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Alveogene Ltd

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公司全称:Alveogene Ltd
国家/地区:英国/——
类型:基因疗法开发商
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公司介绍:
AlveoGene 由 OSE、Harrington 和 OCC 与世界知名的英国呼吸基因治疗联盟 (GTC) 的六位领先科学家合作创建和资助的新基因治疗公司。AlveoGene 公司获得了由 GTC 开发的下一代慢病毒递送平台的独家许可,该平台具有专有权并经过验证,可用于治疗需求尚未得到满足的呼吸系统疾病(不包括使用囊性纤维化变异的 CFTR 基因)。

基本信息

成立时间:

2022-09-07

员工人数:

15人以下

地址:

46 Woodstock Road, Oxford

公司官网:

alveogene.com/

企业画像
热门标签:
  • 基因疗法

企业动态

AlveoGene公司宣布,其针对新生儿致命性表面活性蛋白B(SP-B)缺乏症的吸入性基因疗法AVG-002获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药指定(ODD)。SP-B缺乏症是一种罕见的单基因遗传疾病,会导致新生儿呼吸窘迫综合征,目前治疗手段有限。AVG-002利用InGenuiTy®技术,通过呼吸道给药将功能性SP-B基因直接递送到新生儿深部肺泡区域,有望提供终身治疗。公司正在推进AVG-002的临床开发,预计2028年提交上市申请。
AlveoGene公司宣布,其针对新生儿致命性表面活性蛋白B(SP-B)缺乏症的吸入性基因疗法AVG-002获得美国食品药品监督管理局(FDA)的罕见儿科疾病指定(RPDD)。SP-B缺乏症是一种极罕见的单基因遗传病,导致新生儿呼吸窘迫综合征,发病率约为每百万活产婴儿中有1例。AVG-002利用InGenuiTy®平台,通过呼吸道给药将功能性SP-B基因直接递送到新生儿深肺泡区域,具有高效和疗效。临床前数据表明,AVG-002可显著延长生存时间,有望成为终身治疗。AlveoGene正在推进AVG-002的临床开发,预计到2028年可能提交上市许可申请。此外,公司还计划推进针对ABCA-3缺乏症的AVG-003和针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症肺病的AVG-001的开发。

产品管线

管线概览
药物发现
临床前
申报临床
I期临床
II期临床
III期临床
申请上市
批准上市
其他/失败
/未知
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药物研发
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临床进展

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规格
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