NKGen Biotech公司，一家专注于自然杀伤（NK）细胞治疗药物研发的商业化生物技术公司，宣布对NKGen Korea（前称NKMax Co., Ltd.）董事会进行了近期调整。NKGen Korea于2025年11月21日完成了股东批准的名称变更。此次变更后，NKGen Korea宣布任命了三位新董事：Hanhan Xu、Xuan Zhang和Dr. June H. Lee，任期均为三年。此外，Dr. Angie You于2025年8月14日被任命为董事会成员，任期一年。这些新成员的加入将为NKGen Korea在亚太地区的发展提供丰富的科学领导、运营和战略治理经验。NKGen公司首席执行官兼NKGen Korea董事长Paul Y. Song表示，欢迎新成员的加入，并强调这些任命将有助于NKGen Korea从复苏中加速发展，并在亚洲市场为未来的商业化奠定基础。NKGen Korea是一家位于首尔、韩国的临床阶段生物技术公司，专注于开发先进的NK细胞疗法，同时也是NKGen Biotech公司的全资子公司。
卡迪甘公司，一家致力于现代化心血管药物开发的心脏健康公司，近日推出了三个后期临床试验项目，旨在加速对核心心血管通路的理解，以解决多种目前尚无治疗方法的疾病。这些项目分别针对扩张型心肌病（DCM）、急性严重高血压（ASH）和钙化主动脉瓣狭窄（CAVS）。公司创始人兼首席执行官Tassos Gianakakos表示，为了对心血管疾病患者产生实质性改变，需要以不同的方式开发新药。卡迪甘公司通过整合真实世界患者数据、人工智能洞察和深入的心血管专业知识，推动具有改变结果潜力的疗法。卡迪甘的三个最先进的程序包括：针对DCM的danicamtiv、针对ASH的tonlamarsen和针对CAVS的ataciguat。这些项目旨在超越症状管理，重新定义患者和家庭最需要的治疗方式。
Fulcrum Therapeutics发布2023年第四季度和全年财务报告及业务亮点。公司重点推进两项关键临床项目，包括完成losmapimod在FSHD的3期临床试验REACH的入组，并解决pociredir在SCD的1b期临床试验PIONEER的临床暂停问题。预计2024年第四季度将报告REACH试验的顶线数据，losmapimod有望成为FSHD的首个批准治疗药物。此外，PIONEER试验的医生参与度令人鼓舞，公司正努力激活更多试验点并恢复入组。2023年，公司现金、现金等价物和市场证券为2.362亿美元，同比增长16.5%；研发费用为7180万美元，同比下降5.9%；净亏损为9735万美元，同比下降11.5%。
Avidity Biosciences与Bristol Myers Squibb宣布扩大心血管合作，利用Avidity的专有AOC平台技术针对多达五个目标。Avidity将获得1亿美元的前期付款，以及高达22亿美元的里程碑付款和低双位数版税。双方将共同开展心血管靶点的发现、开发和商业化，总潜在付款高达23亿美元。AOCs旨在结合单克隆抗体的特异性和寡核苷酸疗法的精确性，以针对以前无法用RNA疗法治疗的疾病的根本原因。此次合作将扩大AOCs的应用范围，同时Avidity将继续推进其在罕见心脏指示的研究和开发项目。
LianBio与Bristol Myers Squibb达成协议，将Mavacamten在中国及其他亚洲市场进行开发和商业化。LianBio将获得3.5亿美元的前期付款，并免除1.275亿美元的里程碑付款义务。Mavacamten是一种用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的药物，已在中国澳门和新加坡获得批准。LianBio将与BMS合作推进Mavacamten在中国市场的审批，并计划在2024年上半年提供战略审查的更新。
LianBio公司宣布，其Phase 3 EXPLORER-CN临床试验中，首名中国患者接受了mavacamten治疗，该药物用于治疗症状性肥厚型心肌病（oHCM）。中国是全球oHCM患者数量最多的国家，拥有超过一百万患者。mavacamten在全球临床试验中显示出对oHCM患者的显著和临床意义的益处。LianBio致力于加速mavacamten这一创新药物在亚洲市场的可及性，并已设计EXPLORER-CN试验以支持在中国提交新药申请（NDA）。mavacamten是一种潜在的首个口服心脏肌球蛋白变构调节剂，用于治疗心脏过度收缩和舒张功能障碍的疾病。该试验旨在评估mavacamten在中国oHCM患者中的安全性和有效性，预计将招募约81名患者。LianBio还正在进行一项关于mavacamten在健康中国志愿者中的药代动力学（PK）研究。
Cytokinetics公司宣布，其新一代心脏肌球蛋白抑制剂CK-274的优化数据在2021年美国化学学会春季虚拟会议上公布，包括其化学结构的首次披露。CK-274是一种针对肥厚型心肌病（HCM）的潜在治疗药物。研究显示，CK-274在降低心肌收缩力方面表现出良好的剂量和暴露依赖性，且具有较浅的药代动力学/药效学关系，可能实现灵活的剂量调整。目前，CK-274的安全性和耐受性正在 obstructive HCM患者中进行评估。REDWOOD-HCM是一项多中心、随机、双盲、剂量寻找的CK-274临床试验，旨在确定CK-274在HCM患者中的安全性和耐受性。
Avidity Biosciences宣布2021年管线更新和研究合作。公司计划在2021年下半年启动AOC 1001的1/2期临床试验，用于治疗肌强直性营养不良1型（DM1）。此外，Avidity将加快FSHD的临床试验启动，并在2022年提交监管文件以支持临床试验。Avidity还计划推进针对杜氏肌营养不良症（DMD）的三个项目，并评估AOCs在肌肉萎缩（MA）治疗中的应用。Avidity与MyoKardia合作，探索AOCs在心脏组织中的潜在效用，以拓展AOC平台的应用范围。
BridgeBio Pharma和Maze Therapeutics宣布成立合资公司Contour Therapeutics，专注于治疗心血管疾病。该公司结合了Maze的基因驱动药物发现方法和BridgeBio在心脏药物发现和临床开发方面的专业知识。双方将共同推进经过基因验证的药物候选人的临床开发，并首先致力于开发一种治疗未公开的、基因定义的心力衰竭治疗方法。这一合作基于对心血管疾病遗传原因的识别和靶向治疗的研究进展，旨在为心血管疾病患者提供创新的治疗方案。
Bristol Myers Squibb宣布以130亿美元现金收购MyoKardia，完成收购后，MyoKardia成为Bristol Myers Squibb的全资子公司。MyoKardia团队在心血管治疗领域取得革命性进展，Bristol Myers Squibb将加强其心血管业务，并添加新的科学能力。此次收购使Bristol Myers Squibb获得mavacamten，这是一种治疗梗阻性肥厚型心肌病的潜在首创心血管药物。Bristol Myers Squibb计划在2021年第一季度向美国食品药品监督管理局提交mavacamten的新药申请，并探索其在其他适应症中的潜力。此外，Bristol Myers Squibb还将开发MyoKardia的潜在新药管线。
MyoKardia公司宣布，其在AHA 2020科学会议上展示的HCM卡迪亚克成像数据表明，mavacamten治疗对肥厚型心肌病（HCM）患者的心脏结构有积极影响，显著减少了肥厚。这些数据来自EXPLORER-HCM临床试验的子研究，该研究评估了mavacamten对HCM患者心脏结构和功能的影响。30周的治疗后，与安慰剂组相比，mavacamten组在左心室质量指数等主要终点上观察到统计学上显著的改善。这些数据同时发表在《循环》杂志上。MyoKardia计划在2021年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交mavacamten的新药申请。
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