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【CTR20211722】PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症III期临床试验

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基本信息

登记号

CTR20211722

试验状态

已完成

药物名称

巴氯芬 + 纳曲酮 + 山梨醇

药物类型

化药

规范名称

巴氯芬 + 纳曲酮 + 山梨醇

首次公示信息日的期

2021-09-28

临床申请受理号

CXHL2000586

靶点

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适应症

1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）

试验通俗题目

PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症III期临床试验

试验专业题目

评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症15个月的疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

300400

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要研究目的：通过总体神经功能限制量表（ONLS）评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）15个月的有效性。次要研究目的：通过功能学检测、电生理参数和生活质量参数评估PXT3003的有效性；评估PXT3003的安全性。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 176 ；

实际入组人数

国内: 176 ；

第一例入组时间

2021-09-28

试验终止时间

2024-03-18

是否属于一致性

否

入选标准

1.男性或女性，年龄16~65周岁（包含边界值）；2.经基因检测确诊的CMT1A（染色体17p11.2上的PMP22重复）；3.2< CMTNS-V2评分≤18；4.至少为足背屈肌无力（临床评估）；5.尺神经运动神经传导速度>15 m/s；6.自愿参加临床试验，签署知情同意书，且能够理解和遵守研究程序；

排除标准

1.已知对（RS）-巴氯酚、盐酸纳曲酮、D-山梨醇或PXT3003辅料中任何成份过敏，或有其他严重的过敏史；2.对巴氯酚、纳曲酮或山梨醇存在禁忌症，如卟啉症；3.存在任何其他能引起外周神经病变的病因，如糖尿病（包括糖尿病史及糖化血红蛋白>6.5%）；4.患有影响研究治疗评价的其他神经系统疾病的受试者；5.ONLS评分为0的受试者；6.近1年内发生过可能会对参与本研究的受试者造成危害的，具有临床意义的不稳定内科疾病史（不稳定性心绞痛、肿瘤、血液疾病、肝炎或肝功能衰竭、肾功能衰竭等）；7.在随机分组前六个月内进行过四肢手术，或在临床试验完成前计划进行四肢手术的受试者；8.（8）肝功能或肾功能不全： a. TBIL>1.5×ULN，ALT>3×ULN，AST>3×ULN； b. Cr>1.5×ULN；9.梅毒抗体、HIV抗体阳性的受试者；10.胸片或B超提示肿瘤的受试者；11.近3个月有酒精依赖史；12.妊娠或哺乳期的女性，或在试验期间不能使用适当避孕措施的受试者；13.入组前4周使用伴随治疗的受试者，包括但不限于巴氯酚、纳曲酮、山梨醇、阿片类药物、维生素C、左旋甲状腺素和潜在的神经毒性药物（如胺碘酮、氯喹）；14.无法完成研究随访的受试者；15.近30天内参与另一项研究药物试验且使用试验用药品的受试者；16.来自同一个家庭且生活在同一住所中的不同受试者，只能纳入其中一名受试者，以避免治疗混淆，影响盲态治疗，影响对研究结果的解释；17.研究者认为受试者依从性差，或存在其他不宜参加本临床试验的因素；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第三医院;中南大学湘雅三医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100191;410013

联系人通讯地址