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锦篮基因SMA基因疗法GC101启动Ⅲ期临床，拟入组50例2型患者
2025年5月27日，锦篮基因自主研发的AAV基因治疗药物GC101注射液Ⅲ期临床试验在解放军总医院第七医学中心启动。该研究计划在全国入组50例2-12岁2型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者，采用多中心、随机对照设计，旨在验证GC101的安全性和有效性。此前I/II期临床已取得积极成果，该药有望填补当前SMA治疗的未满足需求。 -
国内首个！锦篮基因鞘内给药治疗I型SMA临床研究启动
2023年2月25日，锦篮基因”开发的用于治疗I 型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液的Ⅰ/Ⅱa期临床试验项目启动会在中国人民解放军总医院第七医学中心顺利召开，标志着GC101用于治疗I型SMA的临床试验在研究中心正式启动。
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