股价大涨!uniQure亨廷顿病基因疗法减缓疾病进展80%
2024年7月,uniQure公布AMT-130基因疗法在亨廷顿病I/II期临床试验中显著减缓病情,FDA授予其再生医学先进治疗称号,公司股价大涨。AMT-130通过靶向HTT mRNA减少缺陷蛋白产生,高剂量组疾病进展减缓显著。uniQure计划与FDA讨论加速批准,并继续推进研究。
细胞基因治疗前沿
辉瑞:血友病基因疗法获欧盟推荐上市!
5月31日,欧洲药品管理局建议有条件批准辉瑞的Durveqtix在欧盟上市,用于治疗特定成人血友病B患者。Durveqtix是一种基因疗法,旨在通过一次性治疗使患者产生自体的FIX蛋白。该疗法已在美国和加拿大获批,临床试验显示其疗效显著,但存在副作用。
细胞基因治疗前沿
全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在英获批上市!
11月16日,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布,Exagamglogene Autotemcel(Exa-cel)获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市,用于治疗治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血(TDT)。Exa-cel现更名为Casgevy™。
生物药大时代