Stoke Therapeutics Inc

存续
上市

公司全称：Stoke Therapeutics Inc

国家/地区：美国/——

类型：美国生物制药公司

公司介绍：

Stoke Therapeutics, Inc.成立于2014年6月，根据特拉华州法律注册成立。该公司是一家早期生物制药公司，通过精确上调蛋白质表达，开创了治疗严重遗传疾病根本原因的新方法。他们正在开发新的反义寡核苷酸，或ASO，针对核糖核酸或RNA，调节前体的药物-作用RNA或前mRNA，剪接以在需要时上调蛋白质表达并且具有接近正常水平的适当特异性。他们利用其专有技术平台，核基因输出的靶向增强或TANGO，设计ASO以通过患者中的个体基因上调蛋白质的表达。他们的方法旨在以高度精确，持久和受控的方式向广泛的相关组织（包括中枢神经系统或中枢神经系统，眼睛，肾脏和肝脏）提供疾病改善疗法。

基本信息

成立时间：

1987-01-01

员工人数：

101~500人

联系电话：

1-781-4308200

联系邮箱：

info@stoketherapeutics.com

地址：

45 Wiggins Avenue Bedford MA 01730

公司官网：

www.stoketherapeutics.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

治疗技术
RNA疗法
药物治疗
反义寡核苷酸

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Arthur O. Tzianabos ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Adrian R. Krainer ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Arthur A. Levin ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Seth L. Harrison ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Samuel W. Hall ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

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企业动态

斯托克疗法公司授予新员工股票期权，推进Dravet综合症治疗药物开发

2026-08-18 00:00:00

斯托克疗法公司（Nasdaq: STOK），一家致力于通过RNA药物利用人体潜能恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布于2026年8月17日起授予七名新员工总计70,950股普通股票的购买期权，作为对其雇佣的重要激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。这些股票期权的行权价格为每股32.13美元，等于斯托克公司普通股票在2026年8月17日的收盘价。每个期权将在四年内逐步行权，员工期权下的股票在适用的行权开始日期的一周年时行权1/4，之后每月行权1/48。期权有效期为10年，并受2023年激励计划及股票期权协议的约束。斯托克疗法公司利用其专有的TANGO（靶向增强核基因输出）方法，正在开发反义寡核苷酸（ASOs），以选择性地恢复自然存在的蛋白质水平。其首个研发药物zorevunersen在Dravet综合症患者中显示出疾病修饰的潜力，目前正在接受3期临床试验评估。斯托克疗法公司的初始重点是中枢神经系统及由正常蛋白质水平减少约50%（半减缺陷）引起的眼部疾病。在其他器官、组织和系统中已证明概念验证，支持其专有方法的广泛潜力。公司总部位于马萨诸塞州贝德福德。

Stoke Therapeutics在Dravet综合症治疗领域取得进展

2026-08-05 20:00:00

Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜能恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布其首席执行官Ian F. Smith和首席患者官Jason Hoitt将于2026年8月12日在Canaccord Genuity第46届年度增长会议上进行演讲。公司正在开发的zorevunersen是一种针对Dravet综合症的创新药物，具有改变疾病进程的潜力。zorevunersen旨在通过增加脑细胞中不受影响的SCN1A基因野生型副本的功能性NaV1.1蛋白生产来治疗Dravet综合症的潜在原因。该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定，以及中国的突破性疗法指定。Stoke Therapeutics与Biogen公司合作开发zorevunersen，Stoke保留在美国、加拿大和墨西哥的独家权利，而Biogen则获得全球其他地区的商业化权利。目前，zorevunersen正处于临床开发阶段，其安全性和有效性尚未由任何监管机构评估。

Stoke Therapeutics将于2026年8月3日发布第二季度业务和财务更新

2026-07-27 00:00:00

Stoke Therapeutics，一家致力于通过RNA药物利用人体潜能恢复蛋白质表达的生物技术公司，正在开发一种名为zorevunersen的领先研究性药物，作为治疗Dravet综合症的首个一类潜在疾病修饰疗法。公司宣布将于2026年8月3日举行网络直播和电话会议，讨论2026年第二季度的业务和财务更新。zorevunersen旨在通过增加脑细胞中未受影响的SCN1A基因野生型副本的功能性NaV1.1蛋白质生产来治疗Dravet综合症的潜在原因，并已显示出疾病修饰的潜力。此外，Stoke与Biogen有战略合作，共同开发和商业化zorevunersen。目前，zorevunersen正在临床开发中，其安全性和有效性尚未由任何监管机构评估。

斯托克疗法公司为员工授予股票期权，推进Dravet综合症药物研发

2026-07-17 00:00:00

斯托克疗法公司（Nasdaq: STOK）是一家致力于通过RNA药物利用人体潜力恢复蛋白质表达的生物技术公司。公司宣布，自2026年7月15日起，向新任命的首席科学官托马斯·麦卡利以及其他七位新员工授予购买普通股的股票期权，作为对其雇佣的主要激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。麦卡利先生获得了购买225,000股普通股的股票期权，行权价格为29.91美元，等于2026年7月15日斯托克公司普通股的收盘价。每个期权将在4年内逐步行权，员工期权下的股票在适用的行权开始日期的一周年纪念日时行权1/4，之后每月行权1/48。此外，公司还向七位新员工授予总计83,070股普通股的股票期权，行权价格和行权条件与麦卡利先生相同。斯托克疗法公司正在开发一种名为zorevunersen的潜在疾病修饰治疗药物，用于治疗Dravet综合症，目前正在进行3期临床试验。公司专注于中枢神经系统及眼部疾病，这些疾病由正常蛋白质水平减少约50%（半剂量不足）引起。公司已在其专有的TANGO（靶向增强核基因输出）方法中证明了概念验证，支持了其方法在更广泛的应用潜力。

Stoke Therapeutics完成Dravet综合症三期临床试验患者招募

2026-06-30 20:00:00

生物技术公司Stoke Therapeutics宣布已完成其领先研究药物zorevunersen的Phase 3 EMPEROR研究的患者招募，共招募162名患者。该药物旨在治疗Dravet综合症，一种严重的发育性和癫痫性脑病。Stoke计划在2027年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交滚动新药申请（NDA）。预计2027年第三季度将公布Phase 3数据，并在2027年下半年完成滚动NDA提交。该研究的主要终点是测量28周时主要运动性癫痫发作频率的变化。Stoke Therapeutics首席执行官Ian F. Smith表示，快速的患者招募反映了Dravet综合症的严重性和zorevunersen解决疾病潜在遗传原因的潜力。

Stoke Therapeutics将参加2026年投资者会议并推进Dravet综合症药物zorevunersen的研发

2026-05-29 04:01:00

Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜力恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布其首席执行官Ian F. Smith和首席患者官Jason Hoitt将参加2026年即将到来的投资者会议。公司正在开发一种名为zorevunersen的领先研究性药物，旨在作为治疗Dravet综合症的首个一类潜在疾病修饰疗法。zorevunersen通过增加脑细胞中未受影响的SCN1A基因野生型副本的功能性NaV1.1蛋白质生产，旨在减少癫痫发作频率并改善神经发育、认知和行为。目前，zorevunersen正在接受一项III期临床试验的评估。此外，Stoke Therapeutics与Biogen公司有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen治疗Dravet综合症。

Stoke Therapeutics发布Dravet综合症药物zorevunersen的最新研究数据

2026-05-08 00:00:00

Stoke Therapeutics公司近日公布了其Dravet综合症药物zorevunersen的最新研究数据。这些数据来自正在进行中的1/2a期开放标签扩展研究，显示zorevunersen在治疗Dravet综合症方面具有潜在的疾病修饰作用。研究显示，在治疗1、2、3和4年后，患者的认知和行为均有显著改善，与治疗前的基线相比，主要运动性癫痫发作频率也有所降低。此外，zorevunersen的耐受性良好，部分患者已接受超过5年的治疗。Stoke Therapeutics还宣布了全球3期EMPEROR研究的最新进展，预计将在2027年中完成约150名患者的入组，以支持zorevunersen在美国食品药品监督管理局（FDA）的滚动新药申请（NDA）。

Stoke Therapeutics将举办2026年第一季度业务和财务更新网络直播及电话会议

2026-05-01 00:00:00

Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜力恢复蛋白质表达的生物技术公司，正在开发一种名为zorevunersen的领先研究性药物，用于治疗Dravet综合症。该公司宣布将于2026年5月7日举办网络直播和电话会议，讨论2026年第一季度的业务和财务更新。zorevunersen是一种研究性反义寡核苷酸，旨在通过增加脑细胞中不受影响的SCN1A基因野生型副本的功能性NaV1.1蛋白质生产来治疗Dravet综合症的潜在原因。这种高度差异化的作用机制旨在减少癫痫发作频率，并改善神经发育、认知和行为。Stoke Therapeutics与Biogen公司有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen用于治疗Dravet综合症。

斯托克疗法公司授予新员工股票期权以推动Dravet综合症治疗药物开发

2026-04-17 04:01:00

斯托克疗法公司（Nasdaq: STOK）是一家致力于通过RNA药物利用人体潜力恢复蛋白质表达的生物技术公司。公司宣布，自2026年4月15日起，向14名新员工授予总计129,565股普通股票的购买期权，作为对其雇佣的重要激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。这些股票期权的行权价格为每股35.54美元，等于斯托克公司普通股票在2026年4月15日的收盘价。每个期权将在4年内逐步行使，员工期权下的股票在适用的行使起始日期的周年纪念日时，将有1/4的股票行使，之后每月以1/48的比率行使剩余的股票，前提是员工在行使日期继续在斯托克公司工作。这些期权有效期为10年，并受2023年激励计划以及股票期权协议的条款和条件约束。斯托克疗法公司正在开发的首个药物zorevunersen，在Dravet综合症患者中显示出疾病修饰的潜力，目前正在一项3期临床试验中评估。斯托克疗法公司的初始重点是中枢神经系统疾病和由正常蛋白质水平减少约50%（半剂量不足）引起的眼部疾病。在其他器官、组织和系统中已证明概念验证，支持斯托克公司专有方法的广泛潜力。斯托克疗法公司总部位于马萨诸塞州贝德福德。更多信息请访问https://www.stoketherapeutics.com/ 。

Zealand Pharma任命Eric Rojas为副总裁兼投资者关系负责人

2026-04-14 22:00:00

丹麦生物技术公司Zealand Pharma A/S宣布，自2026年4月15日起，任命Eric Rojas为副总裁兼投资者关系负责人。Eric Rojas拥有超过20年的投资者关系和财务经验，曾在美国Vertex Pharmaceuticals和Shire等公司担任高级职位。Zealand Pharma表示，Eric Rojas的加入将为公司在资本市场和投资界的关系网络带来宝贵价值。Zealand Pharma专注于推进肥胖和代谢健康领域的药物研发，目前已有超过十个由Zealand Pharma研发的药物候选进入临床开发，其中两个产品已上市，三个候选产品处于后期开发阶段。

Stoke Therapeutics在Needham虚拟医疗会议上介绍Dravet综合症治疗药物zorevunersen

2026-04-09 04:01:00

Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜能恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布其首席执行官Ian F. Smith将于2026年4月14日参加第25届Needham虚拟医疗会议，并将在会上介绍其领先的研究药物zorevunersen。zorevunersen是一种针对Dravet综合症的创新药物，旨在通过增加脑细胞中未受影响的SCN1A基因野生型拷贝产生的功能性NaV1.1蛋白产量，从而治疗Dravet综合症的潜在原因。该药物已显示出改变疾病进程的潜力，并被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。此外，FDA还授予了zorevunersen针对SCN1A基因中非功能获得性突变的Dravet综合症的罕见儿科疾病指定和突破性疗法指定。Stoke与Biogen公司有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen。根据合作条款，Stoke保留在美国、加拿大和墨西哥的独家权利，而Biogen则获得全球其他地区的独家商业化权利。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2019-06-19

Stoke TherapeuticsInc

美国生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2018-10-23

Stoke TherapeuticsInc

美国生物制药公司

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Alexandria Venture Investments;
Perceptive Advisors;
[+6]

——

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2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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公告标题

公告类型

公告日期

【8-K】Current report

监管和公司治理

2026-08-03

【424B5】Prospectus [Rule 424(b)(5)]

其他

2026-08-03

【S-8】Securities to be offered to employees in employee benefit plans

其他

2026-08-03

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-17

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-17

产品管线

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药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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批准上市

其他/失败
/未知

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