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首页 临床进展 脑部或腰穿鞘内直接注射携带修正基因之慢病毒载体以治疗肾上腺脑白质营养不良患者 - 安全性和有效性临床试验

【ChiCTR2200064298】脑部或腰穿鞘内直接注射携带修正基因之慢病毒载体以治疗肾上腺脑白质营养不良患者 - 安全性和有效性临床试验

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基本信息
登记号

ChiCTR2200064298

试验状态

尚未开始

药物名称

/

药物类型

/

规范名称

/

首次公示信息日的期

2022-10-02

临床申请受理号

/

靶点

/

适应症

X-连锁肾上腺脑白质营养不良

试验通俗题目

脑部或腰穿鞘内直接注射携带修正基因之慢病毒载体以治疗肾上腺脑白质营养不良患者 - 安全性和有效性临床试验

试验专业题目

脑部或腰穿鞘内直接注射携带修正基因之慢病毒载体 以治疗肾上腺脑白质营养不良患者 - 安全性和有效性临床试验

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临床试验信息
试验目的

本研究拟完成入组20例肾上腺脑白质营养不良患者进行临床试验，综合评估方案有效性及安全性。考核指标包括以下个点（1）完成20例肾上腺脑白质营养不良患者入组治疗；（2）获得脑部或腰穿鞘内直接注射载体方案的有效性及长效性研究数据；（3）获得脑部或腰穿鞘内直接注射载体方案的安全性评估数据，包括炎症反应等不良反应，并制定相应的解决措施。

试验分类
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试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期

随机化

不适用

盲法

/

试验项目经费来源

研究者发起

试验范围

/

目标入组人数

20

实际入组人数

/

第一例入组时间

2022-08-05

试验终止时间

2025-08-05

是否属于一致性

/

入选标准

1. 通过评估VLCFA的值及头部MRI影像学检查诊断ALD； 2. 神经学功能评分（NFS） ≥0，≤10； 3. 通过ABCD1遗传诊断确诊ALD，异常的MRI图像，异常高水平的VLCFA和促肾上腺皮质激素（ACTH）； 4. 年龄≥6岁； 5. 患者、监护人或授权委托书人签署知情同意书。；

排除标准

1. 病情进展迅速； 2. 正在接受其他临床试验研究，或之前使用过其他基因治疗产品； 3. 血常规和/或肝肾功能异常； 4. 左心室射血分数<40％，心脏功能受损； 5. 临床上显著的活动性细菌，病毒，真菌，寄生虫或朊病毒相关感染； 6. 任何使其无法进行MRI研究的条件（包括对麻醉剂或造影剂过敏）； 7. 任何临床上显著的心血管或肺部疾病，或任何其他研究程序禁忌的其他疾病或病症。；

研究者信息
研究负责人姓名
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试验机构

中国人民解放军总医院儿科学部，中国人民解放军总医院第一医学中心

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研究负责人邮箱
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研究负责人邮编

100853

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