遗传性血管性水肿资讯动态
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一周前沿回顾·疾病治疗 | 从新药疗效到诊断与风险沟通：多项研究重估疾病诊疗与临床决策的证据边界临床研究01 · 遗传性血管性水肿｜口服按需治疗｜交叉试验 口服药能否承担遗传性血管性水肿的按需治疗。 该研究在六大洲 24个 国家的 59个 中心开展Ⅲ期双盲、2×2交叉试验，纳入12至75岁的遗传性血管性水肿患者。 覆盖 59个 中心、 24个 国家和六大洲。生物探索2026-10-14213遗传性血管性水肿
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市值近20亿美元！北大校友创立siRNA公司美股上市医药投融资生物技术公司ADARx Pharmaceuticals于9月25日宣布首次公开募股（IPO），发行2625万股普通股，定价每股17.00美元，预计发行总收益约为4.463亿美元。此次IPO使ADARx累计获得资金超过11亿美元。公司专注于siRNA疗法开发，拥有多个处于不同阶段的临床项目，如治疗IgA肾病、遗传性血管性水肿等。ADARx的联合创始人Zhen Li博士持股10%，IPO后身价超过1.9亿美元。微信公众号2026-09-26438遗传性血管性水肿
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ADARx Pharmaceuticals超越IPO预期，City Therapeutics计划上市医投速递生物制药公司ADARx Pharmaceuticals在首次公开募股（IPO）中筹集了4.463亿美元，超出预期。公司以每股17美元的价格上市，高于之前预期的每股16美元，总筹集资金超过3.186亿美元。ADARx的融资是今年第三大生物技术IPO，之后还有Kailera Therapeutics的6.25亿美元和Parabilis Medicines的6.7亿美元。ADARx计划利用这笔资金推进其siRNA候选药物agazisiran的开发，并推动其成熟资产vuzosiran在遗传性血管性水肿（HAE）中的三期临床试验。与此同时，RNA生物技术公司City Therapeutics也计划上市，其创始人John Maraganore曾领导Alnylam公司，该公司已筹集了1.35亿美元和9950万美元的B轮融资，并将资金用于CITY-FXI的临床开发。Biospace2026-09-25415遗传性血管性水肿 Kailera Therapeutics Inc Parabilis Medicines Inc
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加拿大扩大ANDEMBRY®（garadacimab）公共访问，为HAE患者提供更多治疗选择医投速递加拿大魁北克省成为首个公开报销ANDEMBRY®的加拿大省份，阿尔伯塔省也将于2026年9月1日起开始报销，从而扩大了符合条件的加拿大HAE患者的省级公共访问。ANDEMBRY®通过联邦计划，包括非保险健康福利（NIHB）计划和加拿大退伍军人事务部（VAC），进一步扩大了合格患者的访问范围。ANDEMBRY®是第一种也是唯一一种每月一次的预防性治疗，针对激活的因子XII（FXIIa）以预防遗传性血管性水肿（HAE）的常规发作。这一扩展的公共访问对于符合条件的HAE患者及其家庭来说是一个重要的里程碑，为他们提供了额外的治疗选择。魁北克省成为加拿大首个公开报销ANDEMBRY®的省份。自2026年7月30日起，ANDEMBRY®由魁北克省医疗保险局（RAMQ）为符合条件的12岁及以上患有I型或II型HAE且攻击严重影响其日常活动的魁北克省患者提供报销。在阿尔伯塔省，ANDEMBRY®的公共覆盖范围自2026年9月1日起通过阿尔伯塔省药物福利清单（ADBL）的特别授权提供。此外，通过联邦计划，包括加拿大退伍军人事务部（VAC）和非保险健康福利（NIHB）计划，符合条件的患者也可以获得覆盖。Biospace2026-09-22350遗传性血管性水肿
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体内基因编辑疗法获FDA优先审评；双抗组合一线维持治疗达3期临床主要终点…… | 产业新闻临床研究体内CRISPR基因编辑疗法获FDA优先审评。 Intellia Therapeutics今日宣布，美国FDA已受理其体内CRISPR基因编辑疗法lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。 该申请的PDUFA目标审评日期为2027年3月10日。药明康德2026-09-091026遗传性血管性水肿 Intellia Therapeutics Inc
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CareMed成为BioCryst Pharmaceuticals的药房合作伙伴，共同推广Orladeyo®治疗遗传性血管性水肿交易并购CareMed，一家独立的专科药房，已被BioCryst Pharmaceuticals选为药房合作伙伴，共同推广Orladeyo®（贝罗他拉司），这是一种血浆激肽释放酶抑制剂，用于预防成人及2岁及以上儿童遗传性血管性水肿（HAE）的发作。CareMed强调其对罕见病和复杂疾病支持的长期承诺，并强调其专科平台在为罕见病、癌症和孤儿病社区提供高接触、以患者为中心的护理方面的实力。CareMed是一家隶属于Onco360的独立专科药房，也是领先的临床支持服务公司，致力于整合罕见病和复杂疾病治疗过程中的各方利益相关者，满足患者、提供者、医院、制造商、健康计划和支付者的专业需求。GlobeNewswire2026-09-09632遗传性血管性水肿 BioCryst Pharmaceuticals Inc Onco360
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Intellia Therapeutics获得4亿美元非稀释性贷款，推进lonvo-z治疗HAE医药投融资Intellia Therapeutics公司宣布与全球领先的健康投资公司OrbiMed达成4亿美元的非稀释性高级担保定期贷款协议。这笔资金将支持Intellia推进lonvo-z（lonvoguran ziclumeran）在美国的审批和商业推广，lonvo-z是一种针对遗传性血管性水肿（HAE）的单次治疗方案。lonvo-z基于诺贝尔奖获奖的CRISPR/Cas9技术，有望成为首个一次性治疗HAE的药物。该贷款协议包括7500万美元的初始贷款，以及根据lonvo-z达到特定里程碑的额外2250万美元。Intellia计划利用这笔资金推进lonvo-z的商业化，并推进其他研发项目。Biospace2026-09-04400遗传性血管性水肿 Intellia Therapeutics Inc
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BioCryst Pharmaceuticals将在摩根士丹利第24届全球医疗保健会议上进行展示医投速递BioCryst Pharmaceuticals公司宣布，将于2026年9月15日在纽约举行的摩根士丹利第24届全球医疗保健会议上进行展示。该公司专注于开发和商业化针对遗传性血管性水肿（HAE）和其他罕见疾病的药物，致力于改善这些疾病患者的生命质量。BioCryst已商业化了ORLADEYO®（berotralstat），这是首个口服、每日一次的血浆激肽释放酶抑制剂，并正在推进一系列潜在的一类或同类最佳疗法的罕见病药物管线。更多信息请访问BioCryst的官方网站www.biocryst.com或通过LinkedIn关注我们。Biospace2026-09-01106遗传性血管性水肿 KLK 贝罗曲司他
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日本批准HAE儿童口服预防疗法ORLADEYO研发注册政策BioCryst制药公司宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准其口服预防疗法ORLADEYO（berotralstat）在日本上市，用于治疗2至12岁患有遗传性血管性水肿（HAE）的儿童。ORLADEYO是一种每日一次的口服疗法，可减少血浆激肽释放酶的活性，以预防HAE的发作。该批准基于APeX-P临床试验的积极中期结果，这是迄今为止针对HAE儿童患者进行的最大规模长期预防治疗（LTP）试验。BioCryst计划在日本完成国民健康保险制度（NHI）的报销定价程序后推出ORLADEYO。ORLADEYO是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的唯一一种针对2岁及以上HAE患者的口服预防疗法，胶囊剂型已在全球45多个国家获得批准。Biospace2026-08-25237遗传性血管性水肿 KLK 贝罗曲司他
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ADARx公司onvuzosiran疗法获FDA快速通道资格，用于预防遗传性血管性水肿研发注册政策ADARx制药公司宣布，其研发的下一代siRNA疗法onvuzosiran已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作。onvuzosiran目前正在进行的第3期STOP-HAE临床试验中评估。该快速通道资格是基于目前生成数据的显著未满足的医疗需求和HAE患者的治疗负担。FDA的快速通道资格旨在促进和加速治疗严重或危及生命的条件的新药的开发和审查。onvuzosiran是一种旨在抑制前激肽释放酶（PKK）在mRNA水平的生成，从而减少血浆PKK的产生，避免血浆激肽释放酶的激活和缓激肽的生成，从而可能预防HAE发作的siRNA疗法。ADARx制药公司是一家专注于将尖端科学转化为下一代siRNA疗法的后期临床生物技术公司。Biospace2026-08-24479遗传性血管性水肿 KLKB1
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本品适用于治疗成人及青少年遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema，HAE）急性发作
进行中
Ⅰ期
遗传性血管性水肿研究报告
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遗传性血管性水肿-药品研发状态数据概览
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5个
药物发现
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0个
申报临床
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2个
申请上市
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13个
批准上市
遗传性血管性水肿全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
遗传性血管性水肿相关靶点
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