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FDA九月审评5款创新药:赛诺菲携带BTK抑制剂入局,涉SMA、DMD等罕见病市场!
预计2025年9月,美国FDA将对5款创新药批准做决定,涉及SMA、肢端肥大症等。包括Scholar Rock的Apitegromab、Crinetics的Paltusotine等,这些药物在适应症、作用机制上各有特点,部分若获批将成为相关疾病首款疗法,为患者带来新希望。
生物药大时代
美国FDA
赛诺菲
BTK抑制剂
SMA基因治疗
DMD药物
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3个月前