基因疗法最新新闻

洞察市场格局
解锁药品研发情报

客服电话

400-9696-311

医药数据查询

"基因疗法"相关的结果

2026年世界帕金森病日：科技赋能，全球24款新药上市！艾伯维、默沙东、礼来等药企竞逐百亿赛道

2026年4月11日是第30个世界帕金森病日。在学术产业推动下，帕金森病治疗有突破，全球24款新药上市，中国研发进展密集，企业合作模式创新，全球新机制不断突破。随着本土研发崛起与国际合作深化，帕金森病药物研发进入新周期。

摩熵医药

帕金森病 AI制药细胞治疗基因疗法药物研发艾伯维默沙东礼来创新药

2939

0

4天前
礼来2025年财报全景：营收飙升，市值破万亿，基因疗法与核药临床管线终止

礼来2025年全年财报显示，总营收651.79亿美元，市值飙升超10%。公司聚焦四大疾病领域，同时披露三项临床管线终止，包括AAV9基因疗法等，撤退反映CNS基因疗法临床转化挑战，另两款终止药物也各有收购背景。

细胞基因治疗前沿

礼来 2025年财报企业营收企业市值临床管线基因疗法核药药物研发企业收购

5000

0

2个月前
Intellia紧急暂停！nex-z基因疗法试验遇阻，患者安全风波致股价暴跌42%

10月27日，Intellia宣布暂停nex-z两项关键III期临床试验，因一名受试者出现肝指标异常。此前nex-z临床试验也曾现肝酶升高情况。目前超650名患者入组试验，公司正评估风险，与监管方沟通，股价暴跌42%。

细胞基因治疗前沿

Intellia nex-z 基因疗法临床试验股价暴跌

655

0

5个月前
Ocugen携创新基因疗法OCU400牵手Kwangdong，剑指韩国眼科RP市场

9月15日，Ocugen宣布与韩国Kwangdong Pharmaceutical签署许可协议，后者获OCU400在韩独家权益。OCU400是治疗RP的创新疗法，目前正推进III期临床，计划2026年向FDA递交BLA。

细胞基因治疗前沿

Ocugen Kwangdong OCU400 眼科视网膜色素变性基因疗法

1338

0

7个月前
赛诺菲等知名药企入局基因疗法市场，2025年全球规模将破300亿，中国企业加速布局抢滩！

全球基因疗法市场高速增长，规模将从2020年20.8亿美元跃升至2025年305亿美元。北美占60%份额，中国已成为全球第二大研发市场，2023年规模达33.81亿元（+113.64%），预计2025年超百亿元。目前全球已有45款基因疗法获批，AAV载体技术成为热点。国内信念医药B型血友病基因疗法已递交上市申请，成为首个申请上市的国产产品。技术创新和政策支持推动基因疗法在遗传病、癌症等领域快速发展。

药事纵横

基因疗法全球市场市场解析血友病基因疗法遗传病

2877

0

7个月前
Rocket基因疗法获FDA解禁，股价飙升28.87%，遗传病获免疫调节新方案！

2025年8月20日，Rocket Pharmaceuticals宣布，FDA解除其Danon病基因疗法RP-A501的临床暂停，股价随之大涨28.87%。公司已解决所有问题，试验将以调整后剂量重启，首批治疗3例患者，并实施新免疫调节方案，后续将公布更多进展。

细胞基因治疗前沿

基因疗法 FDA解禁 Rocket RP-A501

1191

0

7个月前
2024全球最贵药榜：协和麒麟基因疗法425万美元登顶，蓝鸟生物三款入围！

《FiercePharma》最新榜单显示，2024年美国最贵药物TOP10均为单次治疗的基因疗法，最低定价232万美元。协和麒麟的Lenmeldy以425万美元居首，用于治疗MLD；蓝鸟生物三款基因疗法（Lyfgenia、Skysona、Zynteglo）同时上榜。诺华Zolgensma（232万美元）排名下滑至第九，2024年销售额12亿美元。基因疗法虽展现突破性疗效，但高昂定价对医疗支付体系构成挑战，如BioMarin的Roctavian推出"疗效保修"退款计划以缓解压力。

药事纵横

美国最贵药物TOP10 日本协和麒麟 Lenmeldy 蓝鸟生物基因疗法

2387

0

8个月前
基因疗法巨头Sarepta大裁员500人，砍管线转战siRNA，股价反涨30%

基因疗法先驱Sarepta Therapeutics因核心产品Elevidys接连发生两例患者死亡事件，遭FDA黑框警告，股价暴跌42%。7月16日公司宣布战略重组：裁员500人（占员工总数36%），年省1.2亿美元；暂停多数肢带肌营养不良症基因疗法，转向siRNA药物开发；调整DMD适用策略。尽管2024年Elevidys销售额达8.21亿美元（占总收入近半），但研发费用超8亿美元。重组后股价反涨30%，反映市场对风险管控的认可。行业整体遇冷，辉瑞基因疗法Beqvez上市一年即撤市，罗氏放弃多个项目，FDA关键人事变动加剧监管不确定性。基因疗法赛道正经历深度调整。

E药经理人

Sarepta 基因疗法 Elevidys

802

0

8个月前
信念医药波哌达可基注射液：中国首个基因疗法获批，开启血友病B治疗新纪元

4月10日，信念医药研发的波哌达可基注射液（信玖凝）获中国药监局批准上市，用于治疗中重度血友病B成年患者，是中国首个获批上市的基因疗法。此前，该药已被纳入突破性治疗品种，获FDA孤儿药资格、RPDD等认证，Ⅲ期临床研究结果良好。武田将负责该药在部分地区的商业化推广。

摩熵医药

信念医药波哌达可基注射液基因疗法血友病B 新药获批上市

1914

0

1年前
【盘点】2025年Q1基因疗法IND汇总

2025年1月至3月，基因疗法领域成果显著：Solid生物科学、恒瑞医药子公司、信念医药、拜耳子公司AskBio、Eg427公司、神济昌华、贝思奥、健达九州等公司多项基因疗法IND获批或获进展，涉及多种疑难病症，彰显该领域蓬勃发展态势与巨大潜力。

细胞基因治疗前沿

2025年Q1 基因疗法 IND 临床试验盘点

4729

0

1年前