AVROBIO Inc

上市

公司全称：AVROBIO Inc

国家/地区：美国/——

类型：基因疗法开发商

公司介绍：

AVROBIO, Inc.是2015年11月根据特拉华州法律成立的一家公司。该公司是一家临床阶段基因治疗公司，专注于开发潜在治愈性的基于体外慢病毒的基因治疗，以单剂量治疗罕见疾病。该公司的基因疗法采用从患者中提取的造血干细胞，然后用慢病毒载体进行修饰，以插入在目标疾病中有缺陷的基因的功能性拷贝。2024年6月20日，生物新药研发商Tectonic Therapeutic, Inc.宣布完成与AVROBIO, Inc.的合并，合并后的公司将以Tectonic Therapeutic, Inc.的名义运营,股票代码改为"TECX"

基本信息

成立时间：

2015-01-01

员工人数：

15人以下

联系电话：

617.914.8420

联系邮箱：

info@avrobio.com

地址：

100 Technology Square Sixth Floor Cambridge Massachusetts 02139

公司官网：

www.avrobio.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
药物治疗
干细胞疗法
细胞疗法
基因疗法
免疫疗法

热门标签：

干细胞疗法
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Christopher Paige ——

Director 薪酬：——

个人简介：Christopher Paige自2016年1月以来一直担任我们的董事会成员。Paige博士是多伦多大学（University of Toronto）医学生物物理学和免疫学部门的教授。1997年，他担任大学健康网络的研究Vice President，现在担任高级科学家。Paige博士于1990年成为关节炎和自身免疫研究中心的创始主任以及韦尔斯利医院的研究主任。他于1980年成为瑞士巴塞尔免疫学研究所（the Basel Institute for Immunology）的成员，直到1987年加入安大略省癌症研究所（the Ontario Cancer Institute）担任高级科学家。Paige博士于1974年在圣母大学（University of Notre Dame）获得生物学学士学位，并于1979年在康奈尔大学医学科学研究生院（Cornell University Graduate School of Medical Sciences）斯隆-凯特林部获得免疫学博士学位。

Scott Requadt ——

Director 薪酬：——

个人简介：Scott Requadt，他一直担任Scott Requadt董事会成员（2015年12月8日以来）。他是Clarus Ventures, LLC（生命科学的风险资本基金）的董事总经理。2005年加入 Clarus之前，他担任TransForm Pharmaceuticals, Inc.的董事直到其被Johnson & Johnson收购。此前，他担任律师事务所Davis Polk & Wardwell的并购律师多年。之前他是加拿大最高法院（the Supreme Court of Canada）高级法官的法律助理。他获得 McGill University（一等荣誉学位）的经济与金融学士学位、 University of Toronto 的法学士学位以及 Harvard Business School （获得Baker 奖学金）的工商管理硕士学位。他参与了多个Clarus投资，跨越治疗和医学技术，包括拦截制药（NASDAQ：CPT）以及一些研发风险分担与大型制药公司的合作伙伴。他活跃于 TyRx, Catabasis （NASDAQ：CATB）、Oxford Immunotec （NASDAQ：OXFD）， Link Medicine和Biolex Therapeutics的董事会。

Nerissa Kreher ——

Chief Medical Officer 薪酬：——

个人简介：Nerissa Kreher自2016年10月以来一直担任我们的首席医疗官。在加入我们公司之前，Kreher博士于2015年3月至2016年7月担任Zafgen，Inc.的临床和医疗事务全球主管。在此之前，2013年4月至2015年3月，Kreher博士在Shire HGT担任越来越重要的职务，最近担任全球临床开发主管。Kreher从2012年2月到2013年4月担任Alexion Pharmaceuticals代谢紊乱执行医疗主管，从2011年1月到2012年6月担任Enobia Pharma医疗事务高级医疗主管。2008年4月至2011年1月，Kreher博士还担任Genzyme的医疗总监，2006年4月至2008年4月，担任EMD Serono的医疗事务总监。Kreher博士在北卡罗莱纳大学（University of North Carolina）获得学士学位，在东卡罗莱纳大学医学院（East Carolina University School of Medicine）获得医学博士学位，在印第安纳大学（Indiana University）获得临床研究硕士学位，在东北大学（Northeastern University）获得执行工商管理硕士学位。

Annalisa Jenkins ——

Director 薪酬：——

个人简介：Annalisa Jenkins，她一直担任我们董事会的成员（2015年2月以来）。她目前担任Dimension Therapeutics公司（一家制药公司，她于2014年9月加入该公司）的首席执行官。从2013年10月到2014年3月，她曾担任Merck Serono Pharmaceuticals公司（Merck Serono、制药公司）的执行副总裁、全球研发主管。此前，她曾担任Merck Serono公司的执行副总裁，负责全球开发和医疗，也曾担任Merck Serono公司的执行委员会成员（从2011年9月到2013年10月）。此前，她曾担任Bristol-Myers Squibb Company（医药公司）的多种领导职务，最近担任高级副总裁，以及全球医疗事务主管（从2009年到2011年）。职业生涯早期，她曾担任海湾冲突中英国皇家海军的医疗官，并成为海军少校军衔的外科医生。她目前任职于Ardelyx公司（NASDAQ：ARDX）的董事会（2015年4月以来）。她也任职于Biothera Pharmaceuticals公司、iOX Therapeutics Limited 公司、MedCity公司的董事会。她是FDA的科学委员会（建议FDA领导，涉及复杂的科学和技术事务）成员，以及the European Commission's Scientific Panel for Health（一个科学专家组，负责帮助实现更好的健康和福祉）的成员。她也任职于Women in Bio、the Center for Talent Innovation（位于英国）的董事会，并任职于the Advisory Panel of the Healthcare Businesswomen's Association。她持有St. Bartholomew's Hospital in the University of London的医药学位，并接受UK National Health Service的心血管医学训练。

Phillip Donenberg ——

Director 薪酬：——

个人简介：Phillip Donenberg是我们的董事会成员，在本招股说明书所包含的注册声明生效后立即生效。自2018年7月16日起，多嫩伯格先生已被任命为Depomed，Inc.的首席财务官兼高级副总裁。在此之前，多嫩伯格先生将继续担任Avexis，Inc.的高级副总裁兼首席财务官，此前他曾于2016年9月至2017年10月担任该公司的Vice President兼公司财务总监。他曾担任RestorGenex Corporation的首席财务官（2014年5月至2016年1月）、Diffusion Pharmaceuticals LLC的首席财务官（2013年9月至2014年5月），以及7Wire Ventures LLC的首席财务官（2016年9月至2014年5月）。在此之前，从1998年7月到2013年6月Biosante Pharmaceuticals，Inc.与ANIP Pharmaceuticals，Inc.合并，Donenberg先生担任Biosante Pharmaceuticals，Inc.的首席财务官。Donenberg先生还拥有在私人控股公司董事会任职的经验。Donenberg先生拥有伊利诺伊大学香槟-厄巴纳商学院（University of Illinois Champaign-Urbana College of Business）的会计学学士学位，并且是一名注册会计师。

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企业动态

Xeris Biopharma任命John Shannon为新任董事会主席并扩大董事会规模

2026-06-30 19:00:00

Xeris Biopharma Holdings, Inc. 宣布，其董事会已任命John Shannon为董事会主席，同时继续担任首席执行官，自2026年7月1日起生效。John Shannon接替Marla Persky，后者将继续担任董事会首席独立董事。公司还宣布，Nerissa Kreher博士将于2026年7月1日加入董事会，使董事会成员增至八人。John Shannon表示，他对公司未来充满信心，并相信公司能够为股东创造长期价值。Nerissa Kreher博士是一位经验丰富的医生科学家、生物技术高管和儿科内分泌学家，她在罕见病治疗领域的发展与商业化方面发挥了重要作用。Xeris是一家致力于通过开发和创新产品改善患者生活的生物制药公司，目前拥有三种商业化的产品：Recorlev®、Gvoke®和Keveyis®。

Prelude Therapeutics任命Katina Dorton加入董事会

2025-10-20 00:00:00

Prelude Therapeutics公司宣布，拥有超过30年医疗保健和生命科学行业经验和领导力的Katina Dorton女士已被任命为公司董事会成员。Dorton女士在NodThera担任首席财务官，并在Repare Therapeutics建立了财务组织，为公司的IPO做准备并筹集了超过8200万美元的交叉融资。此外，她在AVROBIO和Immatics N.V.担任高级财务职务，并在加入行业之前在摩根士丹利和Neeham & Co.担任投资银行家15年。Dorton女士目前还担任Mallinckrodt Pharmaceuticals plc、Fulcrum Therapeutics、TScan Therapeutics和Sonoma Biotherapeutics的董事会成员。Prelude Therapeutics是一家专注于精准肿瘤学的临床阶段生物制药公司，致力于开发针对癌症患者未满足需求的创新药物。

AVROBIO 以 8750 万美元的价格完成对胱氨酸病基因治疗项目的出售

2023-06-12

AVROBIO公司宣布完成了一项价值8750万美元的全现金交易，将其实验性造血干细胞（HSC）基因疗法项目——针对胱氨酸病——出售给诺华公司。AVROBIO保留了其针对戈谢病1型和3型、亨特病和庞贝病的同类首创HSC基因疗法的全部权利。这笔交易所得预计将使公司的现金储备延长至2024年第四季度。TD Cowen和Wells Fargo Securities, LLC在此次交易中担任AVROBIO的财务顾问。AVROBIO致力于将个性化基因疗法带给世界，通过将受影响的基因的正常拷贝引入患者自身的造血干细胞，以实现持久地在全身，包括中枢神经系统表达治疗性蛋白质。

AVROBIO 宣布达成协议，以 8750 万美元的价格出售胱氨酸病基因治疗项目

2023-05-22

AVROBIO公司宣布以8750万美元现金出售其用于治疗囊性纤维化的研究性造血干细胞（HSC）基因治疗项目给诺华公司。这笔交易将使AVROBIO的现金储备延长至2024年第四季度。AVROBIO保留其针对戈谢病1型和3型、亨特综合征和庞贝病的首创HSC基因治疗项目的全部权利。交易收益将加强AVROBIO的资产负债表，聚焦其管线策略，并是对其HSC基因治疗方法和plato基因治疗平台的有力认可。诺华将支付8750万美元现金，并独家许可AVROBIO的某些资产、专有技术和知识产权，用于治疗囊性纤维化。AVROBIO还将提供过渡、知识转移和其他相关服务。

AVROBIO 在 ASGCT 第 26 届年会上宣布胱氨酸病研究性基因治疗 1/2 期临床试验的积极数据

2023-05-18 19:00:00

AVROBIO公司宣布，其在洛杉矶举行的美国基因和细胞治疗学会年会上展示的数据显示，一项针对囊性纤维化的基因治疗临床试验中，经过36个月的随访，治疗效果持久。该试验评估了一种基因疗法对囊性纤维化的治疗，通过修改患者自身的造血干细胞来产生功能性胱氨酸蛋白，以减少胱氨酸的积累。数据显示，治疗后患者的血液、皮肤和胃肠道粘膜中的胱氨酸水平均有所下降，且神经认知测试表明中枢神经系统活性。此外，该公司还与英国药品和健康产品监管局（MHRA）和美国食品药品监督管理局（FDA）进行了积极会议，以协调监管路径并获得反馈。

Mission Bio 的单细胞转导检测被 AVROBIO 的基因治疗管道采用

2022-11-29

Mission Bio公司首次将单细胞转导检测技术应用于AVROBIO基因治疗产品管线，该技术可快速测量样本中转导细胞的百分比。这项技术基于Mission Bio的Tapestri平台，与AVROBIO合作开发，旨在提高细胞和基因治疗制造过程中的转导效率评估。AVROBIO计划在2023年初开始使用该技术测试临床样本，并将其纳入未来的监管文件中。这项技术的应用有望缩短CMC开发时间线，为患有溶酶体疾病的患者提供改变生命的疗法。

AcelRx Pharmaceuticals 宣布在 2022 年麻醉学®年会上公布研究者发起的试验结果，比较 AcelRx 的舒芬太尼舌下片剂（SST）与静脉注射阿片类药物治疗术后疼痛

2022-10-26 20:30:00

一项由Brigham and Women's Hospital进行的190名患者参与的研究发现，在脊柱手术后，使用SST（ sufentanil sublingual tablet，30 mcg）治疗的患者的术后疼痛评分显著低于接受静脉内阿片类药物对照组的患者。这项研究在ANESTHESIOLOGY® 2022年会上展示，结果表明SST作为有效的替代止痛疗法，可显著改善患者术后在PACU（术后护理单元）的疼痛评分。研究使用了多变量线性回归调整和逆概率治疗权重来衡量SST在降低PACU术后疼痛评分方面的有效性。结果显示，接受SST的患者在PACU的疼痛评分明显低于接受静脉阿片类药物的对照组。研究作者认为，SST的使用为经历中度至重度术后疼痛的脊柱手术患者提供了一种有效的止痛疗法，并可能减少术后阿片类药物的消耗和住院时间。

创胜集团将在第十届TEMTIA会议上展示First-In-Class TST003抗体项目

2022-10-24 00:00:00

苏州，2022年10月24日 /美通社/ — Transcenta Holding Limited（Transcenta，香港交易所代码：06628），一家专注于抗体类药物研发和生产的临床阶段生物制药公司，宣布受邀参加在法国巴黎举行的第10届TEMTIA会议，并于11月7日至10日展示其首创类、高亲和力人源化单克隆抗体TST003的初步临床数据。TST003针对Gremlin1，一种在多种难治性实体瘤中高度上调的TGFb超家族成员。TST003在多种难治性实体瘤的PDX模型中显示出单药抗肿瘤活性，并增强了检查点抑制剂的抗肿瘤活性。Transcenta是一家临床阶段的生物制药公司，具备抗体类药物发现、研究、开发和生产的全流程能力，在全球范围内设有多个研发中心和生产设施。

Qpex Biopharma 在 2022 年 ID Week 会议上宣布介绍针对抗生素耐药细菌感染的三个临床阶段口服和静脉注射产品的 1 期和非临床数据

2022-10-17 00:00:00

Qpex Biopharma宣布，其临床和临床前数据将在2022年ID周会议上展示，该会议将于10月19日至23日在华盛顿特区举行。会议将介绍三个Qpex研究产品的进展，这些产品被世界卫生组织管道分析确定为针对耐药病原体，这些病原体迫切需要新药。除了临床数据外，还将展示β-内酰胺酶抑制剂xeruborbactam与多种伴随β-内酰胺联合使用时，在比较头对头研究中对其他已上市和研发的静脉和口服产品的微生物学结果。Qpex Biopharma总裁兼首席执行官Michael Dudley表示，这些研究显示，其超广谱β-内酰胺酶抑制剂xeruborbactam与多种β-内酰胺联合使用的微生物学特征优于其他研究或上市产品。此外，还将首次展示ORAvance产品的临床结果和PK-PD数据，该产品将xeruborbactam作为口服前药与口服头孢菌素ceftibuten结合，正在研究其作为某些革兰氏阴性感染（包括由ESBL和碳青霉烯酶产生的大肠杆菌引起的感染）的每日一次治疗的潜力。

AVROBIO 报告了关于使用最先进的体外细胞联合分析来确定临床前开发过程中整合载体的潜在遗传毒性风险的良好数据

2022-10-11

AVROBIO公司在欧洲基因与细胞治疗学会年会上报告了利用两种先进的体外细胞实验评估基因毒性风险的数据，旨在提高基因治疗的安全性。该公司与德国汉诺威医学院Axel Schambach教授合作，采用体外永生化（IVIM）和新型基因毒性评估（SAGA）实验，在临床前阶段对病毒载体进行风险评估。这些实验旨在确定哪些载体不太可能表现出基因毒性，并监测这些载体是否激活原癌基因。AVROBIO利用这些实验来指导临床前阶段的载体选择，并已在临床项目中观察到没有插入性肿瘤发生。这些发现有助于在临床前开发阶段评估整合型载体的插入性肿瘤发生风险，并支持更安全的基因治疗载体在临床试验中的应用。

AVROBIO 获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病资格认定，这是第一个正在开发的胱氨酸病基因疗法

2022-09-20 19:00:00

AVROBIO公司宣布，其针对囊性纤维化疾病的基因疗法AVR-RD-04获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病指定。AVR-RD-04旨在通过基因修改患者自身的造血干细胞来治疗囊性纤维化，这是一种可能导致多器官损伤的致命疾病。该指定旨在促进罕见儿科疾病新药和生物制品的开发。初步数据显示，这种疗法在多器官中显示出益处，包括眼睛、皮肤、胃肠道粘膜和神经认知系统。该研究由加州大学圣地亚哥分校资助，并与加州再生医学研究所、囊性纤维化研究基金会和国家卫生研究院合作。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2024-06-20

AVROBIO Inc

基因疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

收并购

Tectonic Therapeutic;

——

2018-06-21

AVROBIO Inc

基因疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2018-02-04

AVROBIO Inc

基因疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

鱼鹰资管;
Citadel;
[+8]

——

2016-08-02

AVROBIO Inc

基因疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

Atlas Venture;
Clarus Ventures;
[+1]

——

2016-02-18

AVROBIO Inc

基因疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

种子轮

Atlas Venture;

——

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2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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