DUX4
DUX4靶点全景洞察，整合DUX4相关内容 59 条、相关药物 11 个、研发企业 17 家、全球新药 60 个、注册申报 1 项，收录专业报告 5 份，并实时追踪DUX4临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上DUX4数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解DUX4领域进展。
DUX4核心数据概览
DUX4资讯动态
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Epicrispr Biotechnologies获得9000万美元C轮融资，推进罕见肌萎缩症药物研发研发注册政策Epicrispr Biotechnologies近日完成9000万美元C轮融资，由包括Sanofi Ventures在内的投资者支持，该公司致力于推进其表观遗传药物管线，其中以早期阶段的面肩肱肌营养不良症（FSHD）药物候选者EPI-321为主导。Epicrispr去年开始了一项1/2期临床试验，结果显示EPI-321在三名FSHD患者中增加了瘦肌肉量。在接受单次静脉注射EPI-321六个月后，患者的瘦肌肉量增加了0.5至1.3磅。这一中期结果初步支持了Epicrispr的理论，即抑制DUX4表达可以改善FSHD的预后。EPI-321利用病毒载体将编码表观遗传编辑器的遗传物质输送到肌肉细胞中，抑制有毒DUX4蛋白的表达。此次融资使Epicrispr成为FSHD治疗领域的一匹黑马，目前FSHD尚无批准的治疗方法。此外，Novartis、Sarepta Therapeutics和Scholar Rock等公司也在该领域进行研发。Epicrispr的方法与其他处于临床试验阶段的FSHD资产不同，尽管它也专注于使用表观遗传修饰来调节蛋白质表达，而不直接编辑DNA。fierce2026-08-11239面肩胛肱型肌营养不良症 Scholar Rock Inc Sarepta Therapeutics Inc
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Epicrispr和Infinimmune完成融资，推进神经肌肉和炎症性疾病治疗医药投融资Epicrispr Biotechnologies和Infinimmune公司分别完成了融资，用于推进各自针对神经肌肉和炎症性疾病的药物研发。Epicrispr获得了9000万美元的C轮融资，用于推进其针对神经肌肉疾病的可编程表观遗传疗法。该公司的领先资产EPI-321正在针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）进行首次人体试验。EPI-321利用腺相关病毒载体特异性靶向肌肉组织，抑制DUX4基因的表达，从而防止肌肉退化。Infinimmune则获得了7500万美元的A轮融资，用于推进其针对特应性皮炎的两种药物的临床开发。这两家公司通过各自的融资，进一步推动了生物制药领域风险资本的精选复苏。Biospace2026-08-11472自身炎症性疾病 特应性皮炎 DUX4
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Dyne Therapeutics宣布启动DYNE-302针对面肩肱肌营养不良症的临床试验研发注册政策Dyne Therapeutics公司宣布，其IND申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开始针对DYNE-302的1期临床试验，用于治疗面肩肱肌营养不良症（FSHD）。DYNE-302是该公司利用FORCE™平台开发的第三项临床试验项目，该平台同样应用于DMD和DM1两种疾病的治疗。DYNE-302旨在通过靶向TfR1的Fab片段将siRNA递送到肌肉中，以抑制DUX4表达，改善肌肉功能。FSHD是一种罕见的遗传性肌肉疾病，目前尚无批准的治疗方法。1期临床试验将评估DYNE-302的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，包括肌肉DUX4转录组和血浆KHDC1L水平的变化。Biospace2026-07-28404TFR DUX4 1 型强直性肌营养不良
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.06.15-2026.06.21期间拜耳、第一三共、恒瑞、泽璟、复星、BMS等7款创新药在华获批，覆盖造影剂、AML、乳腺癌、斑秃、LCH等领域；阿斯利康、Inhibrx、吉利德3款在美申报上市。临床方面，Elicio胰腺癌2期失败，礼来匹妥布替尼3期数据积极，另有多款药物公布最新结果。摩熵医药2026-06-244580血管肌脂肪瘤 Bristol-Myers Squibb Belgium SA KT-621 -
医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.06.08-2026.06.14期间全球创新药进展：中国7款获批（荣昌泰它西普、梯瓦瑞玛奈珠单抗等），2款申报上市（翰森SHR6508、拜耳asundexian）。临床方面，礼来口服GLP-1 III期头对头胜司美格鲁肽，恒瑞瑞康曲妥珠单抗肠癌III期阳性，康宁杰瑞KN026乳腺癌III期优效；默沙东/吉利德PD-1+ADC肺癌III期终止，赛诺菲CIDP III期失败。摩熵医药2026-06-185039Eli Lilly & Co GLP-1 Sanofi SA -
斯坦福大学生Héloïse Hoffmann获得O'Shaughnessy奖学金，致力于罕见肌肉疾病基因治疗研究研发注册政策Héloïse Hoffmann，一名来自加州斯坦福的生物工程学学生，因患有罕见的肌肉疾病——面肩肱肌营养不良症（FSHD）而被诊断，现获得O'Shaughnessy Ventures LLC（OSV）颁发的O'Shaughnessy奖学金。Hoffmann计划利用这笔奖学金开发一种针对FSHD的基因治疗方法。FSHD是一种影响近百万人的罕见疾病，目前尚无治愈方法。Hoffmann的研究方法不同于以往，她正在设计一种蛋白质，以阻止导致FSHD的毒性蛋白DUX4激活对肌肉有毒的基因。她已经在患者细胞中证明了其方法对DUX4活性的有效阻断，并计划在老鼠模型中验证该技术，为人类临床试验奠定基础。Hoffmann是斯坦福大学的一名高级生物工程学学生，她在Stanley Qi实验室进行她的研究。她在2024年启动了这个项目，并带领一个由八名本科生组成的团队在巴黎的国际基因工程机器（iGEM）合成生物学竞赛中获得了金牌。她和一群合作者还从斯坦福大学的Sarafan ChEM-H本科生创业计划中获得了5万美元的拨款来推进这项工作。她还创立了GenZ of FSHD，这是一个全球社区，旨在赋能年轻患者为该疾病发声并加速研究。PRNewswire2026-06-12482面肩胛肱型肌营养不良症 Regeneron Pharmaceuticals Inc DUX4
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Epicrispr与Forge Biologics合作开发FSHD基因疗法交易并购Epicrispr Biotechnologies公司与Forge Biologics公司宣布建立战略合作伙伴关系，共同开发EPI-321，这是一种用于治疗进行性肌肉萎缩症（FSHD）的实验性AAV基因疗法。Forge Biologics将为Epicrispr提供AAV工艺开发、cGMP制造和分析开发服务，并利用其专有的FUEL™平台。EPI-321是一种单剂量基因调节疗法，旨在通过抑制骨骼肌中异常的DUX4表达来减缓肌肉退化。目前，EPI-321正在美国、新西兰和澳大利亚进行首次人体FSHD临床试验。EPI-321已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。Businesswire2026-05-05568面肩胛肱型肌营养不良症 DUX4 Forge Biologics Inc
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全球面肩肱型肌营养不良症市场分析：聚焦国家和区域分析、预测2025-2035交易并购全球面肩肱型肌营养不良症市场高度竞争，多家关键玩家推动创新和市场增长。主要公司如Avidity Biosciences, Inc.、F. Hoffmann-La Roche Ltd.、Epicrispr Biotechnologies, Inc.、Modalis Therapeutics、Armatus Bio、Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.和Fulcrum Therapeutics等在开发新的治疗途径方面处于前沿，包括基因沉默、RNA干扰、表观遗传调节和基因治疗。这些公司继续推进对面肩肱型肌营养不良症的理解和治疗，对市场动态产生重大影响。面肩肱型肌营养不良症市场的主要驱动力之一是对遗传研究和基因治疗创新的日益关注。随着科学家更好地理解面肩肱型肌营养不良症的遗传机制，包括DUX4基因在肌肉退化中的作用，针对疾病根本原因的靶向治疗开发出现了激增。公司正在投资于CRISPR基因编辑、RNA干扰和表观遗传调节等尖端技术，这些技术有可能提供更有效的治疗方法。此外，面肩肱型肌营养不良症的认识和早期诊断的增长正在推动患者群体的扩大，进而推动对新型治疗药物的需求。随着更多临床试验的进行，有效Businesswire2025-10-17423Arrowhead Pharmaceuticals Inc Fulcrum Therapeutics Inc DUX4
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市值 58 亿美元，诺华拟收购 AOC 先驱企业 Avidity：手握 3 款 3 期管线交易并购消息传出后，Avidity 当日盘前股价大涨 26% ，市值升至 58 亿美元 。 Avidity 的核心竞争力在于其原创 AOC 技术 — 通过将抗体的精准靶向能力与寡核苷酸的基因调控功能偶联，突破传统药物在细胞递送中的效率瓶颈。 Del-brax （FSHD） ：作为全球首个直接靶向致病基因 DUX4 的面肩肱肌营养不良症疗法，由抗转铁蛋白受体 1 （TfR1） 单抗与靶向 DUX4 mRNA 的 siRNA 偶联而成。医麦创新药2025-08-07410Novartis AG TFR DUX4
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Epicrispr Biotechnologies 在 EPI-321 治疗面肩肱型肌营养不良症的首次人体临床试验中为首例患者给药研发注册政策Epicrispr Biotechnologies宣布，其针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）的基因调节疗法EPI-321首次人体临床试验已开始，首名患者接受了治疗。FSHD是一种影响全球约1/8000人的进行性遗传疾病，目前尚无获批的治疗方法。EPI-321旨在通过基因调节疗法沉默DUX4基因的表达，该基因在FSHD患者的肌肉细胞中错误激活，导致肌肉退化。该试验旨在评估EPI-321在遗传确诊的FSHD成人患者中的安全性、耐受性和药代动力学，预计2026年初获得初步数据。Businesswire2025-08-05369面肩胛肱型肌营养不良症 DUX4
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DUX4研究报告
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2026年6月全球在研新药月报摩熵咨询40页21 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.06.15-2026.06.21）摩熵咨询21页11 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.06.08-2026.06.14）摩熵咨询25页7
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.04.07-2025.04.13)摩熵咨询20页156
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.31-2025.04.06)摩熵咨询21页309
DUX4-品种竞争格局
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申报临床
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临床
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批准上市
DUX4全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
DUX4相关适应症
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