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医药数据查询

Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research

成立时间:2000-01-01
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机构动态

美国生物技术公司Gain Therapeutics宣布,将在2026年10月4日至8日在韩国首尔举行的国际帕金森病和运动障碍大会上展示关于其领先药物候选GT-02287(Rexaceract)的长期开放标签数据。GT-02287是一种口服、脑渗透性小分子,用于治疗帕金森病(PD),无论是否伴有GBA1突变。该药物是一种β-葡萄糖脑苷脂酶(GCase)正性别构调节剂,可以恢复由于GBA1基因突变或其他年龄相关应激因素导致的GCase酶功能失调。在PD的动物模型中,GT-02287恢复了GCase酶活性,减少了内质网应激、溶酶体和线粒体病理、α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡,以及神经退化的生物标志物血浆神经丝轻链(NfL)水平。GT-02287在GBA1-PD和特发性PD的动物模型中显示出恢复运动功能和步态的潜力,并防止复杂行为如筑巢等缺陷的发展。GT-02287在健康志愿者中的1期研究结果显示了良好的安全性和耐受性,血浆和中枢神经系统暴露在预期的治疗范围内,并且与接受Rexaceract的受试者相比,GCase活性有所增加。目前,GT-02287正在1b期临床试验中评估其治疗PD的安全性和耐受性。

近期投资事件

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公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
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2025-12-04

中枢神经领域医药研发商

医药研发/制造
化学&生物药

捐赠/众筹/授予
——

2023-08-17

临床前药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

捐赠/众筹/授予
——

2023-06-20

中枢神经系统疾病治疗药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

捐赠/众筹/授予

2023-04-20

新型小分子药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

捐赠/众筹/授予
——

2023-04-19

临床阶段生物制药商

医药研发/制造
化学&生物药

捐赠/众筹/授予
——

2023-02-22

新型小分子抑制剂开发商

医药研发/制造
化学&生物药

捐赠/众筹/授予

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