Stoke Therapeutics Inc

存续
上市

公司全称：Stoke Therapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：美国生物制药公司

公司介绍：

Stoke Therapeutics, Inc.成立于2014年6月，根据特拉华州法律注册成立。该公司是一家早期生物制药公司，通过精确上调蛋白质表达，开创了治疗严重遗传疾病根本原因的新方法。他们正在开发新的反义寡核苷酸，或ASO，针对核糖核酸或RNA，调节前体的药物-作用RNA或前mRNA，剪接以在需要时上调蛋白质表达并且具有接近正常水平的适当特异性。他们利用其专有技术平台，核基因输出的靶向增强或TANGO，设计ASO以通过患者中的个体基因上调蛋白质的表达。他们的方法旨在以高度精确，持久和受控的方式向广泛的相关组织（包括中枢神经系统或中枢神经系统，眼睛，肾脏和肝脏）提供疾病改善疗法。

基本信息

成立时间：

1987-01-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

1-781-4308200

联系邮箱：

info@stoketherapeutics.com

地址：

45 Wiggins Avenue Bedford MA 01730

公司官网：

www.stoketherapeutics.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

治疗技术
RNA疗法
药物治疗
反义寡核苷酸

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Arthur O. Tzianabos ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Adrian R. Krainer ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Arthur A. Levin ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Seth L. Harrison ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Samuel W. Hall ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

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企业动态

斯托克疗法公司任命新董事，推进Dravet综合症药物zorevunersen的研发

2026-09-23 00:00:00

斯托克疗法公司（Nasdaq: STOK）是一家致力于通过RNA药物恢复蛋白质表达的生物技术公司，目前正开发一种名为zorevunersen的领先研究性药物，用于治疗Dravet综合症。近日，公司宣布任命Bo Cumbo加入董事会，同时，Edward Kaye博士从董事会董事的职位上退休。Cumbo先生在生物制药行业拥有超过30年的经验，曾担任Solid Biosciences的总裁、首席执行官和董事，并在Sarepta Therapeutics担任过多个商业领导职位。斯托克疗法公司的首席执行官Ian F. Smith表示，Cumbo先生的加入将增强董事会的能力，并有助于公司长期成功。Dr. Kaye自2017年以来一直担任斯托克疗法公司的董事，并在2017年至2025年3月期间担任公司首席执行官。zorevunersen是一种研究性反义寡核苷酸，旨在通过增加脑细胞中未受影响的SCN1A基因野生型副本的功能性NaV1.1蛋白的产生来治疗Dravet综合症的潜在原因。目前，该药物正在临床开发中，其安全性和有效性尚未由任何监管机构评估。

Stoke Therapeutics将在Cantor全球医疗保健会议上介绍Dravet综合症治疗药物

2026-09-02 00:00:00

Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜力恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布其首席执行官Ian F. Smith和首席患者官Jason Hoitt将于2026年9月9日参加Cantor全球医疗保健会议并发表演讲。Stoke公司正在开发的首个药物zorevunersen，是一种针对Dravet综合症的创新药物，有望成为首个疾病修饰治疗药物。zorevunersen通过增加脑细胞中不受影响的SCN1A基因野生型副本的NaV1.1功能性蛋白产量，旨在减少癫痫发作频率并改善神经发育、认知和行为。目前，zorevunersen正处于临床开发阶段，其安全性和有效性尚未由任何监管机构评估。Stoke公司与Biogen公司有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen。

卡洛希斯公司任命Garry Menzel博士加入董事会

2026-09-01 20:00:00

卡洛希斯公司，一家专注于利用黑色素皮质素系统治疗代谢性疾病，包括肥胖和癌症恶病质的临床阶段生物技术公司，宣布任命Garry Menzel博士为公司董事会成员。Menzel博士拥有超过30年的全球医疗保健执行领导经验，曾领导多家生物技术公司取得成功。他目前担任全球医疗保健机会资本（GHO Capital）的运营合伙人，此前曾担任肿瘤公司TCR² Therapeutics的总裁兼首席执行官，并共同创立了Black Diamond Therapeutics。Menzel博士对卡洛希斯公司710GO疗法治疗肥胖充满信心，并期待与公司团队一起推进基于黑色素皮质素的治疗管线。卡洛希斯公司致力于通过利用身体自然调节代谢稳态的黑色素皮质素系统，帮助人们过上更健康的生活。

卡洛赫西斯任命Garry Menzel博士加入董事会

2026-09-01 00:00:00

卡洛赫西斯公司，一家专注于利用黑色素皮质素系统治疗代谢性疾病，包括肥胖和癌症恶病质的临床阶段生物技术公司，宣布任命Garry Menzel博士为公司董事会成员。Menzel博士拥有超过30年的全球医疗保健高管经验，曾领导多家生物技术公司取得成功。他目前担任全球医疗保健机会资本（GHO Capital）的运营合伙人，此前曾担任肿瘤公司TCR² Therapeutics的总裁兼首席执行官，并共同创立了Black Diamond Therapeutics。Menzel博士在加入卡洛赫西斯之前，曾担任DaVita HealthCare Partners的财务总监和Regulus Therapeutics的首席运营官。他对卡洛赫西斯公司正在开发的710GO和mifomelatide等治疗肥胖和癌症恶病质的新疗法表示热情。

Zorevunersen在Dravet综合症治疗中展现疾病修饰潜力

2026-09-01 00:00:00

Stoke Therapeutics公司和Biogen公司宣布，在希腊雅典举行的第16届欧洲癫痫大会上，他们展示了关于zorevunersen的数据，这是一种针对Dravet综合症的创新药物。这些数据支持了zorevunersen作为Dravet综合症首创新药疾病修饰治疗的潜力。4年的开放标签扩展研究（OLE）数据显示，zorevunersen在改善认知和行为方面持续了4年，同时还有持久的癫痫发作减少和良好的耐受性。新的亚组分析显示，zorevunersen对最严重的癫痫发作类型有影响，这些类型是癫痫突发意外死亡（SUDEP）的主要风险因素，同时改善了接受zorevunersen治疗患者的生命质量。

斯托克疗法公司授予新员工股票期权，推进Dravet综合症治疗药物开发

2026-08-18 00:00:00

斯托克疗法公司（Nasdaq: STOK），一家致力于通过RNA药物利用人体潜能恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布于2026年8月17日起授予七名新员工总计70,950股普通股票的购买期权，作为对其雇佣的重要激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。这些股票期权的行权价格为每股32.13美元，等于斯托克公司普通股票在2026年8月17日的收盘价。每个期权将在四年内逐步行权，员工期权下的股票在适用的行权开始日期的一周年时行权1/4，之后每月行权1/48。期权有效期为10年，并受2023年激励计划及股票期权协议的约束。斯托克疗法公司利用其专有的TANGO（靶向增强核基因输出）方法，正在开发反义寡核苷酸（ASOs），以选择性地恢复自然存在的蛋白质水平。其首个研发药物zorevunersen在Dravet综合症患者中显示出疾病修饰的潜力，目前正在接受3期临床试验评估。斯托克疗法公司的初始重点是中枢神经系统及由正常蛋白质水平减少约50%（半减缺陷）引起的眼部疾病。在其他器官、组织和系统中已证明概念验证，支持其专有方法的广泛潜力。公司总部位于马萨诸塞州贝德福德。

Stoke Therapeutics在Dravet综合症治疗领域取得进展

2026-08-05 20:00:00

Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜能恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布其首席执行官Ian F. Smith和首席患者官Jason Hoitt将于2026年8月12日在Canaccord Genuity第46届年度增长会议上进行演讲。公司正在开发的zorevunersen是一种针对Dravet综合症的创新药物，具有改变疾病进程的潜力。zorevunersen旨在通过增加脑细胞中不受影响的SCN1A基因野生型副本的功能性NaV1.1蛋白生产来治疗Dravet综合症的潜在原因。该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定，以及中国的突破性疗法指定。Stoke Therapeutics与Biogen公司合作开发zorevunersen，Stoke保留在美国、加拿大和墨西哥的独家权利，而Biogen则获得全球其他地区的商业化权利。目前，zorevunersen正处于临床开发阶段，其安全性和有效性尚未由任何监管机构评估。

Stoke Therapeutics将于2026年8月3日发布第二季度业务和财务更新

2026-07-27 00:00:00

Stoke Therapeutics，一家致力于通过RNA药物利用人体潜能恢复蛋白质表达的生物技术公司，正在开发一种名为zorevunersen的领先研究性药物，作为治疗Dravet综合症的首个一类潜在疾病修饰疗法。公司宣布将于2026年8月3日举行网络直播和电话会议，讨论2026年第二季度的业务和财务更新。zorevunersen旨在通过增加脑细胞中未受影响的SCN1A基因野生型副本的功能性NaV1.1蛋白质生产来治疗Dravet综合症的潜在原因，并已显示出疾病修饰的潜力。此外，Stoke与Biogen有战略合作，共同开发和商业化zorevunersen。目前，zorevunersen正在临床开发中，其安全性和有效性尚未由任何监管机构评估。

斯托克疗法公司为员工授予股票期权，推进Dravet综合症药物研发

2026-07-17 00:00:00

斯托克疗法公司（Nasdaq: STOK）是一家致力于通过RNA药物利用人体潜力恢复蛋白质表达的生物技术公司。公司宣布，自2026年7月15日起，向新任命的首席科学官托马斯·麦卡利以及其他七位新员工授予购买普通股的股票期权，作为对其雇佣的主要激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。麦卡利先生获得了购买225,000股普通股的股票期权，行权价格为29.91美元，等于2026年7月15日斯托克公司普通股的收盘价。每个期权将在4年内逐步行权，员工期权下的股票在适用的行权开始日期的一周年纪念日时行权1/4，之后每月行权1/48。此外，公司还向七位新员工授予总计83,070股普通股的股票期权，行权价格和行权条件与麦卡利先生相同。斯托克疗法公司正在开发一种名为zorevunersen的潜在疾病修饰治疗药物，用于治疗Dravet综合症，目前正在进行3期临床试验。公司专注于中枢神经系统及眼部疾病，这些疾病由正常蛋白质水平减少约50%（半剂量不足）引起。公司已在其专有的TANGO（靶向增强核基因输出）方法中证明了概念验证，支持了其方法在更广泛的应用潜力。

Stoke Therapeutics完成Dravet综合症三期临床试验患者招募

2026-06-30 20:00:00

生物技术公司Stoke Therapeutics宣布已完成其领先研究药物zorevunersen的Phase 3 EMPEROR研究的患者招募，共招募162名患者。该药物旨在治疗Dravet综合症，一种严重的发育性和癫痫性脑病。Stoke计划在2027年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交滚动新药申请（NDA）。预计2027年第三季度将公布Phase 3数据，并在2027年下半年完成滚动NDA提交。该研究的主要终点是测量28周时主要运动性癫痫发作频率的变化。Stoke Therapeutics首席执行官Ian F. Smith表示，快速的患者招募反映了Dravet综合症的严重性和zorevunersen解决疾病潜在遗传原因的潜力。

Stoke Therapeutics将参加2026年投资者会议并推进Dravet综合症药物zorevunersen的研发

2026-05-29 04:01:00

Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜力恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布其首席执行官Ian F. Smith和首席患者官Jason Hoitt将参加2026年即将到来的投资者会议。公司正在开发一种名为zorevunersen的领先研究性药物，旨在作为治疗Dravet综合症的首个一类潜在疾病修饰疗法。zorevunersen通过增加脑细胞中未受影响的SCN1A基因野生型副本的功能性NaV1.1蛋白质生产，旨在减少癫痫发作频率并改善神经发育、认知和行为。目前，zorevunersen正在接受一项III期临床试验的评估。此外，Stoke Therapeutics与Biogen公司有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen治疗Dravet综合症。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2019-06-19

Stoke TherapeuticsInc

美国生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2018-10-23

Stoke TherapeuticsInc

美国生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Alexandria Venture Investments;
Perceptive Advisors;
[+6]

——

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按季度

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2025-12-31

2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

截止日期

2026-06-30

2026-03-31

2025-12-31

2025-09-30

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公告标题

公告类型

公告日期

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财务

2026-08-03

【424B5】Prospectus [Rule 424(b)(5)]

其他

2026-08-03

【S-8】Securities to be offered to employees in employee benefit plans

其他

2026-08-03

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-17

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-17

产品管线

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药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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/未知

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