Genascence Corp

A轮

公司全称：Genascence Corp

国家/地区：美国/——

类型：基因疗法开发商

公司介绍：

Genascence, a spin-out of the University of Florida, is a clinical stage biotechnology company focused on the development of gene therapy products for the potential treatment of musculoskeletal diseases, including arthritis.In May 2022, Genascence announced it has completed the first closing in a Series A financing led by Pacira BioSciences Inc, totaling $10.5 million

基本信息

成立时间：

2010-01-01

员工人数：

不明确

地址：

3225 Ash Street PALO ALTO CALIFORNIA 94306; US;

公司官网：

www.genascence.com/

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
药物治疗
基因疗法

热门标签：

创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Genascence 宣布美国食品和药物管理局授予 GNSC-001 再生医学高级疗法称号，用于治疗膝骨关节炎（OA）

2025-07-16

Genascence公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其GNSC-001基因疗法以再生医学高级疗法（RMAT）资格，用于治疗膝骨关节炎（OA）。GNSC-001是一种基因药物，能够表达一种优化的人体白介素-1受体拮抗剂（IL-1Ra），这是一种天然存在的蛋白质，可以阻断IL-1信号。IL-1被认为是OA发病机制中的关键介质，会导致炎症、关节疼痛和软骨破坏。GNSC-001旨在通过单次关节内注射提供长期、持续的IL-1抑制。GNSC-001是第一个被证明在单次给药后长期维持治疗阈值的IL-1抑制剂，有望改变OA的治疗模式。GNSC-001已在美国进行了两项临床试验，并获得了FDA的快速通道资格。

Genascence 宣布启动 GNSC-001 基因治疗膝骨关节炎（OA）的 1b 期临床试验

2024-01-03 20:45:00

Genascence公司宣布启动其基因疗法GNSC-001的Phase 1b临床试验，用于治疗膝骨关节炎（OA），该试验正在美国10个临床中心积极招募患者。GNSC-001是一种基因药物，通过重组腺相关病毒载体表达优化的IL-1Ra蛋白，以阻断IL-1信号传导，从而抑制IL-1，IL-1是OA发病机制中的关键介质。试验预计将在2024年第一季度完成招募，并计划在2024年第四季度公布初步的六个月数据。膝骨关节炎是一种导致疼痛和关节功能丧失的关节疾病，目前尚无已知疗法可改变或减缓OA的进展。Genascence公司致力于开发针对常见疾病的基因疗法，以改变OA等疾病的治疗格局。

Genascence将在欧洲基因与细胞疗法学会第30届年度大会上展示GNSC-001的第一阶段临床试验的完整数据，GNSC-001是该公司在骨关节炎领域的领导项目。

2023-10-24 15:30:00

Genascence公司宣布，其基因疗法GNSC-001在治疗骨关节炎（OA）的1期临床试验中表现出安全性和良好的耐受性。研究结果显示，单次关节内注射GNSC-001能显著提高滑液中IL-1受体拮抗剂（IL-1Ra）的表达，并持续12个月。此外，GNSC-001治疗显示出改善疼痛和功能评分的趋势，且疾病进展有限。这些数据将在欧洲美国基因与细胞治疗学会（ESGCT）第30届年会上进行展示。GNSC-001是一种基因药物，通过腺相关病毒（AAV）载体表达优化的IL-1Ra蛋白，阻断IL-1信号。IL-1是OA发病机制中的关键介质，导致炎症、关节痛和软骨破坏。GNSC-001旨在通过单次注射提供长期、持续的IL-1抑制。该研究由美国国防部同行评审医学研究计划（PRMRP）资助。

Genascence 获得加州再生医学研究所（California Institute for Regenerative Medicine）的 1160 万美元奖励，以帮助推进其膝骨关节炎的领先基因治疗项目

2023-02-23

Genascence公司获得加州再生医学研究所（CIRM）1160万美元的资助，用于支持其领先基因疗法项目GNSC-001在膝骨关节炎（OA）的1b期临床试验以及相应的生产活动。GNSC-001是一种基因药物，旨在通过单次注射到受影响的关节中，长期抑制白介素-1（IL-1）的信号传导，从而治疗OA。该临床试验旨在评估GNSC-001在两个剂量水平下的安全性和药代动力学，并评估其对症状和疾病进展生物标志物的影响。OA是美国导致残疾的主要原因之一，影响超过3000万美国人。

Genascence在美国基因与细胞疗法学会第25届年会上宣布了GNSC-001的第一阶段临床试验数据，这是该公司在骨关节炎领域的领导项目。

2022-05-17 19:45:00

Genascence公司宣布，其基因疗法GNSC-001在治疗骨关节炎（OA）的1期临床试验中表现出良好的安全性，包括12个月的随访数据。GNSC-001是一种携带IL-1受体拮抗剂（IL-1Ra）编码序列的重组腺相关病毒（AAV）基因药物，旨在通过单次注射抑制IL-1信号传导，从而减轻OA的炎症和软骨破坏。该研究在华盛顿特区举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第25届年会上以海报形式展示。试验结果显示，GNSC-001注射未产生严重不良事件，血液和尿液分析正常，且未发现病毒相关不良事件。此外，注射GNSC-001后，患者的疼痛和功能评分有所改善。Genascence公司期待推进GNSC-001的临床试验，为OA患者提供变革性的治疗结果。

基因疗法公司Genascence完成A轮融资，加速骨关节炎治疗药物GNSC-001的研发

2022-05-10 17:00:00

Genascence公司，一家专注于基因疗法治疗常见骨肌疾病的临床阶段生物技术公司，宣布已完成由Pacira BioSciences领投的A轮融资，总额达1050万美元。本轮融资还包括Polymerase Capital、DeepWork Capital和University of Florida Research Foundation等投资者。融资所得将用于加速GNSC-001的临床开发，GNSC-001是公司针对骨关节炎（OA）的主导项目。GNSC-001是一种基因药物，携带白细胞介素-1受体拮抗剂（IL-1Ra）的编码序列，是一种强效的白细胞介素-1（IL-1）信号通路抑制剂。IL-1被认为是OA发病机制中的关键介质之一，可引起炎症和软骨破坏。GNSC-001旨在通过单次注射到受影响的关节，提供长期、持续的IL-1抑制。Genascence公司还宣布，其GNSC-001治疗骨关节炎的1期临床试验数据，包括所有受试者的12个月随访结果，将在即将于2022年5月16日至19日在华盛顿特区举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第25届年会上进行展示。

Genascence 宣布完成 GNSC-001 治疗骨关节炎的 1 期临床试验的剂量和中期安全性数据

2021-05-05

Genascence公司宣布完成了GNSC-001治疗骨关节炎的1期临床试验的剂量递增和中期安全性数据。GNSC-001是一种携带IL-1受体拮抗剂（IL-1Ra）编码序列的腺相关病毒（AAV），能够抑制IL-1信号传导，从而减轻炎症和软骨破坏。中期安全性数据显示GNSC-001安全且耐受性良好，将在美国基因和细胞治疗学会的年度会议上展示。Genascence计划启动2期临床试验，以进一步评估GNSC-001在骨关节炎中的安全性和有效性。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2022-05-10

Genascence Corp

基因疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

Polymerase Capital;
Pacira BioSciences;
[+2]

——

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