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新进展 | 全球首款DMD基因疗法中生物标志物分析技术
目前有多种定量方面来评估抗肌萎缩蛋白表达和分布,有时需要多种方法来正确评估。美国FDA发布最新版肌营养不良症行业指南草案中列出4种主要方法。其中,全自动毛细管Digital Western技术受到广泛关注,目前已经在临床细胞系、动物样本和DMD病人组织样本上经过了广泛使用和验证。
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杜氏肌营养不良症
基因疗法
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1年前
关注罕见病!杜氏肌营养不良症药物治疗遇困,基因疗法或是突破点
杜氏肌营养不良症同时拥有罕见与遗传的两大特性,使其非常难以治疗。目前,杜氏肌营养不良症药物治疗市场可选择性低,随着患者人群日益庞大、患病率不断提高,杜氏肌营养不良症药物研发市场迫切地需要找到更有效的治疗方法。
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杜氏肌营养不良症
基因疗法
1570
1
1年前