IDH1突变见于约6%~10%的新诊断急性髓系白血病（AML）患者，其通过产生癌代谢物2-羟基戊二酸导致表观遗传紊乱和造血分化阻滞，与不良预后相关。 艾伏尼布作为高选择性口服突变IDH1抑制剂，已获美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准联合阿扎胞苷用于不适合强化化疗的IDH1突变初治AML患者，其注册批准主要基于全球Ⅲ期AGILE研究的积极结果。 在前期中位随访12.4个月的主要分析中，艾伏尼布联合阿扎胞苷相较于安慰剂联合阿扎胞苷显著改善了无事件生存期（EFS）、总生存期（OS）和完全缓解（CR）率。
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