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阿斯利康罕见病管线迎突破！新型酶替代疗法efzimfotase alfa三项Ⅲ期研究达终点
3月31日，阿斯利康旗下公司宣布efzimfotase alfa治疗低磷酸酯酶症的III期临床项目取得积极结果。该药是“下一代”ERT，给药方案优化。III期研究呈现年龄分层特征，安全性优异。详细数据将公布，该药能否实现对Strensiq的迭代值得关注，对阿斯利康是重要补强。 -
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锐康迪退出中国市场！医保谈判失败致三款百万级“孤儿药”折戟，罕见病支付难题待解
2026年1月9日，锐康迪（北京）医药有限公司宣布停止运营并退出中国市场。该公司曾推动三款罕见病“孤儿药”上市，但因患者少、定价高，且未能纳入医保，失去销售渠道和收入来源。锐康迪的困境并非孤例，罕见病支付是全球性难题。 -
出海破局！2023年获FDA孤儿药资格认定的TOP50国产新药！【洞见】
在全球范围内，大约存在5000-8000 种已知罕见疾病，影响了大约 3.5亿人, 中国的罕见病患者数量大约超过2000万名。 -
始于堕胎药，罕见病逆风翻盘“压力荷尔蒙”调控专家：Corcept Therapeutics市值超173亿
皮质醇（Cortisol）是由肾上腺分泌的一种糖皮质激素，参与调节许多生理和心理过程，对维持机体正常的生长发育和代谢起到基础性作用，是一种重要的激素。 -
与百济神州、GSK合作，两年完成IPO！辉瑞分拆公司首款创新疗法获批！
近日，美国FDA宣布批准了SpringWorks (Nasdaq: SWTX)公司的Ogsiveo（nirogacestat，PF-03084014）片剂用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者，Ogsiveo是首个被批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物。 -
全球TOP100:意大利Recordati制药近百年深耕，重仓罕见病
2023年7月，Recordati制药集团宣布与GSK（葛兰素史克）达成协议，在21个国家（主要是欧洲）将Avodart（度他雄胺）和Combodart/Duodart（度他雄胺+ tamsulosin）商业化，但不包括那些已经签订分销协议的国家。 -
武田研发管线最新动态：砍掉4条管线！
近日，武田公布2023H1业绩，2023年上半年总销售额21017亿日元（约138.71亿美元，按汇率1 日元 ≈ 0.0066 美元），同比增长1.4%（按固定汇率算），增长动力来自于其新上市产品。 -
2300万的基因疗法：Elevidys3期临床研究失败
近期，罕见疾病精准基因治疗领域的领导者Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT)宣布了一项全球关键性III期研究EMBARK，该实验未能达到主要终点。
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