由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的体内基因编辑疗法公司Intellia Therapeutics近日宣布，已启动基于mRNA-LNP的CRISPR体内基因编辑疗法NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿（HAE）的全球关键HAELO 3期研究。 NTLA-2002是一种体内CRISPR基因编辑候选疗法，通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，靶向敲除KLKB1基因，以永久性抑制激肽释放酶（kallikrein）的产生，进而抑制缓激肽（bradykinin）的产生，而缓激肽的过度产生会导致遗传性血管性水肿（HAE）的发作。 2023年3月2日，Intellia Therapeutics宣布，FDA批准了NTLA-2002的新药临床试验研究（IND）申请。这也是首个获得FDA批准用于人体临床试验的LNP递送的体内CRISPR基因编辑疗法。 不久前，Intellia Therapeutics公布了NTLA-2002 1/2期研究的长期随访数据。在最早接受治疗的患者中，持续超过两年的扩展随访数据进一步强化了NTLA-2002作为遗传性血管性水肿（HAE）患者的潜在功能性治愈方案的潜力。 10名患者中有8名在16周主要观察期结束后的最新随访中仍完全没有发作，包括那些症状最严重的患者。单次NTLA-2002剂量使月度HAE发作率平均减少了98%，所有患者的平均随访时间超过20个月。100%停用预防性治疗的患者在接受NTLA-2002后仍不需要长期预防性治疗。在所有剂量水平下观察到良好的安全性和耐受性。 该长期随访数据显示，NTLA-2002有可能成为第一个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的一次性治疗方法，达成“一次治疗，终身治愈”的目标。 Intellia总裁兼首席执行官、医学博士John Leonard表示：“HAELO 3期试验的启动对Intellia来说是一个重要的里程碑，标志着我们进入了NTLA-2002用于遗传性血管性水肿患者的临床开发最后阶段。1/2期临床研究数据显示，单剂次治疗就可以带来疾病完全缓解的巨大前景，不再发作，也不需要进一步治疗。我们正在加速NTLA-2002的上市进程，以满足患有该疾病患者的实际需求，并最终相信将为社会健康带来重大价值。” NTLA-2002已获得多项重要监管认定，包括美国FDA的孤儿药资格认定和RMAT认定，英国药品和健康产品管理局（MHRA）的创新通行证认定，欧洲药品管理局（EMA）的优先药物认定以及孤儿药资格认定，有望加速NTLA-2002的获批上市及后续市场布局。如果研究进展顺利，公司计划在2026年将该疗法提交美国食品药品监督管理局（FDA）审批。 关于Intellia Therapeutics Intellia管线 E.N.D 往期文章推荐： 药明康德回应出售细胞及基因疗法业务传闻，称存在不确定性 广东发布新政，支持基因治疗、细胞治疗等创新生物制品研发，重点发展基因技术、细胞治疗、合成生物学等新领域新赛道 渐冻症新药来了！渤健「托夫生注射液」国内获批上市 Nature官网头条！中国学者发表国际首个通用CAR-T治疗成果 2024年诺贝尔生理学或医学奖揭晓！ 跃赛生物iPS细胞衍生细胞疗法IND获受理 占地超3万平方英尺，传奇生物新建一细胞治疗研发基地 泽辉生物递交港交所上市申请 国产CXO龙头或将抛售部分海外资产 跨国药企加速布局中国市场，细胞与基因治疗成新增长点 复星医药将在上海打造国内乃至全球最强大、最全面的细胞治疗管线，持续加强肿瘤创新药研发 卫健委：医疗卫生机构开展IIT研究管理办法10月1日起施行（附解读） 未来十年我国生物医药产业值得关注的十大领域 国内基因编辑疗法竞争格局 国内基因编辑疗法突破不断，即将步入高速发展期 总投资5亿元，建筑面积8.8万平米！卡森细胞集团·黄河国际生命科学产业园开工 提高AAV产率新策略，增强ER蛋白加工基因表达可使AAV产量提高100% 40亿元，主要投向细胞基因治疗、医疗器械等领域，江苏无锡成立生物医药产业专项母基金 CXO迎来利好，工信部发文，药品方向重点围绕细胞和基因治疗、多肽药物、新型抗体药物等创新领域加快布局 细胞疗法迎来风口，去年我国新增细胞医疗企业3.3万家 北戴河一家细胞治疗专科医院正式投入运营 和元和美再生医学中心正式成立，和元生物乘风起新航 上海发布“科技创新行动计划”细胞与基因治疗专项项目申报指南 国家三部门联合发文：四个自贸区允许外资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用！ AAV基因治疗提高患者视力超百倍 国内首个《基于mRNA-LNP技术的(细胞)免疫治疗产品开发指南》团体标准正式发布 基因治疗逆转衰老，I期临床数据亮眼
Intellia Therapeutics是一家领先的临床阶段基因组编辑公司，正在利用基于CRISPR的技术开发新的、具有潜在治愈作用的疗法。为了充分实现基于CRISPR的技术的变革潜力，Intellia正在寻求两种主要方法。该公司的体内项目使用静脉注射CRISPR作为疗法，其中专有的递送技术能够直接在特定靶组织内对致病基因进行高度精确的编辑。Intellia的离体项目使用CRISPR通过使用工程人类细胞来治疗癌症和自身免疫性疾病，从而创造疗法。Intellia深厚的科学、技术和临床开发经验，以及其强大的知识产权组合，使该公司能够在利用基因组编辑的全部潜力创造新的基因医学类别方面发挥领导作用。
遗传性血管性水肿相关推荐
相关药品：
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
相关资讯
- 综合
Nature 子刊：毛海泉团队发现，LNP 配方影响 mRNA 疫苗在体内的转运及免疫保护部位
医麦客
2026-06-20
LNP行业进入下半场
Biologics CMC
2026-06-19
Nature子刊：刘如谦团队开发基于LNP的体内先导编辑系统
医药速览
2026-06-16
In Vivo X 2026 现场精彩回放：LNP靶向递送破局
ProBio蓬勃生物
2026-06-16
1 个月内，非病毒递送投融资超 27 亿！涵盖超声介导、LNP 技术
医麦客
2026-06-13
*国产LNP平台出海！去年曾达成11亿元平台合作
生物工艺百晓生-Bio Shares
2026-06-11
LNP进入精细设计时代：Biacore如何助力药物递送
Cytiva学堂
2026-06-05
近 5 亿元！mRNA 基因编辑疗法开发公司获 C 轮融资
医麦客
2026-05-29
一针治疗，长效降低“坏”胆固醇！基因编辑疗法开始冲击千亿美元降脂市场
金斯瑞生物
2026-05-27
抗体修饰LNP: 后偶联工艺实现抗体密度精准调控
医药速览
2026-05-26
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
385,660个
全球在研药物数
0个
本月临床试验数
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-09-02
-
2026-09-02
-
2026-09-02
-
摩熵咨询 20 8
-
摩熵咨询 34 38
-
摩熵咨询 20 5
-
颁布机构：四川省经济和信息化厅、中共四川省委军民融合发展委员会办公室、四川省教育厅、四川省科学技术厅、四川省人力资源和社会保障厅、四川省卫生健康委员会、四川省医疗保障局、四川省中医药管理局、四川省药品监督管理局 2026-08-04
-
颁布机构：国家医保局 2026-07-31
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-07-24
最新资讯
- 2026年肝素药物研究：作用机制、产业链与相关政策解析
- 2026年肝素药物市场分析：全球管线格局、国内创新现状与竞争趋势
- 2026肝素企业数据分析：两大龙头周转效率、营收变化全景解析
- 2026年肝素药物市场表现洞察报告
- 翰森制药HS-20093上市申请获受理：全球首个OS获益B7-H3 ADC，小细胞肺癌、骨肉瘤III期同步告捷
- Alumis口服TYK2抑制剂SLE II期临床失败股价暴跌56%，IFNGS高表达亚组成后续开发核心锚点
- CAR-T竞争逻辑正在被重写？莱芒生物代谢增强型CAR-T产品从T细胞耗竭底层破局血液瘤、自免赛道
- 中国生物制药TQB2102全球首个HER2双抗ADC三期临床成功，出海7大新兴市场即将申报上市
上海复星医药（集团）股份有限公司
当前排名
第4名
96.32分
摩熵指数
51个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
-
CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
-
江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
-
华润医药集团有限公司98.17
-
正大天晴药业集团股份有限公司97.28
-
上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
-
石药控股集团有限公司95.68
添加收藏
新建收藏夹
取消
确认
对不起，您今日剩余下载额度不足，请明日再来！
返回
对不起！您还未登录！请登录后查看
收藏
登录后参与评论
暂无评论