血管肌脂肪瘤资讯动态
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三药联合，精准施治：阿扎胞苷+维奈克拉+艾伏尼布用于IDH1突变初治AML展现高缓解率与持久疗效临床研究急性髓系白血病（AML）的治疗在靶向时代取得了显著进步，IDH1突变作为重要的分子亚型，已拥有艾伏尼布联合阿扎胞苷以及维奈克拉联合去甲基化药物两类双药方案。 然而，仍有相当比例的患者对双药治疗无应答或最终出现疾病进展，亟需进一步优化治疗策略以提高缓解深度和持久性。 将IDH1抑制剂（艾伏尼布）、BCL-2抑制剂（维奈克拉）与去甲基化药物（阿扎胞苷）三药联合，理论上可通过协同靶向不同信号通路来增强抗白血病活性。良医汇血液肿瘤资讯2026-09-029
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再添力证：AGILE Ⅲ期研究亚组分析证实艾伏尼布联合阿扎胞苷显著改善中国初治IDH1突变unfit AML生存临床研究急性髓系白血病（AML）是一种分子异质性显著的血液系统恶性肿瘤，约6%~10%的患者携带异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）基因突变（mIDH1）。 该突变导致突变型IDH1蛋白催化α-酮戊二酸（α-KG）还原为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），引发表观遗传调控紊乱和髓系分化阻滞，从而促进白血病的发生和进展。 在不适合强化疗的老年AML患者中，低强度治疗方案已成为主流选择。良医汇血液肿瘤资讯2026-09-0145急性髓系白血病 血管肌脂肪瘤 IDH1
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Remix Therapeutics将参加即将到来的投资者会议医投速递临床阶段的生物技术公司Remix Therapeutics（Remix）宣布，公司管理层将参加即将到来的投资者会议。公司联合创始人兼首席执行官Peter Smith博士将于2026年9月8日在波士顿举行的第21届富国银行医疗保健会议上进行公司概述演讲。此外，Remix管理层将于2026年9月9日在纽约市举行的Cantor全球医疗保健会议上参加一对一会议。Remix Therapeutics专注于开发新型小分子疗法，旨在重新编程RNA处理并解决疾病根本原因。公司的REMaster™技术平台利用尖端的数据科学、生物分子科学和化学方法来识别口服化合物，以调节基因表达。Remix的创新治疗策略导致了REM-422的发现，这是一种用于肿瘤学的RNA处理调节剂，目前正在评估用于治疗急性髓系白血病（AML）的1/2期临床试验，以及高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）和腺样囊性癌（ACC）的1期临床试验。Biospace2026-09-0146肾上腺皮质癌 血管肌脂肪瘤 腺样囊性癌
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真实世界IDH1检测与一线治疗现状：欧洲五国ELN定义非强化AML患者的机遇与挑战前沿研究急性髓系白血病（AML）是一类分子异质性显著的造血系统恶性肿瘤，在老年及伴合并症的患者中，相当比例因年龄、体能状态或基础疾病无法耐受传统强化化疗。 然而，关于欧洲各国在真实临床实践中IDH1检测率、检测技术及一线治疗方案选择的系统数据仍然有限。 2026年欧洲血液学会（EHA）年会以壁报形式发布的一项大型多国真实世界调查（摘要号：PF517），系统描述了法国、德国、意大利、西班牙和英国五国中，依据欧洲白血病网络（ELN）标准定义为不适合强化化疗的AML患者的IDH1检测实践、一线治疗模式及医师满意度，为优化分子检测策略和临床决策提供了宝贵参考。良医汇血液肿瘤资讯2026-08-3146白血病 血管肌脂肪瘤 IDH1
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【2421】长期随访数据再证生存优势：AGILE研究IDH1突变AML患者中位总生存期达29.3个月临床研究IDH1突变见于约6%~10%的新诊断急性髓系白血病（AML）患者，其通过产生癌代谢物2-羟基戊二酸导致表观遗传紊乱和造血分化阻滞，与不良预后相关。 艾伏尼布作为高选择性口服突变IDH1抑制剂，已获美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准联合阿扎胞苷用于不适合强化化疗的IDH1突变初治AML患者，其注册批准主要基于全球Ⅲ期AGILE研究的积极结果。 在前期中位随访12.4个月的主要分析中，艾伏尼布联合阿扎胞苷相较于安慰剂联合阿扎胞苷显著改善了无事件生存期（EFS）、总生存期（OS）和完全缓解（CR）率。良医汇血液肿瘤资讯2026-08-3098IDH1 阿扎胞苷 艾伏尼布
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Blood | 侯宇/郭祖奉/王利团队发现干预白血病干细胞的核孔蛋白新靶点前沿研究急性髓系白血病 （ AML ） 是一种极具侵袭性的血液系统恶性肿瘤。 尽管近年来治疗策略不断进步，超过 70% 的患者在诊断后 5 年内死于该疾病。 白血病干细胞 （ LSCs ） 是 AML 发生、复发和化疗耐药的根源 ，高效清除 LSCs 是根治 AML 的关键， 但针对 LSCs 的靶向干预策略仍然十分有限 。BioArt2026-08-2856急性髓系白血病 白血病 血管肌脂肪瘤
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Moleculin Biotech在虚拟投资者会议上公布Annamycin临床试验进展医投速递Moleculin Biotech公司近日在虚拟投资者“Why Now”会议上展示了其临床进展和长期发展机会。会议中，公司董事长兼首席执行官Walter Klemp强调了Annamycin在治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）方面的关键性临床试验MIRACLE（Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation）的积极中期结果。Annamycin是一种新型蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制，并减少与目前使用的蒽环类药物相关的毒性。Moleculin还介绍了其免疫/转录调节剂WP1066的开发，该药物能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，针对脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症。此外，公司还拥有包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于治疗病原体病毒和某些癌症。Biospace2026-08-27563恶性肿瘤 胰腺癌 脑肿瘤
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【临床思辨】靶向时代 FLT3-ITD突变 AML患者CR1期是否要移植？临床研究急性髓系白血病（AML）是一种高度异质性血液系统恶性肿瘤，约30%的患者存在FLT3突变，具有高复发率和不良预后特征。 异基因造血干细胞移植（allo-HCT）是治愈AML，特别是高危AML患者的重要手段。 对于FLT3-ITD突变AML患者，往往推荐首次完全缓解（CR1）后进行allo-HCT治疗。良医汇血液肿瘤资讯2026-08-21109急性髓系白血病 血管肌脂肪瘤 FLT3
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企业资讯丨诺诚健华mesutoclax联合疗法头对头对比维奈克拉联合疗法治疗初治AML获批开展III期临床临床研究8月18日，中关村生命科学园内企业 诺诚健华 宣布，公司自主研发的新型BCL2抑制剂 mesutoclax（ICP-248）联合阿扎胞苷 头对头对比维奈克拉联合阿扎胞苷治疗老年或不接受强化疗（unfit）的初治急性髓系白血病（AML）获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）批准开展注册性III期临床试验。 Mesutoclax是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂，BCL2是细胞凋亡通路的重要调控蛋白，其表达异常与多种恶性血液肿瘤的发生发展相关。 Mesutoclax通过选择性地抑制BCL2，恢复肿瘤细胞程序性死亡机制，从而发挥抗肿瘤疗效。中关村生命科学园公司2026-08-19146北京诺诚健华医药科技有限公司 BCL2 ICP-248片
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CHARM Therapeutics成立临床顾问委员会以支持CHM-029的临床研究医投速递CHARM Therapeutics公司宣布成立临床顾问委员会，以支持其下一代menin抑制剂CHM-029的临床研究。该委员会汇集了世界领先的AML（急性髓系白血病）专家，他们将提供战略指导，帮助CHARM Therapeutics将CHM-029推进到人体首次研究。CHM-029被设计用来解决第一代menin抑制剂中观察到的耐药性问题。此外，公司还介绍了临床顾问委员会的成员，包括来自MD Anderson癌症中心、乌尔姆大学、鹿特丹的伊拉斯谟大学、Memorial Sloan Kettering癌症中心和牛津大学的专家。CHARM Therapeutics是一家生物技术公司，致力于通过其专有的AI驱动药物发现平台开发下一代精准肿瘤学治疗方法。Biospace2026-08-18422急性髓系白血病 血管肌脂肪瘤 MEN1
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血管肌脂肪瘤-药品研发状态数据概览
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药物发现
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申报临床
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申请上市
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1个
批准上市
血管肌脂肪瘤全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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- 国家卫生健康委办公厅关于印发软骨发育不全等86个罕见病病种诊疗指南(2025年版)的通知
- 国家药监局药审中心关于发布<放射性治疗药物申报上市临床风险管理计划技术指导原则>的通告(2025年第5号)
- 国家卫生健康委办公厅关于印发新型抗肿瘤药物临床应用指导原则(2024年版)的通知