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Stoke Therapeutics Inc

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公司全称：Stoke Therapeutics Inc
国家/地区：美国/——
类型：美国生物制药公司
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公司介绍：
Stoke Therapeutics, Inc.成立于2014年6月，根据特拉华州法律注册成立。该公司是一家早期生物制药公司，通过精确上调蛋白质表达，开创了治疗严重遗传疾病根本原因的新方法。他们正在开发新的反义寡核苷酸，或ASO，针对核糖核酸或RNA，调节前体的药物-作用RNA或前mRNA，剪接以在需要时上调蛋白质表达并且具有接近正常水平的适当特异性。他们利用其专有技术平台，核基因输出的靶向增强或TANGO，设计ASO以通过患者中的个体基因上调蛋白质的表达。他们的方法旨在以高度精确，持久和受控的方式向广泛的相关组织（包括中枢神经系统或中枢神经系统，眼睛，肾脏和肝脏）提供疾病改善疗法。

基本信息

成立时间：

1987-01-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

1-781-4308200

地址：

45 Wiggins Avenue Bedford MA 01730

公司官网：

www.stoketherapeutics.com

企业画像
行业领域：
应用技术：
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

团队信息

Arthur O. Tzianabos ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Adrian R. Krainer ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Arthur A. Levin ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Seth L. Harrison ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Samuel W. Hall ——
Director 薪酬：——
个人简介：——
如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

Stoke Therapeutics发布Dravet综合症药物zorevunersen的最新研究数据
2026-05-08 00:00:00
Stoke Therapeutics公司近日公布了其Dravet综合症药物zorevunersen的最新研究数据。这些数据来自正在进行中的1/2a期开放标签扩展研究，显示zorevunersen在治疗Dravet综合症方面具有潜在的疾病修饰作用。研究显示，在治疗1、2、3和4年后，患者的认知和行为均有显著改善，与治疗前的基线相比，主要运动性癫痫发作频率也有所降低。此外，zorevunersen的耐受性良好，部分患者已接受超过5年的治疗。Stoke Therapeutics还宣布了全球3期EMPEROR研究的最新进展，预计将在2027年中完成约150名患者的入组，以支持zorevunersen在美国食品药品监督管理局（FDA）的滚动新药申请（NDA）。
Stoke Therapeutics将举办2026年第一季度业务和财务更新网络直播及电话会议
2026-05-01 00:00:00
Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜力恢复蛋白质表达的生物技术公司，正在开发一种名为zorevunersen的领先研究性药物，用于治疗Dravet综合症。该公司宣布将于2026年5月7日举办网络直播和电话会议，讨论2026年第一季度的业务和财务更新。zorevunersen是一种研究性反义寡核苷酸，旨在通过增加脑细胞中不受影响的SCN1A基因野生型副本的功能性NaV1.1蛋白质生产来治疗Dravet综合症的潜在原因。这种高度差异化的作用机制旨在减少癫痫发作频率，并改善神经发育、认知和行为。Stoke Therapeutics与Biogen公司有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen用于治疗Dravet综合症。
斯托克疗法公司授予新员工股票期权以推动Dravet综合症治疗药物开发
2026-04-17 04:01:00
斯托克疗法公司（Nasdaq: STOK）是一家致力于通过RNA药物利用人体潜力恢复蛋白质表达的生物技术公司。公司宣布，自2026年4月15日起，向14名新员工授予总计129,565股普通股票的购买期权，作为对其雇佣的重要激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。这些股票期权的行权价格为每股35.54美元，等于斯托克公司普通股票在2026年4月15日的收盘价。每个期权将在4年内逐步行使，员工期权下的股票在适用的行使起始日期的周年纪念日时，将有1/4的股票行使，之后每月以1/48的比率行使剩余的股票，前提是员工在行使日期继续在斯托克公司工作。这些期权有效期为10年，并受2023年激励计划以及股票期权协议的条款和条件约束。斯托克疗法公司正在开发的首个药物zorevunersen，在Dravet综合症患者中显示出疾病修饰的潜力，目前正在一项3期临床试验中评估。斯托克疗法公司的初始重点是中枢神经系统疾病和由正常蛋白质水平减少约50%（半剂量不足）引起的眼部疾病。在其他器官、组织和系统中已证明概念验证，支持斯托克公司专有方法的广泛潜力。斯托克疗法公司总部位于马萨诸塞州贝德福德。更多信息请访问https://www.stoketherapeutics.com/ 。
Zealand Pharma任命Eric Rojas为副总裁兼投资者关系负责人
2026-04-14 22:00:00
丹麦生物技术公司Zealand Pharma A/S宣布，自2026年4月15日起，任命Eric Rojas为副总裁兼投资者关系负责人。Eric Rojas拥有超过20年的投资者关系和财务经验，曾在美国Vertex Pharmaceuticals和Shire等公司担任高级职位。Zealand Pharma表示，Eric Rojas的加入将为公司在资本市场和投资界的关系网络带来宝贵价值。Zealand Pharma专注于推进肥胖和代谢健康领域的药物研发，目前已有超过十个由Zealand Pharma研发的药物候选进入临床开发，其中两个产品已上市，三个候选产品处于后期开发阶段。
Stoke Therapeutics在Needham虚拟医疗会议上介绍Dravet综合症治疗药物zorevunersen
2026-04-09 04:01:00
Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜能恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布其首席执行官Ian F. Smith将于2026年4月14日参加第25届Needham虚拟医疗会议，并将在会上介绍其领先的研究药物zorevunersen。zorevunersen是一种针对Dravet综合症的创新药物，旨在通过增加脑细胞中未受影响的SCN1A基因野生型拷贝产生的功能性NaV1.1蛋白产量，从而治疗Dravet综合症的潜在原因。该药物已显示出改变疾病进程的潜力，并被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。此外，FDA还授予了zorevunersen针对SCN1A基因中非功能获得性突变的Dravet综合症的罕见儿科疾病指定和突破性疗法指定。Stoke与Biogen公司有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen。根据合作条款，Stoke保留在美国、加拿大和墨西哥的独家权利，而Biogen则获得全球其他地区的独家商业化权利。
Stoke Therapeutics任命Clare Kahn博士加入董事会，推进Dravet综合症治疗药物zorevunersen的研发
2026-04-08 04:01:00
生物技术公司Stoke Therapeutics宣布任命Clare Kahn博士加入其董事会。Kahn博士拥有超过三十年的行业经验，特别是在罕见遗传病领域的监管策略和药物开发方面。她的加入将有助于推进公司领先药物zorevunersen的研发，该药物是一种针对Dravet综合症的潜在疾病修饰治疗药物。Dravet综合症是一种严重的发育性和癫痫性脑病，目前尚无获批的治疗药物。zorevunersen是一种实验性反义寡核苷酸，旨在通过增加脑细胞中NaV1.1蛋白的功能性生产来治疗Dravet综合症的潜在原因。Stoke Therapeutics与Biogen有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen。
STK-002临床试验启动治疗罕见遗传病ADOA
2026-02-11 00:00:00
Stoke Therapeutics公司宣布，其研发的STK-002药物在治疗罕见遗传病ADOA（常染色体显性视神经萎缩）的临床试验中，首名患者已接受治疗。ADOA是一种导致双眼视力逐渐丧失的遗传疾病，目前尚无批准的治疗方法。STK-002是一种针对ADOA的实验性药物，旨在通过提高OPA1蛋白水平来恢复视力。该研究旨在评估STK-002的安全性、耐受性和在血液中的暴露水平，并观察单剂量治疗后视觉功能、眼部结构和生活质量的变化。该研究正在英国和德国进行，预计未来几个月将在欧洲其他地点启动。
Stoke Therapeutics首席执行官将在2026年生物技术峰会上发表演讲
2026-02-05 00:00:00
Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜能恢复蛋白质表达的生物技术公司，正在开发一种名为zorevunersen的领先研究性药物，用于治疗Dravet综合症。该公司宣布，其首席执行官Ian F. Smith将于2026年2月11日星期三下午2:30（东部时间）在Guggenheim新兴展望：生物技术峰会上发表演讲。演讲的现场音频网络直播和存档回放将在Stoke公司的投资者与新闻部分提供。Stoke公司利用其专有的TANGO（靶向增强核基因输出）方法开发反义寡核苷酸（ASOs），以选择性地恢复自然存在的蛋白质水平。zorevunersen在Dravet综合症患者中显示出疾病修饰的潜力，目前正在接受3期临床试验的评估。Stoke公司的初始重点是中枢神经系统疾病和由正常蛋白质水平减少约50%（半减不足）引起的眼部疾病。在其他器官、组织和系统中已证明概念验证，支持Stoke专有方法的广泛潜力。Stoke公司总部位于马萨诸塞州Bedford。关于Zorevunersen，这是一种研究性反义寡核苷酸，旨在通过增加来自非突变（野生型）SCN1A基因副本的脑细胞中功能性NaV1.1蛋白质的产生来治疗Dravet综合症的潜在原因。这种高度差异化的作用机制旨在减少癫痫发作频率，并改善神经发育、认知和行为。Zorevunersen已显示出疾病修饰的潜力，并被FDA和EMA授予孤儿药资格。FDA还授予了zorevunersen针对与功能获得无关的SCN1A基因突变治疗Dravet综合症的罕见儿科疾病指定和突破性疗法指定。Stoke与Biogen（纳斯达克：BIIB）有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen用于治疗Dravet综合症。根据合作，Stoke保留在美国、加拿大和墨西哥对zorevunersen的独家权利；Biogen获得全球其他地区的独家商业化权利。

融资信息

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公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2019-06-19

Stoke TherapeuticsInc

美国生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市
——
——

2018-10-23

Stoke TherapeuticsInc

美国生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Alexandria Venture Investments;
Perceptive Advisors;
[+6]

——

交易事件

交易标题
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2021-12-31
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2025-06-30
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2022年

2021年

2020年

2019年

——

企业公告

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公告类型
公告日期
【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-05-18

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-05-15

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-05-15

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-05-15

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-05-15

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