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BioMarin放弃AAV基因疗法Roctavian！高昂定价、疗效争议下的血友病基因疗法困境
去年BioMarin缩小Roctavian战略范围，如今寻求彻底剥离。其2025年三季度业绩报告宣布移除该药，评估对外授权方案。血友病基因疗法领域困境重重，辉瑞、罗氏等均有相关项目受挫，未来基因疗法发展取决于支付模式、成本及疗效数据。 -
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安斯泰来斥巨资押注：独家许可AVB-101基因疗法治疗GRN-FTD
2024年10月8日，AviadoBio和安斯泰来达成独家选择权和许可协议，安斯泰来获得AVB-101基因疗法的全球独家开发和商业化许可，用于治疗GRN-FTD。安斯泰来近年来在基因疗法领域不断押注，已有多项合作和研发项目。 -
AAV基因疗法ATSN-101：治疗LCA1视力提升万倍，临床试验数据震撼发布
Atsena Therapeutics的ATSN-101基因疗法在《柳叶刀》发表1/2期临床试验数据，显示治疗LCA1患者安全有效，视力最高提升万倍，无严重不良反应，为获批奠定基础，有望成为首个治疗该遗传性视网膜疾病的基因疗法。 -
Ultragenyx AAV基因疗法UX111获FDA认可，加速MPS IIIA治疗
2024年6月12日，Ultragenyx宣布FDA接受脑脊液中硫酸乙酰肝素为替代终点，支持其AAV基因疗法UX111治疗MPS IIIA的加速审批。该疗法旨在通过AAV9载体递送SGSH基因至中枢神经系统和外周器官，以纠正代谢异常。公司计划基于现有数据在今年底或明年初提交BLA申请。 -
全球首款！自闭症AAV基因疗法获批临床！
近日，Jaguar Gene Therapy宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了该公司的其研发中的AAV基因疗法JAG201的IND申请... -
超4亿美元！强生购买眼病AAV基因疗法Bota-vec
近日，MeiraGTx宣布强生以高达4.15 亿美元购买其治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的基因疗法botaretigene sparoparvovec（bota-vec，以前称为 AAV-RPGR）。 -
AAV基因疗法AT132中4例患者死亡潜在原因公布
近日，Astellas公布了用于X连锁肌管肌病的AAV基因疗法AT132的安全性和有效性，以及试验中4名患者死亡原因。
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