近期，罕见疾病精准基因治疗领域的领导者Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT)宣布了一项全球关键性III期研究EMBARK，该实验未能达到主要终点，此项研究是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究，用于治疗4至7岁Duchenne肌营养不良患者。
在这项研究中，125名患者接受安慰剂或由Sarepta开发的基因疗法Elevidys，治疗52周后，接受Elevidys治疗的患者的北极星动态评估(NSAA)总分改善了2.6分，而接受安慰剂治疗的患者改善了1.9分。但两组间差异无统计学意义，p值为0.24。公司表示，次要终点达到了统计学意义，并表明与安慰剂相比，该药帮助患有杜氏病的男孩更好地站立和行走，这些能力随着时间的推移会逐渐丧失。
Doug Ingram
Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram表示，我们打算迅速采取行动，要求更新，以扩大标签适应症，治疗所有患者。此外，我们已经与FDA分享了EMBARK的顶线结果，他们已经确认，基于所有证据，如果得到数据审查的支持，他们对这种标签扩展持开放态度，并且打算迅速考虑提交的申请。
关于Elevidys
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种静脉输注的单剂量基因转移疗法，旨在通过在骨骼肌中靶向产生ELEVIDYS微抗肌萎缩蛋白来解决杜氏肌营养不良的根本原因。
Elevidys基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
Elevidys定价320万美元（2,341万人民币），目前是全球第二贵的药物。分析师预测，2023年，Elevidys仅能用于近60名患者，销售额约为1.17亿美元，而如果最终能扩大适应症范围，销售额或将达到40亿美元。
除了作为上市后验证性研究的EMBARK之外，Elevidys 也在三项正在进行的临床研究中进行了评估:SRP-9001-101、SRP-9001-102和SRP-9001-103。加速审批主要基于SRP-9001-102和SRP-9001-103的数据。
关于Sarepta Therapeutics
Sarepta行业领先的产品线包括40多个处于不同开发阶段的项目，涉及3种技术，RNA，基因治疗和基因编辑，以及包括神经肌肉，中枢神经系统和心脏病学在内的多个治疗领域。目前，Sarepta在美国市场上有一种基因疗法和三种RNA疗法。
在研管线
参考资料：
1.公司官网
2.药融云数据库
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