Childrens Hospital of Philadelphia

公司全称：Childrens Hospital of Philadelphia

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

The Children's Hospital of Philadelphia, owned by Penn Med is a non-profit organisation that provides health care services. The organisation offers services including airway disorders, asthma programs, cancer and transplant centre, gastroenterology, hepatology, fetal diagnosis, and urology.In December 2015, the company had participated in the recently announced Spark Therapeutics public offering.In February 2023, Penn Medicine and Childrens Hospital of Philadelphia received a $25 million gift from an anonymous donor for epilepsy and neurodevelopmental disorders.In January 2022, Children's Hospital of Philadelphia had received a donation of $450,000 from the Asmund Laerdal Foundation Inc and RQI Partners LLC.In November 2021, Children's Hospital of Philadelphia received a gift of $2 million from the Mondre and Lane families to launch a new clinical trial at CHOP for patients suffering from severe food allergies

基本信息

地址：

3401 Civic Center Blvd PHILADELPHIA PENNSYLVANIA 19104-4319; US; Telephone: +18008792467;

公司官网：

www.chop.edu/

企业画像

行业领域：

应用技术：

靶向治疗
医疗服务技术
抗体偶联
药物治疗
融合蛋白
手术物理治疗技术
重组病毒
治疗技术
小分子药物治疗
重组蛋白
细胞疗法
免疫疗法
生物制剂治疗
蛋白
单克隆抗体
肽
反义寡核苷酸
基因疗法
体内基因治疗
抗生素
抗体药物
前药
干细胞疗法
RNA疗法
药物物理治疗技术

热门标签：

单克隆抗体
抗体偶联
创新药
干细胞疗法
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

儿童医院获得3890万美元ARPA-H奖项，推进个性化基因编辑疗法

2026-07-09

费城儿童医院（CHOP）宣布获得来自先进健康研究项目局（ARPA-H）THRIVE项目的五年期、最高3890万美元的奖项，以支持个性化基因疗法的进步。该奖项将资助由Rebecca Ahrens-Nicklas博士和Lindsey A. George博士领导的研究工作，旨在为四种罕见的与肝脏相关的遗传疾病开发个性化的基因编辑疗法。这些疾病包括尿素循环障碍、有机酸血症、严重凝血障碍和出血障碍。CHOP团队计划通过建立和改进基因编辑和脂质纳米粒子系统，以及进行临床试验和监管审批，来推动这一目标。

儿童医院研究发现：某些儿童在脓毒症或器官衰竭后恢复困难的原因

2026-06-10

费城儿童医院的研究团队发现，许多患有多器官功能障碍综合征（MODS）的危重儿童，无论是否伴有脓毒症，都存在一种可测量的免疫系统模式，这与恢复困难和高死亡率相关。该研究揭示了免疫系统异常与器官损伤之间的关系，并可能有助于开发更精确的治疗方法。研究团队通过血液样本分析，确定了与高炎症反应相关的免疫信号，这些信号可能导致器官损伤和恢复缓慢。该研究有助于未来开发基于生物标志物的实时治疗策略。

百时美施贵宝在第三期SCOUT-HCM试验中取得积极结果，证明Camzyo（mavacamten）在有症状的阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）青少年中的疗效和安全性

2026-03-29

Bristol Myers Squibb公司宣布，其研发的卡马卡坦（mavacamten）在SCOUT-HCM三期临床试验中表现出对青少年肥厚型心肌病（oHCM）患者的疗效和安全性。该试验显示，卡马卡坦在降低左心室流出道压力梯度方面优于安慰剂，且安全性良好。这些数据将在美国心脏病学会（ACC）年度科学会议及展览会上公布，并同步发表在《新英格兰医学杂志》上。

费城儿童医院和科罗拉多儿童医院研究人员对儿科 EoE 患者和疾病进展进行了首次前瞻性研究

2025-08-15

费城儿童医院和科罗拉多儿童医院的研究人员对儿童嗜酸性食管炎（EoE）患者进行了首次前瞻性研究，发现食管僵硬程度可作为疾病进展的重要生物标志物，并指示哪些患者可能从当前疗法中获益最大。研究使用内镜功能成像（FLIP）发现，儿童时期对EoE相关炎症的控制越好，食管僵硬程度越低，从而减少疾病并发症。该研究由美国国立卫生研究院资助，发表在《Gastroenterology》杂志上。

费城儿童医院研究人员发现，缺失的信使 RNA 片段可能是治疗难以治疗的肿瘤的新免疫疗法的关键

2025-08-15

费城儿童医院的研究人员发现，儿童高分级胶质瘤中缺失的信使RNA片段可能是治疗难治性肿瘤的新免疫疗法的关键。研究揭示了这些缺失的RNA片段可以使难治性肿瘤对免疫疗法更加敏感，并提出了针对胶质瘤特异性NRCAM蛋白的免疫疗法新策略。

费城儿童医院特殊儿童诊所发现超罕见形式的神经炎症性疾病在旧秩序阿米什人中比一般人群更常见

2025-08-12

费城儿童医院和特殊儿童诊所的研究发现，罕见遗传性神经炎症疾病CFI缺乏在老派阿米什人群中比普通人群更为常见，这一发现有助于临床医生更好地识别疾病并制定治疗方案。研究揭示了该疾病在阿米什社区中的高发病率，并指出通过快速全外显子测序可以迅速确诊，从而为患者提供针对性的治疗。

宾夕法尼亚大学牙科研究揭示了牙齿的生物构成可以教给我们什么

2025-07-28

宾夕法尼亚大学的一项研究发现，牙齿的生物组成可以为我们提供关于儿童时期发生的罕见颅面畸形的宝贵信息。该研究由Kyle Vining教授领导，结合了材料科学、矿物学和人类遗传学，通过分析牙齿的釉质和牙本质发育特性，揭示了牙齿矿化的过程。研究使用了纳米压痕、扫描电子显微镜、能谱分析和拉曼光谱等工具，对牙齿的物理和生物特性进行了深入研究，为诊断和治疗罕见颅面疾病以及更常见的牙齿蛀牙提供了新的视角。

Minovia Therapeutics 公布 Pearson 综合征 2 期试验的中期数据，表明没有与治疗相关的严重不良事件，并且通过生长衡量疗效的初步信号

2025-07-24

Minovia Therapeutics宣布了其在Pearson综合征的2期临床试验的初步数据，显示MNV-201治疗安全，无治疗相关严重不良事件，且初步数据显示疗效。该试验针对的是一种罕见的儿童线粒体疾病，试验中的患者未出现严重不良事件，且部分患者的生活质量评分有所提高。此外，公司正在推进与FDA的互动，以加速MNV-201的开发，并计划在2026年开始注册研究。

Children's Hospital of Philadelphia 获得资助，用于研究通过呼气测醉器检测疟疾的无创技术

2025-06-18

费城儿童医院获得了一项来自盖茨基金会的100万美元的拨款，用于研究一种通过呼吸分析仪检测疟疾的非侵入性技术。这项研究旨在利用呼吸中的有机化合物来检测疟原虫的存在。尽管目前有多种药物和预防策略用于治疗或阻止疟疾的传播，但每年仍有超过2.5亿人感染这种致命疾病，导致超过60万人死亡，其中大多数是5岁以下的儿童。目前，检测疟疾的唯一方法是通过侵入性的血液检测，这需要时间来收集和评估样本。这项研究将利用挥发性有机化合物（VOCs）的分析，这些化合物可以从呼吸中测量，并随着疾病的变化而变化。该研究由费城儿童医院儿科传染病科主任Audrey R. Odom-John博士领导，她相信这项技术可以帮助更快地识别疟疾，并可能用于其他传染病。

Children's Hospital of Philadelphia 研究人员聚焦患有左心发育不良综合征（HLHS）的成人患者，这些患者无需移植即可茁壮成长

2025-06-17

任务文本摘要：费城儿童医院的研究人员发表了一项关于患有左心发育不良综合征（HLHS）的成年人长期临床结果的研究。这项研究是关于接受复杂重建手术的成年人群体中最大单一中心队列的研究，其中超过30%的参与者未接受移植手术，活到了至少35岁。研究发表在《美国心脏病学会杂志》上，强调了费城儿童医院在儿童心脏病治疗方面的开创性手术方法。该研究还突出了维持先天性心脏病成年患者心脏护理的重要性，并计划未来更多关注CHD成年患者的长期生存和健康结果。

X4 Pharmaceuticals 在欧洲血液学协会（EHA）第 30 届年会上以壁报形式展示阳性 2 期慢性中性粒细胞减少症试验数据

2025-06-16

X4 Pharmaceuticals在意大利米兰举行的欧洲血液学协会（EHA）第30届年会上，展示了其在治疗某些慢性中性粒细胞减少症（CN）的mavorixafor Phase 2临床试验的积极数据。这些数据表明，mavorixafor治疗可以显著提高循环中性粒细胞水平，并减少G-CSF的使用。这些结果增强了公司对正在进行中的全球关键Phase 3临床试验成功的信心。X4正在开发mavorixafor，这是一种口服的CXCR4拮抗剂，用于治疗罕见免疫疾病。

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