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Neurogene Inc

存续
上市

公司全称：Neurogene Inc

国家/地区：美国/——

类型：神经系统疾病治疗药物研发商

公司介绍：

Neurogene Inc(Neoleukin Therapeutics, Inc.~2023-12-06)前身为6175813加拿大公司（6175813 Canada Inc.）。该公司根据加拿大商业公司法，于2003年12月26日注册成立，办公地点在加拿大不列颠哥伦比亚省的温哥华市。该公司是一家临床阶段制药公司，致力于发现和开发新的候选药物来治疗炎症和癌症。该公司的主要焦点是针对SHIP1 的抗炎候选产品，这是一个重要的细胞信号传导途径（被称为PI3K途径）免疫细胞的关键调节。该公司的先导候选产品——AQX -1125 可以激活SHIP1，并显示了其广泛的抗炎活性。作为剂量为每日一次的口服产品，AQX-1125至今已在100多个项目中成功完成三项临床试验。公司目前正在进行两个不同的二期临床试验，其一针对慢性阻塞性肺疾病，其二针对膀胱疼痛综合征/间质性膀胱炎。

基本信息

成立时间：

2018-01-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

1-855-5083568

联系邮箱：

sgreen@tenbridgecommunications.com

地址：

535 W 24TH STREET,5TH FLOOR;NEW YORK NY 10011;(877) 237-5020

公司官网：

www.neoleukin.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
靶向治疗
治疗技术
体内基因治疗
蛋白
抗体药物
抗体偶联
药物治疗
重组蛋白
基因疗法
生物制剂治疗

热门标签：

抗体偶联
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

M. Cantey Boyd ——

Director 薪酬：

个人简介：M.Cantey Boyd是贝克兄弟投资公司（Baker Brothers Investments）的董事总经理，该公司是一家注册投资顾问公司，专注于生命科学公司的长期投资。在2005年加入Baker Brothers之前，Boyd女士从2002年到2004年是Deutsche Bank Securities的梦百合投资银行集团的分析师。Boyd女士毕业于布朗大学（Brown University）商业经济学学士学位。

Robert Ho ——

Chief Financial Officer 薪酬：

个人简介：Robert Ho自2020年3月起担任公司首席财务官。在加入我们之前，何先生自2016年1月起在肾脏透析服务提供商DaVitaInc.担任多个职位，包括最近担任高级财务总监。在此之前，何先生于2007年至2014年担任一家私有公司的战略财务顾问。Ho先生还从2004年3月到2007年2月在摩根士丹利担任多个职位，包括最近担任医疗保健投资银行部门的副总裁。何先生拥有圣母大学的工商管理学士学位和弗吉尼亚大学达顿商学院的工商管理硕士学位。

Erin Lavelle ——

Director 薪酬：

个人简介：Erin Lavelle自2020年10月起担任首席运营官兼首席财务官Eliem Therapeutics，这是一家总部位于西雅图的私营神经治疗公司。Lavelle女士于2018年4月至2020年2月担任AlderBiopharmaceuticals，Inc.首席运营官此外，她曾担任Vitaeris公司（私人生物技术公司，位于加拿大British Columbia温哥华）的Alder公司的任命董事。在此之前，她于2003年至2018年在安进公司担任过各种职务，最近于2017年9月至2018年4月担任台湾总经理，于2016年5月至2017年9月担任日本亚太香港执行董事，2014年6月至2016年5月的全球营销业务分析和见解。她的职业生涯始于美林投资银行。Lavelle女士拥有耶鲁大学经济学学士学位。

Holly Vance ——

General Counsel and Secretary 薪酬：

个人简介：Holly Vance自2020年10月起担任我们的总法律顾问，自2021年3月起担任秘书。从2015年9月至2020年10月，万斯女士担任比尔与梅琳达·盖茨基金会战略投资基金的副总法律顾问，一个私人基金会的工作重点是在全球范围内提高医疗保健和减少贫穷，并在美国扩大教育机会和获得信息技术的机会。在此之前，她曾于2005年10月至2015年9月担任律师事务所K&L Gates的合伙人。万斯女士获得了细胞与分子生物学和药学理学学士学位，药学博士学位和法学博士学位，均来自华盛顿大学。

Carl Walkey ——

Senior Vice President of Corporate Development 薪酬：——

个人简介：Carl Walkey自2021年2月起担任公司发展高级副总裁。在此之前，他于2019年7月至2021年2月担任公司发展副总裁。在进入Neoleukin Therapeutics之前，Walkey博士于2016年5月至2019年7月担任华盛顿大学蛋白质设计研究所高级研究员。在此之前，他于2014年5月至2015年9月担任Ansible Marketing的创始合伙人。Walkey博士获得了Carleton大学的工程物理学工程学士学位和多伦多大学的生物工程和生物医学工程博士学位。

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企业动态

Neurogene任命Christy Shafer为首席商业官，Christine Mikail加入董事会

2026-04-20 19:30:00

Neurogene公司宣布任命Christy Shafer为首席商业官，并任命Christine Mikail加入其董事会。Christy Shafer拥有超过20年的行业经验，擅长建立和领导高性能的商业组织，并负责罕见神经疾病疗法的推出。Christine Mikail在战略交易、资本形成和企业发展方面拥有深厚的专业知识。Christy Shafer曾担任Avidity Biosciences的北美高级副总裁和总经理，负责建立和领导其北美商业组织。Christine Mikail在加入Neurogene董事会之前，曾参与塑造公司的长期战略，加强其财务基础，并支持其临床和公司目标的推进。Neurogene是一家专注于开发针对严重神经系统疾病的基因疗法的临床阶段生物技术公司，其领先基因疗法项目NGN-401正在开发中，作为瑞特综合症的一种潜在最佳单次治疗方案。

Neurogene公司NGN-401基因疗法获FDA突破性疗法认定

2026-02-27 05:01:00

美国临床阶段生物技术公司Neurogene Inc.宣布，其研发的基因疗法NGN-401已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定。NGN-401是一种在晚期临床试验阶段的基因疗法，旨在成为治疗雷特综合症的一线治疗方案。该认定基于截至2025年10月30日的1/2期临床试验的初步疗效和安全性数据，包括患者级数据和支持性视频文件，显示在多个雷特综合症领域观察到具有临床意义的、持久的功能性改善，并随着时间的推移继续获得技能。NGN-401是一种一次性治疗，旨在通过Neurogene专有的EXACT™转基因调节技术递送全长人类MECP2基因。它通过脑室内注射直接靶向大脑和神经系统。目前，NGN-401正在Embolden™注册临床试验中进行评估，预计将在2026年第二季度完成给药。

Neurogene公司授予新员工股票期权以吸引人才

2026-02-05 00:00:00

Neurogene公司，一家致力于为罕见神经系统疾病患者和家庭提供改变生命的基因药物的临床阶段公司，宣布其董事会薪酬委员会批准了向一位新员工授予总计2,820股公司普通股的非资格股票期权（“激励授予”），授予日期为2026年2月2日。该激励授予是根据公司的2025年激励计划进行的，作为吸引该个人加入Neurogene工作的激励措施。激励授予的行权价格等于授予日期Neurogene普通股的收盘价。激励授予将在四年内分摊行使，第一年行使25%，接下来的三年内每月行使总奖项的1/48，前提是该员工在相应的行使日期前继续在Neurogene工作。Neurogene的使命是治疗破坏性的神经系统疾病，改善受这些罕见疾病影响的患者和家庭的福祉。Neurogene正在开发新颖的方法和治疗方法，以解决传统基因治疗在中枢神经系统疾病中的局限性。这包括选择一种递送方法以最大化目标组织的分布，并设计产品以最大化功效和纯度，以实现优化的疗效和安全性。Neurogene独有的EXACT™转基因调控平台技术允许递送治疗水平，同时限制与传统基因治疗相关的转基因毒性。Neurogene在德克萨斯州休斯顿建立了一座先进的基因治疗制造设施，NGN-401的CGMP生产就是在该设施进行的，并将支持关键的临床开发活动。

Neurogene Inc.更新NGN-401基因疗法进展及2026年预期里程碑

2026-01-12 00:00:00

Neurogene Inc.近日宣布了其针对Rett综合症的NGN-401基因疗法的最新进展，包括在Embolden注册性试验中多个参与者已接受治疗，以及计划在2026年实现多个价值创造催化剂。公司CEO Rachel McMinn博士表示，他们正在跟踪1/2期试验中参与者的进展，并计划在年中报告更新的中期安全性和有效性数据。此外，Neurogene正在积极与支付方和其他关键利益相关者合作，同时利用内部CMC能力进行商业级生产，以确保未来上市准备就绪。公司预计现金储备将持续至2028年第一季度，相信能够推动NGN-401通过即将到来的关键里程碑，包括BLA提交，实现其作为Rett综合症同类最佳基因疗法的潜力。

Neurogene公司将在J.P. Morgan Healthcare Conference上展示公司概况

2026-01-05 00:00:00

Neurogene公司，一家致力于为罕见神经系统疾病患者和家庭提供改变生命的基因药物的处于临床阶段的生物技术公司，宣布其管理层将参加第44届J.P. Morgan Healthcare Conference。会议将于1月14日（PTA时间）上午7:30举行，公司概览的在线直播可通过Neurogene网站投资者关系部分的事件部分访问，会议回放也将在此处提供有限时间的访问。Neurogene的使命是治疗破坏性的神经系统疾病，改善受这些罕见疾病影响的患者和家庭的生活。公司正在开发新颖的方法和治疗方法，以解决传统基因治疗在中枢神经系统疾病中的局限性。这包括选择一种递送方法以最大化目标组织的分布，并设计产品以最大化功效和纯度，从而实现优化的疗效和安全性。Neurogene的独家EXACT™转基因调控平台技术允许输送治疗水平，同时限制与传统基因治疗相关的转基因毒性。公司已在德克萨斯州休斯顿建立了一座先进的基因治疗制造设施，该设施进行了NGN-401的CGMP生产，并将支持关键的临床开发活动。更多信息请访问www.neurogene.com。

Neurogene公司授予新员工股票期权

2025-12-05 00:00:00

Neurogene公司，一家致力于为罕见神经疾病患者和家庭提供改变生命的基因药物的临床阶段公司，宣布其董事会薪酬委员会批准了向两名新员工授予总计4860股公司普通股的非合格股票期权（“激励授予”），授予日期为2025年12月2日。这些激励授予是根据公司的2025年激励计划（“计划”）进行的，作为这些个人加入Neurogene工作的激励措施。激励授予的行权价格等于授予日期Neurogene普通股的收盘价。这些激励授予将在四年内摊销，第一年结束时摊销25%，接下来的三年中每月摊销总奖励的1/48，前提是员工在相应的摊销日期前继续在Neurogene工作。Neurogene的使命是治疗破坏性的神经疾病，改善受这些罕见疾病影响的患者和家庭的福祉。Neurogene正在开发新颖的方法和治疗方法，以解决传统基因治疗在中枢神经系统疾病中的局限性。这包括选择一种递送方法以最大化目标组织的分布，并设计产品以最大化功效和纯度，从而实现优化的疗效和安全性特征。Neurogene的独家EXACT™转基因调控平台技术允许递送治疗水平，同时限制与传统基因治疗相关的转基因毒性。Neurogene在德克萨斯州休斯顿建立了一座先进的基因治疗生产基地，NGN-401的CGMP生产就是在该设施进行的，并将支持关键的临床开发活动。

Neurogene公布NGN-401基因疗法临床试验积极数据，推进Rett综合征治疗

2025-11-14 00:00:00

Neurogene公司宣布，其针对Rett综合征的NGN-401基因疗法在1/2期临床试验中显示出多领域的持久改善。该试验的儿童组（4-10岁）在截至2025年10月30日的数据截止日期前，共获得了35项发育里程碑/技能。此外，NGN-401在儿童组和青少年/成人组（≥11岁）中表现出良好的耐受性。公司还启动了Embolden注册试验的第一位参与者，预计在接下来的3到6个月内完成全部入组。Neurogene的现金储备充足，预计能够支持到2028年第一季度的运营。

Neurogene公司公布NGN-401基因疗法治疗Rett综合征的积极临床数据

2025-11-12 00:00:00

Neurogene公司宣布，其正在进行的1/2期临床试验中，评估NGN-401基因疗法治疗女性Rett综合征的儿童队列（4-10岁）的更新数据表现出积极结果。所有儿童参与者，无论基线疾病严重程度如何，都获得了发育里程碑/技能或功能性改善，且这些改善具有持久性和随时间持续获得技能的能力。NGN-401在注册剂量下继续表现出良好的耐受性，没有出现HLH的证据。此外，Neurogene公司将在Stifel 2025年医疗保健会议上讨论这些结果和Embolden™注册临床试验。

Neurogene公司启动NGN-401基因疗法临床试验

2025-11-06 20:30:00

Neurogene公司宣布，其针对Rett综合症的基因疗法NGN-401的Embolden™注册临床试验已开始给药，这是治疗Rett综合症的重大里程碑。NGN-401是一种基因疗法，旨在治疗Rett综合症，这是一种神经发育障碍，具有重大的未满足医疗需求。Neurogene公司今年优先考虑了运营卓越，加倍了其在美国的站点规模，并启动了13个站点中的12个以满足患者需求，预计将在未来3到6个月内完成入组。此外，公司将在Stifel 2025年医疗保健会议上更新NGN-401 Phase 1/2试验的中间数据。Neurogene致力于开发新型治疗方法，以解决中枢神经系统疾病中传统基因疗法的局限性，并已在美国休斯顿建立了先进的基因疗法制造设施。NGN-401已被美国食品药品监督管理局（FDA）选入START试点计划，并获得了多个监管机构的积极评价。

Neurogene公司批准授予新员工股票期权

2025-11-05 00:00:00

Neurogene公司宣布，其董事会薪酬委员会批准了一项非资格股票期权授予，以吸引一名新员工加入公司。该期权授予是在2025年11月4日（授予日期）进行的，涉及购买总计1,185股公司普通股。这一期权授予是依据公司的2025年激励计划（“计划”）进行的，旨在激励该员工加入Neurogene。期权行权价格为授予日期的股票收盘价。该期权将在四年内逐步行权，第一年行权25%，随后在接下来的36个月内，每过三个月行权相同比例，前提是该员工在相应的行权日期前继续在公司工作。Neurogene公司的使命是通过开发新的方法和治疗方案来治疗严重的神经系统疾病，改善受罕见神经系统疾病影响的患者和家庭的生活。公司正在开发新颖的方法和治疗方案，以克服传统基因治疗在中枢神经系统疾病中的局限性。这包括选择一种递送方法以最大化目标组织的分布，并设计产品以最大化效力纯度，以实现优化的疗效和安全性。Neurogene公司拥有一种新颖的专有EXACT™转基因调节平台技术，能够在提供治疗水平的同时，限制与传统基因治疗相关的转基因毒性。公司在德克萨斯州休斯顿建立了一座先进的基因治疗生产基地，用于NGN-401的CGMP生产，并将支持关键的临床开发活动。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2024-11-05

Neurogene Inc

神经系统疾病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

RTW Investments;
Casdin Capital;
[+5]

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2023-12-19

Neurogene Inc

神经系统疾病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

查看

2023-12-19

Neurogene Inc

神经系统疾病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

收并购

Neoleukin;

查看

2023-07-18

Neurogene Inc

神经系统疾病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Alexandria Venture Investments;
鱼鹰资管;
[+9]

查看

2020-12-16

Neurogene Inc

神经系统疾病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Samsara BioCapital;
Alexandria Venture Investments;
[+9]

查看

2019-02-12

Neurogene Inc

神经系统疾病治疗药物研发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

Samsara BioCapital;
鱼鹰资管;
[+2]

——

交易事件

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2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

2020-12-31

截止日期

2024-06-30

2024-03-31

2023-12-31

2023-09-30

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企业公告

公告标题

公告类型

公告日期

【3】Initial statement of beneficial ownership of securities

其他

2026-04-20

【8-K】Current report

监管和公司治理

2026-04-20

【ARS】Annual Report to Security Holders

年度报告(股东)

2026-04-16

【DEFA14A】Additional definitive proxy soliciting materials and Rule 14(a)(12) material

其他

2026-04-16

【DEF 14A】Other definitive proxy statements

其他

2026-04-16

产品管线

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药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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批准上市

其他/失败
/未知

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Neurogene Inc

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