基因编辑技术治疗小鼠心脏病:研究结果明显,疗效好!
研究人员已经开始使用基因编辑技术来解决罕见的遗传疾病。在一篇新论文中,研究人员使用该工具治疗小鼠心脏病。在这项研究中,与未接受治疗的小鼠相比,心脏损伤的小鼠接受碱基编辑治疗后恢复更快,心力衰竭迹象更少。
细胞基因治疗前沿
Editas体外基因编辑药物,临床数据呈现积极安全性和有效性!
12月6日,处于临床阶段的基因编辑公司Editas Medicine宣布在1/2期RUBY试验中接受EDIT-301治疗的前两名镰状细胞病(SCD)患者呈现积极安全性和有效性数据。临床数据包括前两位患者的安全性数据和第一位接受治疗的患者的疗效数据。
细胞基因治疗前沿
Editas:主动暂停关于CRISPR基因编辑药物的临床试验
近日,基因编辑公司Editas Medicine宣布了EDIT-101的1/2期Brilliance试验的临床数据。临床数据显示,EDIT-101适用的患者数量较少,因此该公司决定暂停该CRISPR基因编辑药物的BRILLIANCE试验招募工作,并寻找合作伙伴继续开发EDIT-101。
细胞基因治疗前沿
核酸药物龙头企业——Ionis,首次涉足基因编辑领域
周一,核酸药物龙头企业 Ionis Pharmaceuticals 与基因编辑初创公司 Metagenomi 签署一项合作协议,将深入研究基因编辑。根据交易条款,Ionis将向Metagenomi预付 8000 万美元。此次合作,标志着 Ionis首次涉足基因编辑领域。
细胞基因治疗前沿
国内首个:博雅辑因基因编辑疗法产品ET-01获批进入临床
中国北京和美国马萨诸塞州剑桥,2021年1月18日,博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请,这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。
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