孤儿药是治疗罕见疾病的药物。

• 在全球范围内，大约存在5000-8000 种已知罕见疾病，影响了大约 3.5亿人, 中国的罕见病患者数量大约超过2000万名。其中只有大约 10% 的疾病有治疗方法。
• 在已知的6千多种罕见疾病中，癌症占据了11.1%，传染性疾病约占2.6%。72%的罕见疾病属于遗传性疾病，其余由感染、过敏、环境或罕见癌症造成。

FDA对孤儿药的定义为：“用于治疗、预防或诊断在美国影响不到20万人的罕见疾病的药物”（不到620例/百万人），欧洲为500例/百万人，日本为400例/百万人，中国为100例/百万人。

为了解决罕见病患者群体在药物研发、生产和销售方面面临的问题，以促进更加公平和有效的医疗保障，美国1983年颁布的《孤儿药法案Orphan Drug Act》，授权获得美国孤儿药资格认定的药物可以享受新药获批上市后7年市场独占权、免除NDA/BLA申请费、可能免除部分临床数据的申报要求、临床研究费用50%税收减免等一系列加速审评及特别扶持政策。

近年来，孤儿药占FDA所有新批准的药物和生物制剂的比例越来越大，2018年、2020年、2021年及2023年比例均超过了50%，自 1983 年至 2023 年底，FDA 共批准上市了1080款孤儿药。据预测，2019年至2024年，全球孤儿药市场正以约12%的复合年增长率增长，增速约为非孤儿药市场的两倍，至2024年，其市场规模将达到2420亿美元，约占全球处方药销售额的20%。

图1：FDA历年批准上市的孤儿药数量及占所有新批准的药物和生物制剂的比例（2004-2023年）

2023年获得FDA授予的孤儿药认定的创新药共有376种，其中中国的创新药占53种（按品种计），约占14%。其中博安生物2款产品针对胰腺癌适应症均获得孤儿药资格认定——靶向Claudin18.2创新抗体BA1105和ADC BA1301；易慕峰靶向EpCAM的自体CAR-T细胞注射液IMC001胃癌和胰腺癌两项适应症前后获得FDA孤儿药资格认定；德琪医药自主研发的Claudin 18.2  ADC ATG-022胃癌及胰腺癌两项适应症先后获FDA授予孤儿药资格。

从药物类型来看，不乏创新性的基因疗法、CAR-T、siRNA、ADC等形式，热门靶点包括Claudin 18.2、PARP、B7-H3等。适应症多集中在肿瘤领域，胰腺癌、胃癌、恶性胶质瘤等适应症布局企业较多。

表：2023年获FDA孤儿药资格认定的国产创新药品种盘点

结语

孤儿药，作为治疗罕见疾病的独特药物，近年来在全球医药领域崭露头角。随着技术的日新月异，孤儿药的研发取得了令人瞩目的进展，新药数量逐年攀升，药物类型和适应症也愈发丰富多样。基因疗法、CAR-T、siRNA等前沿技术的融合应用，为孤儿药的发展注入了源源不断的创新活力。孤儿药，已然成为罕见病患者心中的希望之光，为全球患者带来福音。

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