神经系统疾病核心数据概览
神经系统疾病资讯动态
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安全警报拉响：诺华、BMS多项临床试验暂停，CAR-T进军自身免疫疾病遭遇重大现实考验临床研究近期，诺华 Rap‑cel 因出现 3 例致死性免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（ IEC‑HS ），全面暂停 8 项自身免疫及神经系统疾病临床试验；几乎同一时间， BMS 主动暂停 Zola‑cel 自免方向新患者入组，评估临床试验中出现的一过性炎症不良反应。 两大巨头同步叫停自免CAR T临床试验。 2026 年 8 月 31 日，瑞士诺华与美国百时美施贵宝（ BMS ）几乎同时对外披露了针对自身免疫疾病的 CAR-T 临床试验暂停决定，令整个细胞治疗赛道为之震动。药渡2026-09-0486Bristol-Myers Squibb Belgium SA Novartis AG 自身免疫疾病
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迷幻药物在癌症治疗中的应用：研究显示裸盖菇素可预防化疗引起的神经病变研发注册政策一项发表于《Science》杂志的研究显示，在化疗前给予裸盖菇素可以预防由神经毒性化疗药物引起的疼痛超敏反应，这种保护作用在老鼠身上可以维持长达8个月。该研究由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Moran Amit教授领导，他强调，这项研究为如何预防这些毒性以及如何扩展迷幻药物及其不同适应症的研究开辟了新的途径。化疗引起的周围神经病变（CIPN）的特点是手或脚有刺痛、麻木或疼痛感，这些感觉在化疗治疗期间可能出现在高达68%的患者身上，并在六个月后影响近30%的患者。目前治疗CIPN的方法包括在化疗期间用冰袋敷手，或使用Eli Lilly的Cymbalta（一种血清素-去甲肾上腺素再摄取抑制剂，SNRI），可提供轻微的症状缓解。裸盖菇素是一种天然迷幻化合物，存在于许多蘑菇中。在体内，它作为前药被转化为裸盖菇因，这是一种血清素5-HT2A受体激动剂。在研究中，给予老鼠的裸盖菇素激活了周围神经元上的血清素2a（5-HT2a）受体，并保护了这些细胞中的线粒体运输，这对于神经生存是必需的。Amit教授还强调了在临床试验设置之外进行这种治疗的不负责任性，并指出在MD Anderson创建的设置中，这种治疗是以安全的方式进行fierce2026-09-042375-HT2A Eli Lilly & Co 神经系统疾病
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时讯9月1日Alumis宣布，新一代高选择性口服TYK2别构抑制剂envudeucitinib的SLE 2b期LUMUS试验整体人群未达主要终点，当日股价暴跌56%。但其IFNGS-high预设亚组疗效突出，公司将与监管沟通推进后续3期开发，同时银屑病适应症正冲刺2026Q4 FDA NDA。摩熵医药2026-09-032800TYK2 系统性红斑狼疮 Alumis Inc -
这一治疗策略，为数千种遗传病带来希望前沿研究他们通过工程化tRNA，让细胞在翻译时“忽略”致病性无义突变带来的提前终止信号，继续合成完整的长效功能蛋白。 由于同一类提前终止信号可出现在不同基因中， 因此该思路能以单一治疗策略覆盖数千种由无义突变导致的遗传病，包括囊性纤维化、某些肌营养不良症，以及部分神经系统疾病和癌症。 团队引入新思路：参照天然tRNA的结构，向其添加特定的化学修饰。科技日报2026-09-0111恶性肿瘤 神经系统疾病 囊性纤维化
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第41届《治愈瘫痪基金》年度体育传奇晚宴即将举行医投速递2026年8月28日，纽约消息，第41届《治愈瘫痪基金》年度体育传奇晚宴将于10月5日在纽约希尔顿中城酒店举行。此次晚宴将表彰一系列体育界的传奇人物，包括两届NBA冠军、NCAA冠军和全国大学篮球名人堂成员Shane Battier，他将获得《治愈瘫痪基金》奖以表彰其慈善工作。九次格莱美奖得主、总统自由勋章获得者Gloria Estefan将担任司仪，并有一支多次获得格莱美奖的流行摇滚乐队Train进行特别演出。晚宴还将举行一场独特的拍卖，拍卖品包括独一无二的体育纪念品、精美的珠宝、旅行套餐等。此次晚宴旨在提高人们对瘫痪和其他神经系统疾病的研究和治疗的认识，并为《治愈瘫痪基金》筹集资金。《治愈瘫痪基金》是迈阿密项目治愈瘫痪的筹款机构，该机构是迈阿密大学米勒医学院的一个卓越中心，也是全球领先的创伤脊髓和脑损伤、周围神经损伤以及神经系统疾病和障碍（包括阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症、多发性硬化症和中风）的研究中心。今年的晚宴还庆祝了《治愈瘫痪基金》创始人Marc Buoniconti的60岁生日。Marc在19岁生日后不久，在一次大学足球比赛中因一次常规擒抱而瘫痪。他的父亲，NFL名人堂成员Nick BPRNewswire2026-08-28283多发性硬化 缺血性卒中 瘫痪
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Akeso发布2026年中期业绩，免疫肿瘤战略取得进展医投速递Akeso公司发布2026年中期业绩报告，报告期内公司实现创纪录的药物销售收入，同比增长28.7%。公司全球免疫肿瘤（IO）2.0战略进一步推进，构建了IO2.0 + ADC2.0治疗矩阵，并在包括自身免疫、呼吸和神经系统疾病在内的主要慢性病领域有序推进双特异性抗体的发展。公司五款自商业化创新药物的所有12个适应症均已纳入中国国家医保药品目录（NRDL），其中ivonescimab和cadonilimab获得国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗多种癌症。此外，Akeso正在开发一系列下一代ADCs，并积极与国内外合作伙伴合作，推进ivonescimab和cadonilimab与ADCs的结合疗法。在自身免疫、呼吸和神经系统疾病领域，Akeso正在利用其在双特异性和多特异性抗体开发方面的专长，推进多个新型候选药物的临床开发。Biospace2026-08-28391国家药品监督管理局 恶性肿瘤 卡度尼利单抗
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Nature | 徐华强/蒋轶/吴灿荣团队揭示糖鞘脂合成看门酶UGCG的灵长类特异性调控机制前沿研究糖鞘脂 （glycosphingolipids, GSLs ） 是真核细胞膜中一类重要且高度多样化的脂质分子。 糖鞘脂代谢异常与溶酶体贮积病、神经系统疾病、代谢性疾病和肿瘤等多种人类疾病密切相关。 位于高尔基体膜上的UDP-glucose ceramide glucosyltransferase （ UGCG ） 催化葡萄糖从UDP-glucose转移至ceramide，生成glucosylceramide （GlcCer） 。BioArt2026-08-26141神经系统疾病 肿瘤 溶酶体贮积病
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中国海洋药物研发管线概览前沿研究我国海洋药物研发正迎来从资源开发向原创药物发现加速跨越的关键时期。 目前，已形成以海洋天然产物小分子、海洋糖类、海洋活性肽及海洋来源ADC载荷为特色的四大重点领域，自主创新管线显著扩容，我国已构建起“活性分子发现-弹头优化-ADC系统开发”的完整链条，海洋药物正从技术跟跑迈向自主创新引领，产业化前景日益清晰。 目前，我国海洋药物研发已形成四大重点领域：一是海洋天然产物小分子药物，重点布局抗肿瘤、抗感染及神经系统疾病治疗方向；二是海洋糖类药物，依托海洋多糖资源开发免疫调节、抗肿瘤与抗炎药物；三是海洋活性肽药物，聚焦抗菌肽、降压肽及代谢疾病治疗药物的研发；四是海洋来源 ADC 药物载荷与毒素分子开发 —— 以海兔毒素（ Dolastatin ）衍生物为代表的海洋天然产物，已成为全球 ADC 药物最重要的载荷来源之一，我国多家企业及科研机构正积极布局新型海洋来源 ADC 弹头的研发。创药网2026-08-17150神经系统疾病 肿瘤 感染
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【首发】领创医谷获超2亿元融资，首款无线SCS进绿通，脑脊接口前瞻布局医药投融资神经调控与脑机接口，是全球医疗科技创新领域备受关注的两大前沿方向。 慢性疼痛、帕金森病、癫痫等神经系统疾病患病人数的持续上升，推动植入式神经调控市场持续增长；与此同时，伴随神经信号采集、无线通信、人工智能等底层技术不断突破，脑机接口逐步落地临床场景，成为各国科技竞逐的高地。 近日，北京领创医谷科技发展有限公司（以下简称“领创医谷”）宣布完成超2亿元B+轮和B++轮融资。动脉网-最新2026-08-17168帕金森病 神经系统疾病 癫痫
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跃赛生物入选中国潜在独角兽企业榜单，干细胞治疗创新实力获权威认可公司动态近日，长城战略咨询正式发布《GEI中国潜在独角兽企业研究报告2026》。 跃赛生物凭借在干细胞治疗领域持续的技术创新能力、研发实力及高成长性，成功入选中国潜在独角兽企业榜单，再次获得行业权威机构对跃赛创新能力与发展潜力的认可。 目前，公司已布局帕金森病、难治性癫痫等重大神经系统疾病细胞治疗领域。跃赛生物2026-08-16117帕金森病 神经系统疾病 上海跃赛生物科技有限公司
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1) 疼痛性肌肉痉挛：与脊柱的静态和功能性障碍相关（颈椎和腰椎关节综合征、落枕、腰痛等）；手术后（椎间盘突出、髋关节突出等）。 2) 因神经系统疾病引起的痉挛：例如多发性硬化，慢性脊髓病，脊髓退行性疾病，脑血管意外。
已完成
BE试验
适用于过敏性疾病（如难治性哮喘、严重特应性皮炎、过敏性鼻炎）；皮肤疾病（天疱疮、多形性红斑、蕈样肉芽肿）；内分泌疾病（肾上腺皮质功能不全、先天性肾上腺增生、肿瘤相关高钙血症）；炎症性肠病急性期；血液疾病（自身免疫性溶血性贫血、特发性血小板减少性紫癜）；感染/炎症（旋毛虫病神经/心肌受累、结核性脑膜炎联合抗结核治疗）；肿瘤姑息治疗（白血病/淋巴瘤）；神经系统疾病（多发性硬化急性加重、脑水肿）；眼病（葡萄膜炎、巨细胞动脉炎及局部激素无效的眼部炎症）；肾病综合征；呼吸疾病（结节病、嗜酸性粒细胞性肺炎、铍病、播散性肺结核）；风湿性疾病（急性痛风性关节炎、类风湿关节炎等急性期辅助治疗，以及系统性红斑狼疮、皮肌炎的持续治疗）。
已完成
BE试验
假性延髓病；假性延髓病常继发于各种原本不相关的神经系统疾病，主要表现为不由自主地、突然地、频繁地强哭强笑发作。
已完成
BE试验
神经系统疾病研究报告
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FDA新药审评图谱——CDER批准趋势与中国创新药出海启示摩熵咨询34页33 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.07.13-2026.07.19）摩熵咨询26页11 -
医药健康行业研究：新版国家基药目录发布，关注新增产品放量潜力国金证券股份有限公司5页0
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.06.08-2026.06.14）摩熵咨询25页7
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儿童药时代：政策破局下的创新药蓝海与立项机会洞察摩熵咨询13页13
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2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204 -
2026年4月仿制药月报摩熵咨询15页1032
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核药：从“生物导弹”到诊疗一体化的变革大公国际资信评估有限公司10页934
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2025年年报点评：订单中高速增长，主营业务有望改善国信证券股份有限公司7页825
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2026年3月仿制药月报摩熵咨询15页1948
神经系统疾病-药品研发状态数据概览
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73个
药物发现
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0个
申报临床
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3个
申请上市
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17个
批准上市
神经系统疾病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
神经系统疾病相关靶点
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