。
费城儿童医院和特殊儿童诊所的研究发现,罕见遗传性神经炎症疾病CFI缺乏在老派阿米什人群中比普通人群更为常见,这一发现有助于临床医生更好地识别疾病并制定治疗方案。研究揭示了该疾病在阿米什社区中的高发病率,并指出通过快速全外显子测序可以迅速确诊,从而为患者提供针对性的治疗。
宾夕法尼亚大学的一项研究发现,牙齿的生物组成可以为我们提供关于儿童时期发生的罕见颅面畸形的宝贵信息。该研究由Kyle Vining教授领导,结合了材料科学、矿物学和人类遗传学,通过分析牙齿的釉质和牙本质发育特性,揭示了牙齿矿化的过程。研究使用了纳米压痕、扫描电子显微镜、能谱分析和拉曼光谱等工具,对牙齿的物理和生物特性进行了深入研究,为诊断和治疗罕见颅面疾病以及更常见的牙齿蛀牙提供了新的视角。
Minovia Therapeutics宣布了其在Pearson综合征的2期临床试验的初步数据,显示MNV-201治疗安全,无治疗相关严重不良事件,且初步数据显示疗效。该试验针对的是一种罕见的儿童线粒体疾病,试验中的患者未出现严重不良事件,且部分患者的生活质量评分有所提高。此外,公司正在推进与FDA的互动,以加速MNV-201的开发,并计划在2026年开始注册研究。
费城儿童医院获得了一项来自盖茨基金会的100万美元的拨款,用于研究一种通过呼吸分析仪检测疟疾的非侵入性技术。这项研究旨在利用呼吸中的有机化合物来检测疟原虫的存在。尽管目前有多种药物和预防策略用于治疗或阻止疟疾的传播,但每年仍有超过2.5亿人感染这种致命疾病,导致超过60万人死亡,其中大多数是5岁以下的儿童。目前,检测疟疾的唯一方法是通过侵入性的血液检测,这需要时间来收集和评估样本。这项研究将利用挥发性有机化合物(VOCs)的分析,这些化合物可以从呼吸中测量,并随着疾病的变化而变化。该研究由费城儿童医院儿科传染病科主任Audrey R. Odom-John博士领导,她相信这项技术可以帮助更快地识别疟疾,并可能用于其他传染病。
任务文本摘要: 费城儿童医院的研究人员发表了一项关于患有左心发育不良综合征(HLHS)的成年人长期临床结果的研究。这项研究是关于接受复杂重建手术的成年人群体中最大单一中心队列的研究,其中超过30%的参与者未接受移植手术,活到了至少35岁。研究发表在《美国心脏病学会杂志》上,强调了费城儿童医院在儿童心脏病治疗方面的开创性手术方法。该研究还突出了维持先天性心脏病成年患者心脏护理的重要性,并计划未来更多关注CHD成年患者的长期生存和健康结果。
X4 Pharmaceuticals在意大利米兰举行的欧洲血液学协会(EHA)第30届年会上,展示了其在治疗某些慢性中性粒细胞减少症(CN)的mavorixafor Phase 2临床试验的积极数据。这些数据表明,mavorixafor治疗可以显著提高循环中性粒细胞水平,并减少G-CSF的使用。这些结果增强了公司对正在进行中的全球关键Phase 3临床试验成功的信心。X4正在开发mavorixafor,这是一种口服的CXCR4拮抗剂,用于治疗罕见免疫疾病。
Acuitas Therapeutics在2025年美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上展示了其与费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚大学合作的成果。这些成果包括个性化CRISPR基因编辑疗法的单患者临床试验,以及下一代脂质纳米颗粒(LNP)递送系统的最新研究。 Acuitas Therapeutics展示了其LNP递送系统在安全性、有效性和精准性方面的进展,包括: 1. 通过使用DARPin配体扩展LNP递送的目标范围,并通过体内T细胞递送进行验证。 2. 开发更预测的鼠标和非人灵长类动物(NHP)模型,以评估递送效率和安全性。 3. 在单患者临床试验中,使用Acuitas的LNP配方成功递送了全球首个个性化LNP递送CRISPR基因编辑疗法,用于治疗尿素循环障碍(UCD)的婴儿。 4. 使用Athebody DARPin偶联的LNP配方进行非肝脏LNP递送的研究,以增强LNP治疗法的精准性。 5. 开发改进的鼠标和非人灵长类动物模型,以更好地评估LNP递送的安全性。 Acuitas Therapeutics致力于与合作伙伴合作,推动核酸疗法的发展,并已在COVID-19疫苗和多种治疗药物中应用其LNP技术。

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