点我免费申请试用企业版

免费客服电话

18980413049

电话沟通

洞察市场格局
解锁药品研发情报

官方微信

掌上免费使用
生物医药个人版数据库

掌上数据库

时讯 >

全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英获批上市!

收藏
生物药大时代

11月16日,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布,Exagamglogene Autotemcel(Exa-cel)获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市,用于治疗治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血(TDT)。Exa-cel现更名为Casgevy™。

Casgevy药物基本信息
截图来源:药融云全球药物研发数据库


而美国,预计2023年12月8日批准该药SCD适应症,2024年3月30日批准TDT适应症。在欧洲,今年1月26日,欧洲药品管理局(EMA)也已受理exa-cel的上市申请。这意味着,exa-cel有望于今年在欧洲获批。

据悉,CASGEVY™是全球首款获批上市的CRISPR基因编辑药物。


2015年,CRISPR和Vertex达成战略合作,专注于利用CRISPR/Cas9发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新治疗方法。exa-cel是该联合研究项目中第一个潜在治疗方法。根据协议,Vertex负责exa-cel的全球开发、制造和商业化,并与CRISPR在全球范围内以60/40的比例分割项目成本和利润

exa-cel,原名CTX001™,是一种研究性、自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,通过编辑患者自身的造血干细胞,使得患者血红细胞可以产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF),以治疗输血依赖性β-地中海贫血(TDT)和镰状细胞病(SCD)。

试验结果表明,exa-cel不仅有可能让TDT患者摆脱长期输血的困扰,还可能缓解SCD患者镰状细胞危机和疼痛

Vertex目前还没有确定Casgevy™在英国的定价。此前分析师预计Casgevy™上市后销售额为13亿美元,最高销售额或可达16亿美元(剔除风险因素)。

参考资料:
1.官方公告
2.药融云数据库


<END>

要解锁更多企业药品研发信息吗?查询药融云数据库(vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz)掌握药品各国上市情况、药品批文信息、销售情况与各维度分析、市场竞争格局、一致性评价情况、集采中标情况、药企申报审批信息、最新动态与前景等,以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考!注册立享15天免费试用!
*声明:本文由入驻药融云的相关人员撰写或转载,观点仅代表作者本人,不代表药融云的立场。
综合评分:5.9

收藏

发表评论
评论区(0

    药融云最新数据

    更多>
    • 【ChiCTR2300078272 】 溃结方治疗活动期溃疡性结肠炎的临床研究方案:一项非随机多中心前瞻性观察性研究
    • 【ChiCTR2300078271 】 基于Van Houtven护理框架的失能老人照护者照护技能干预方案构建及应用
    • 【ChiCTR2300078270 】 针刺联合tDCS干预脑卒中后肩痛的临床研究
    • 【ChiCTR2300078269 】 允许性高碳酸血症对胸科手术患者单肺通气期间脑氧饱和度的影响:一项随机对照试验
    • 【CTR20233930 】 在中国健康受试者中单中心、随机、开放、两周期、双交叉、空腹状态下TTYP01片直接口服与溶解后口服的药代动力学比较试验
    • 【CTR20233920 】 评价XZ120在恶性肿瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征及初步有效性的Ⅰ期临床研究
    • 【CTR20233909 】 评估受试制剂兰索拉唑肠溶胶囊(规格:30mg)与参比制剂(达克普隆®,规格:30mg)在健康成年参与者空腹和餐后状态下的单中心、开放、随机、单剂量生物等效性试验
    • 【CTR20233904 】 布瑞哌唑口溶膜(2mg)在中国健康志愿者中空腹/餐后状态下的人体生物等效性试验
    • 【CTR20233902 】 一项在中国肥胖受试者中评估IBI362 9 mg的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究(GLORY-2)
    • 【CTR20233899 】 艾拉莫德片在健康成年受试者中单次空腹状态及高脂餐后口服给药的随机、开放、两周期、两序列、交叉设计生物等效性试验方案。
    更多>
    更多>
    更多>
    添加收藏
      新建收藏夹
      取消
      确认