Harness Therapeutics

Transine Therapeutics是一家私人生物技术公司，总部位于英国剑桥，专注于开发一种新型的治疗性RNA，具有以前所未有的控制和特异性水平上调蛋白表达的特性：SINEUPs®。SINEUPs®以高度特异性的方式与其目标mRNA结合，通过增强蛋白质翻译来提高蛋白质水平。合成SINEUPs®的属性、通用性、特异性和可调性，加上安全控制，使该平台具有广泛的适用性，有可能解决小分子、传统生物制剂或基因疗法无法实现的疾病。Transine的技术极大地扩展了可成药蛋白质组，并代表了目前难以治疗的疾病的完全独特的作用机制。该技术的模块化特性使Transine能够快速设计对几乎任何存在mRNA的目标具有高度特异性的SINEUPs®。SINEUPs®对翻译的作用受到控制，由此产生的蛋白质表达增加保持在生理范围内。它们的大小经过优化，以实现治疗性SINEUPs®的传递不可知方法，包括作为裸寡核苷酸传递，或通过使用病毒载体，如腺相关病毒 (AAV) 或非病毒系统。