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Voyager Therapeutics Inc

存续
上市

公司全称：Voyager Therapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：基因治疗公司

公司介绍：

Voyager Therapeutics, Inc.于2013年6月根据特拉华州法律成立。该公司是一家致力于突破基因治疗和神经学障碍的生物技术公司。该公司的基因治疗平台使他们能够设计、优化、制造和提供基于AAV的基因疗法，他们认为这些疗法有可能安全地提供持久的疗效。

基本信息

成立时间：

2020-01-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

1-857-2595340

联系邮箱：

info@voyagertherapeutics.com

地址：

75 Sidney Street Cambridge Massachusetts 02139

公司官网：

www.voyagertherapeutics.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
靶向治疗
治疗技术
体内基因治疗
siRNA
抗体药物
单克隆抗体
药物治疗
RNA疗法
基因疗法

热门标签：

单克隆抗体
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Wendy Dixon ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Michael Higgins ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Steven Hyman ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Glenn F. Pierce ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Glenn Pierce ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

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企业动态

Aronora宣布领导团队扩展，加强心血管血液病治疗创新

2026-01-08 00:00:00

Aronora，一家专注于心血管血液病创新疗法的临床阶段生物制药公司，宣布扩展其领导团队，以支持其差异化的临床管线和长期增长目标。公司任命Grace E. Colón博士为董事会主席，John Glasspool为董事会董事，Lekhan Shivashankar为首席运营官。Grace E. Colón博士拥有30年生物制药、基因组学、医疗保健、风险投资和工业生物技术领域的创业和执行经验。John Glasspool先生是一位经验丰富的全球生物制药高管，曾领导多家组织通过临床、运营和战略转折点。Lekhan Shivashankar先生是一位资深的咨询顾问，对塑造心血管生物技术公司的价值叙事有深入的了解。Aronora正在推进一系列针对心血管血液病的首创和最佳疗法，包括治疗急性缺血性卒中的首创溶栓酶AB002，以及针对血栓性疾病的治疗和预防的FXI A2和A3抑制剂等。

过渡生物与Voyager Therapeutics合作开发治疗ALS和FTD的新药

2025-11-11 00:00:00

过渡生物公司（Transition Bio）和Voyager Therapeutics公司宣布达成一项药物发现合作和许可选择协议。双方将合作发现和开发针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的TDP-43病理的新颖、选择性小分子。TDP-43病理在许多神经退行性疾病中很常见，包括超过90%的ALS病例和高达45%的FTD病例。根据合作协议，过渡生物负责发现和优化针对TDP-43的小分子，直到提名开发候选药物，届时Voyager将有权选择在全球范围内独家开发和商业化该计划。过渡生物已获得数百万美元的预付款，并有权获得高达5亿美元的研究、开发、商业和净销售额里程碑付款。此外，过渡生物还有权获得净销售额的高个位数到低两位数的版税。

AIRNA任命新CFO和COO，加速RNA编辑疗法开发

2025-10-01 19:00:00

生物技术公司AIRNA宣布任命Allison Dorval为首席财务官（CFO）和Niru Subramanian为首席运营官（COO）。随着AIR-001即将进入临床试验，AIRNA正准备将其作为治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的潜在最佳治疗方案。Dorval拥有超过25年的战略增长和财务稳定性经验，曾担任Verve Therapeutics的首席财务官，并在其被Eli Lilly收购中发挥了关键作用。Subramanian拥有超过25年的生物技术和制药领域的业务发展、战略和组合及项目管理工作经验，最近担任Orbital Therapeutics的首席运营官。AIRNA正在利用遗传学领域的进步开发RNA编辑疗法，旨在为罕见病和广泛人群提供改善人类健康的药物。

Voyager 新一代 CNS 衣壳在 ASGCT 第 28 届年会上亮相

2025-04-29 00:00:00

Voyager Therapeutics在即将举行的美国基因与细胞治疗学会第28届年会上将展示其基因治疗研究进展，包括tau沉默基因疗法VY1706在非人灵长类动物中实现高达73%的tau mRNA敲低，以及抗淀粉样蛋白基因疗法等。公司首席科学官Todd Carter博士表示，Voyager的TRACER™ capsids在多项研究中表现出良好的神经元和星形胶质细胞转导效率。此外，公司还将在会议上展示其新型capsids的免疫逃逸能力，以提高更多人群受益的可能性。Voyager计划在今年和明年提交两个IND申请，并期待在人类中验证其capsids的性能。

Voyager 在 AD/PD™ 2025 上展示了来自 Tau 靶向基因治疗和抗体项目的可靠临床前数据

2025-03-31 19:00:00

Voyager Therapeutics公布了针对阿尔茨海默病（AD）的tau蛋白治疗新数据，包括tau沉默基因疗法VY1706和抗tau抗体VY7523。VY1706在非人灵长类动物（NHP）研究中显示出降低tau mRNA和蛋白水平的显著效果，具有广泛的脑部分布和肝脏去靶向性。VY7523在动物模型中表现出对病理tau缠结的选择性结合。Voyager计划在2026年提交VY1706的IND申请，并评估VY7523在早期AD患者中的疗效。公司将于4月7日举办网络直播，回顾AD/PD™ 2025会议的关键数据。

Voyager 选择阿尔茨海默病的 Tau 沉默基因疗法开发候选药物

2024-11-20 00:00:00

Voyager Therapeutics宣布选定VY1706作为其阿尔茨海默病tau沉默基因治疗项目的领先候选药物，预计将在2026年向美国食品药品监督管理局和加拿大卫生部门提交IND和CTA申请。VY1706结合了强效siRNA构建和IV递送、血脑屏障渗透性TRACER™壳体。非人类灵长类动物（NHP）研究表明，VY1706的单剂量治疗使大脑皮层中tau mRNA水平降低了50%至73%，包括阿尔茨海默病进展期间tau积累的大脑区域。Voyager计划在即将举行的科学会议上展示这些数据和更多数据。Voyager首席医疗官Toby Ferguson表示，tau是阿尔茨海默病的重要靶点，Voyager将继续评估和从该领域的最新数据中学习，以高效推进其差异化的tau抗体和tau基因治疗项目。阿尔茨海默病是一种估计影响美国700万人和全球4.16亿人的神经退行性疾病，2023年美国护理阿尔茨海默病和其他痴呆症患者的总成本估计为3450亿美元。Voyager的TRACER™（Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific Expression of RNA）壳体发现平台是一种广泛适用的RNA筛选平台，能够快速发现新的AAV壳体，以实现基因治疗。Voyager已利用TRACER创建了多个新型壳体家族，在临床前研究中，通过静脉给药，利用中枢神经系统（CNS）广泛的血管网络，跨越血脑屏障，转导广泛的CNS区域和细胞类型。

Neurocrine Biosciences 报告 2024 年第三季度财务业绩并上调 2024 年 INGREZZA 销售指引

2024-10-30 19:00:00

Neurocrine Biosciences公布第三季度财务报告，INGREZZA净销售额达到6.13亿美元，同比增长26%，并上调2024年净销售额预期至23亿至23.2亿美元。董事会授权3亿美元股票回购计划，反映对公司的信心。公司CEO表示，将继续推动INGREZZA和crinecerfont的预期上市，同时推进多元化管线和保持稳健的资产负债表。

Neurocrine Biosciences 报告 2024 年第二季度财务业绩并上调 2024 年 INGREZZA 销售指引

2024-08-01

Neurocrine Biosciences发布2024年第二季度财务报告，宣布INGREZZA（valbenazine）第二季度净产品销售额为5.8亿美元，同比增长32%。公司上调了2024年INGREZZA销售额预期至22.5亿至23亿美元。此外，公司宣布了多项研发进展，包括NBI-568和Luvadaxistat的二期临床试验数据将在第三季度公布。公司首席执行官Kevin Gorman博士将退休，由首席业务发展及战略官Kyle Gano博士接任。财务方面，第二季度GAAP净收入为6500万美元，摊薄每股收益为0.63美元；非GAAP净收入为1.69亿美元，摊薄每股收益为1.63美元。

Voyager Therapeutics 宣布 VY-TAU01 治疗阿尔茨海默病的单剂量递增试验的首批参与者

2024-05-16 19:00:00

Voyager Therapeutics宣布在阿尔茨海默病治疗方面取得重要进展，开始进行VY-TAU01的Phase 1a单剂量递增试验，这是一种针对tau蛋白的抗体，旨在抑制病理tau蛋白的传播。试验旨在评估VY-TAU01在健康成人志愿者中的安全性和药代动力学。Voyager预计SAD试验的数据将指导2025年启动的Phase 1b多剂量递增试验的设计，该试验将在早期阿尔茨海默病患者中进行。VY-TAU01是一种用于抑制病理tau蛋白传播的重组人源化IgG4单克隆抗体，与之前的N端靶向抗体不同，它针对tau蛋白的C端表位，并在临床前模型中显示出对病理tau蛋白传播的强效抑制。

Voyager Therapeutics 报告 2024 年第一季度财务和经营业绩

2024-05-13

Voyager Therapeutics宣布获得美国FDA对治疗阿尔茨海默病的抗tau抗体VY-TAU01的IND申请批准，预计将在未来几周内开始单剂量递增试验；公司选定了与Neurocrine合作的GBA1和弗里德赖希共济失调基因治疗项目的开发候选者，预计到2025年将有三种基因治疗（包括SOD1-ALS）进入临床试验；任命神经病学临床开发专家Toby Ferguson博士为首席医疗官；截至2024年3月31日，公司拥有约4亿美元现金储备，预计将支持到2027年的多个临床数据公布。

Voyager Therapeutics 在 ASGCT 第 27 届年会上呈报第二代示踪™剂生成的衣壳和 CNS 基因治疗项目的数据，这些项目正在推进临床试验

2024-05-08 18:00:00

Voyager Therapeutics在ASGCT年会上展示了其TRACER™ capsid发现平台和TRACER驱动的基因治疗项目数据。第二代静脉注射capsid通过TRACER平台进化，表现出更高的血脑屏障穿透性、更强的肝脏去靶向性，并在不同脑区中转导50-75%的细胞，某些关键细胞类型如Purkinje神经元高达95%。一项针对SOD1肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基因治疗在非人灵长类动物脊髓运动神经元中降低了高达80%的SOD1信使RNA（mRNA）表达。这些capsid的潜在可转化性得到了多物种数据支持，包括小鼠和多种非人灵长类动物，以及与人类细胞中碱性磷酸酶（ALPL）的结合。Voyager的capsid在多个神经遗传疾病基因治疗项目中表现出良好的安全性和有效性，预计将在2025年提交IND申请。

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2025-06-30

2025-03-31

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【424B3】Prospectus [Rule 424(b)(3)]

其他

2025-12-01

【EFFECT】Notice of Effectiveness

其他

2025-12-01

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-10-07

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2025-10-03

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2025-10-03

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临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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