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AviadoBio Ltd

A轮

公司全称：AviadoBio Ltd

国家/地区：英国/——

类型：神经退行性疾病疗法开发商

公司介绍：

AviadoBio, formerly known as NeuroGeneUs, is a biotechnology company focused on the development of gene therapies for the potential treatment of neurodegenerative diseases

基本信息

成立时间：

2012-01-01

员工人数：

15~50人

地址：

Fifth Floor 86 Hatton Garden Camden LONDON EC1B; GB;

公司官网：

aviadobio.com/

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
miRNA
药物治疗
RNA疗法
基因疗法

热门标签：

创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

AviadoBio与Apertura达成许可协议，共同推进基因治疗药物开发

2026-04-28 04:30:00

AviadoBio Ltd.（AviadoBio）和Apertura Gene Therapy（Apertura）宣布达成一项许可协议，涉及Apertura的TfR1 CapX™ AAV衣壳。该衣壳是一种新型、静脉注射的AAV衣壳，旨在靶向人转铁蛋白受体1（hTfR1），穿过血脑屏障，并使药物广泛分布到大脑和脊髓。根据协议，AviadoBio将利用TfR1 CapX™推动其基于vMiX™ RNAi平台的基因治疗药物管线开发，包括AVB-406，这是一种针对阿尔茨海默病和其他tauopathies的处于临床前研究阶段的基因疗法。AviadoBio的vMiX™平台旨在通过AAV递送RNA干扰，实现靶向、持久的基因沉默。该平台有望在单次给药后终身减少疾病相关基因的表达。此外，AviadoBio将在即将于2026年5月11日至15日在波士顿举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示AVB-406的三项口头报告，内容涉及该药物的预临床、转化和制造数据。

AviadoBio与UgeneX达成独家许可协议，共同推进视网膜色素变性基因疗法UGX-202的研发与商业化

2025-10-09 00:00:00

AviadoBio和UgeneX宣布达成一项独家许可协议，共同推进UGX-202的研发与商业化。UGX-202是一种基于AAV的基因疗法，正在临床试验中用于治疗视网膜色素变性（RP）患者，并计划在年底前进入第二个未公开的适应症的临床试验。该疗法通过视觉光遗传学将光敏蛋白递送到视网膜细胞中，以恢复视力。根据协议，AviadoBio将获得除大中华区以外的全球独家许可权，用于RP和其他适应症的开发和商业化。如果行使该选择权，UgeneX将有权获得高达4.13亿美元的预付款、研发里程碑付款和销售里程碑付款，以及净销售额的特许权使用费。AviadoBio的CEO Lisa Deschamps表示，该公司对扩展其神经退行性疾病资产组合感到兴奋，并期待与UgeneX团队合作。UgeneX的总裁Wu Kai博士表示，与AviadoBio的合作是公司进入全球市场的重要里程碑，并展示了其研发能力和全球潜力。关于视网膜色素变性（RP），它是一种渐进性的遗传性视网膜疾病，是全球范围内导致视力丧失和失明的主要原因之一。AviadoBio专注于将突破性的科学和精确递送转化为改变人们生活的药物，而UgeneX专注于眼科疾病的基因疗法产品开发。

AviadoBio 宣布在英国剑桥大学医院 NHS 基金会信托基金、卡迪夫和淡水河谷大学卫生委员会以及伦敦大学学院进行 ASPIRE-FTD 1/2 期临床试验

2025-05-15

AviadoBio公司宣布在英国启动ASPIRE-FTD Phase 1/2临床试验。该试验评估AVB-101，一种针对前额叶痴呆症（FTD）的基因疗法，在携带GRN基因突变的FTD患者中的疗效。试验将在剑桥大学医院、卡迪夫和瓦勒大学卫生局以及伦敦大学学院进行。FTD是一种早期发病的痴呆症，症状包括性格改变、语言能力下降、认知能力减退等。AVB-101旨在通过向大脑直接输送GRN基因的功能性副本，恢复患者体内的progranulin蛋白水平，从而阻止疾病进展。该试验标志着FTD-GRN研究和基因治疗开发的重要里程碑。

AviadoBio 宣布完成 AVB-101 治疗 FTD-GRN 的 1/2 期 ASPIRE-FTD 临床试验的第二个队列

2025-05-01 00:00:00

AviadoBio公司宣布其针对神经退行性疾病基因疗法的研究取得重要进展，已完成第二剂量队列的Phase 1/2 ASPIRE-FTD临床试验。该试验旨在评估其基因疗法AVB-101在患有GRN基因突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者中的安全性及初步疗效。AVB-101通过神经外科手术直接注入脑干，绕过血脑屏障，精准治疗FTD-GRN。公司计划在2025年第三季度开始第三剂量队列的给药，并预计在2026年分享早期生物标志物数据。ASPIRE-FTD临床试验在美国、西班牙、波兰、瑞典和荷兰等地多个中心进行，并计划未来加入更多国家。AVB-101是一种基因疗法，旨在恢复大脑中的progranulin水平，减缓或停止FTD-GRN的进展。

安斯泰来和AviadoBio宣布达成针对额颞叶痴呆和其他适应症的基因治疗AVB-101的独家选择权和许可协议

2024-10-08 21:27:00

Astellas药业公司获得AVB-101的独家许可权，这是一种正在1/2期临床试验中的AAV基因疗法，用于治疗携带progranulin突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者。AviadoBio公司获得2000万美元的股权投资，最多3000万美元的前期付款，以及如果Astellas行使许可权，还有高达21.8亿美元的许可费和里程碑付款以及版税。双方合作旨在加速AVB-101的开发和商业化，以帮助全球患有FTD-GRN和其他神经退行性疾病的患者。

ASPIRE-FTD 1/2 期临床试验在美国俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心开幕

2024-07-01

AviadoBio公司宣布，其针对前额叶痴呆（FTD）的基因疗法AVB-101的ASPIRE-FTD Phase 1/2临床试验在美国俄亥俄州立大学Wexner医学中心启动，并正在招募患者。该研究旨在评估AVB-101在携带GRN基因突变的FTD患者中的安全性和初步疗效。AVB-101是一种旨在通过向大脑中受损区域输送功能性GRN基因副本来恢复适当的前额叶蛋白水平的潜在一次性疗法。该研究预计将在荷兰、波兰和西班牙的多个地点进行，并有望在更多国家开设新站点。

ClearPoint Neuro 祝贺其合作伙伴 AviadoBio 在其 ASPIRE-FTD 临床试验中接受首例患者治疗，该试验评估 AVB-101 治疗伴 GRN 突变的额颞叶痴呆

2024-04-17 04:05:00

ClearPoint Neuro公司祝贺其合作伙伴AviadoBio在ASPIRE-FTD Phase 1/2临床试验中为首位患有前额叶痴呆（FTD）的GRN突变患者进行了基因疗法AVB-101的治疗。FTD是65岁以下人群痴呆的重要病因，对病人和家庭有毁灭性影响。ClearPoint Neuro的微创平台在基因和细胞输送方面的精确使用，对于将这种一次性基因疗法准确输送到丘脑，同时最小化全身暴露至关重要。ClearPoint Neuro支持AviadoBio及其在Mazowiecki Szpital Bródnowski医院以及其他欧洲和美国临床试验地点的团队。FTD是一种导致死亡时间通常在症状出现后7至13年，从诊断后3至10年的毁灭性早发型痴呆。FTD是65岁以下人群痴呆的主要原因，估计任何时间点的患病率高达每1000人4.6例。FTD通常比阿尔茨海默病更早发生，大多数FTD病例发生在45至68岁之间。遗传性FTD病例约占病例的三分之一，与三个基因的常染色体显性突变有关，包括GRN（前粒蛋白）基因。在美国和欧盟约有11,000人患有FTD-GRN，每年约有2,200例新病例。ClearPoint Neuro是一家提供精确导航至大脑和脊柱的全球设备、细胞和基因治疗使能公司，提供临床产品和临床前开发服务，以控制药物和设备输送。

AviadoBio 宣布 ASPIRE-FTD 临床试验中首例接受治疗的患者，该试验评估 AVB-101 治疗伴 GRN 突变的额颞叶痴呆

2024-04-15

AviadoBio公司宣布，其在研基因疗法AVB-101的ASPIRE-FTD临床试验已开始治疗首位患者，该试验旨在评估AVB-101在携带GRN基因突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者中的安全性和初步疗效。试验在波兰、西班牙和荷兰的多个中心进行，未来还将扩展至美国。AVB-101是一种旨在通过向大脑特定区域输送功能性的GRN基因副本来恢复脑部适当的前粒蛋白水平的潜在一次性疗法。该疗法有望改变FTD-GRN患者的未来，目前已有初步临床研究显示出希望。

AviadoBio 宣布在年度欧洲基因与细胞治疗学会大会上展示其用于 FTD-GRN 的基因治疗候选药物 AVB-101 的有前景的临床前安全性和生物分布数据

2023-10-10 19:00:00

AviadoBio公司在欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）年会上展示了其针对前额叶痴呆症（FTD）的基因疗法AVB-101的初步安全性和生物分布数据。AVB-101是一种针对FTD-GRN患者的AAV基因疗法，旨在通过直接向丘脑注射含有GRN基因的AVB-101来增加前额叶痴呆症患者大脑皮质中前蛋白粒素（PGRN）蛋白的生产和分泌。该疗法在非人灵长类动物体内表现出良好的耐受性和广泛的PGRN表达，为即将开始的ASPIRE-FTD临床试验提供了支持。

AviadoBio 与 Neurgain Technologies 签署新型基因治疗脊柱输送技术独家许可协议

2023-02-23

AviadoBio与Neurgain Technologies达成独家许可与合作协议，共同研发针对脊髓神经疾病的新型基因治疗递送技术——亚皮层递送技术。该技术有望实现精确、高效、安全的基因治疗递送，降低剂量，减少安全性担忧。研究表明，该技术在大型动物模型中表现出良好的生物分布和潜在的安全性优势。AviadoBio将利用Neurgain Technologies的亚皮层递送技术，加强其在神经退行性疾病领域的基因治疗递送能力，特别是针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）等疾病。该协议允许AviadoBio在全球范围内独家开发、生产和商业化亚皮层递送技术。

AviadoBio 的基因治疗候选药物获得美国食品药品监督管理局和欧盟委员会在额颞叶痴呆症方面的孤儿资格认定

2022-04-27 19:00:00

AviadoBio公司宣布，其基因治疗候选药物AVB-101获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲委员会（EC）的孤儿药资格认定，用于治疗额颞叶痴呆（FTD）。AVB-101是一种针对FTD患者中Progranulin（GRN）基因突变的单次基因治疗，旨在通过在中央神经系统内递送功能性的GRN基因副本，以恢复正常的progranulin水平，从而减缓或停止疾病进展。FTD是一种导致行为、执行功能和/或语言迅速衰退的早期发病痴呆症，目前尚无批准的治疗方法。AviadoBio计划在2022年晚些时候开始AVB-101的临床试验。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2021-12-03

AviadoBio Ltd

神经退行性疾病疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

Johnson & Johnson Innovation;
Dementia Discovery Fund;
[+6]

——

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