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这个罕见肝病有药了!全球首款治疗药物获批!
2021年7月19日,欧盟委员会(EC)通过孤儿药、优先药物等方式批准Bylvay (odevixibat,A4250)用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(progressive familial intrahepatic cholestasis,PFIC)。据悉,这是全球第一个被批准用于治疗PFIC所有亚型的药物,它也代表了PFIC治疗方式的彻底转变。
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2年前