遗传性血管性水肿资讯动态
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BioCryst Pharmaceuticals将在摩根士丹利第24届全球医疗保健会议上进行展示医投速递BioCryst Pharmaceuticals公司宣布，将于2026年9月15日在纽约举行的摩根士丹利第24届全球医疗保健会议上进行展示。该公司专注于开发和商业化针对遗传性血管性水肿（HAE）和其他罕见疾病的药物，致力于改善这些疾病患者的生命质量。BioCryst已商业化了ORLADEYO®（berotralstat），这是首个口服、每日一次的血浆激肽释放酶抑制剂，并正在推进一系列潜在的一类或同类最佳疗法的罕见病药物管线。更多信息请访问BioCryst的官方网站www.biocryst.com或通过LinkedIn关注我们。Biospace2026-09-0110遗传性血管性水肿 KLK 贝罗曲司他
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日本批准HAE儿童口服预防疗法ORLADEYO研发注册政策BioCryst制药公司宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准其口服预防疗法ORLADEYO（berotralstat）在日本上市，用于治疗2至12岁患有遗传性血管性水肿（HAE）的儿童。ORLADEYO是一种每日一次的口服疗法，可减少血浆激肽释放酶的活性，以预防HAE的发作。该批准基于APeX-P临床试验的积极中期结果，这是迄今为止针对HAE儿童患者进行的最大规模长期预防治疗（LTP）试验。BioCryst计划在日本完成国民健康保险制度（NHI）的报销定价程序后推出ORLADEYO。ORLADEYO是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的唯一一种针对2岁及以上HAE患者的口服预防疗法，胶囊剂型已在全球45多个国家获得批准。Biospace2026-08-25169遗传性血管性水肿 KLK 贝罗曲司他
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ADARx公司onvuzosiran疗法获FDA快速通道资格，用于预防遗传性血管性水肿研发注册政策ADARx制药公司宣布，其研发的下一代siRNA疗法onvuzosiran已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作。onvuzosiran目前正在进行的第3期STOP-HAE临床试验中评估。该快速通道资格是基于目前生成数据的显著未满足的医疗需求和HAE患者的治疗负担。FDA的快速通道资格旨在促进和加速治疗严重或危及生命的条件的新药的开发和审查。onvuzosiran是一种旨在抑制前激肽释放酶（PKK）在mRNA水平的生成，从而减少血浆PKK的产生，避免血浆激肽释放酶的激活和缓激肽的生成，从而可能预防HAE发作的siRNA疗法。ADARx制药公司是一家专注于将尖端科学转化为下一代siRNA疗法的后期临床生物技术公司。Biospace2026-08-24439KLKB1 遗传性血管性水肿
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澳大利亚血浆和疫苗专家CSL恢复增长，2027年预期中个位数增长医投速递澳大利亚血浆和疫苗公司CSL在经历一年的业绩下滑和高层变动后，于周二发布2026财年报告，显示公司正在恢复增长。CSL预计其最大的部门CSL Behring在2027财年将实现中个位数的增长，尽管低于其在2024财年和2023财年实现的两位数增长，但至少扭转了去年销售额下降1%至111亿美元的局面。Behring部门的主要增长动力是免疫球蛋白（Ig）市场的复苏，CSL预计该市场销售额将在去年持平后增长中至高个位数。CSL还预计其遗传性血管性水肿（HAE）治疗药物Andembry的销量将持续增长，该药物在财年中的销售额为2.4亿美元，超出公司预期。此外，CSL在2026财年的资产减值损失大部分归因于其2022年收购的瑞士铁缺乏和肾病专家Vifor Pharma的资产价值下降，预计该部门在2027财年销售额将下降25%。fierce2026-08-18513遗传性血管性水肿 Vifor Pharma Ltd CSL Ltd
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BioCryst Pharmaceuticals战略调整：聚焦罕见病药物研发医投速递北卡罗来纳州生物技术公司BioCryst Pharmaceuticals在2026年对其研发战略进行了调整。公司取消了糖尿病黄斑水肿（DME）治疗药物avoralstat的研发，并关闭了其发现卓越中心。BioCryst将专注于外部合作，计划在未来18个月内增加两个新项目。公司CEO Charlie Gayer强调，BioCryst不会放弃科学和研发，而是通过外部合作寻找新的药物项目。公司已通过收购Astria Therapeutics获得了一种新的HAE治疗药物navenibart，并计划在2027年第三季度进行其III期临床试验。此外，公司还在寻找新的罕见病治疗药物，包括小分子或蛋白质疗法。fierce2026-08-14505遗传性血管性水肿 BioCryst Pharmaceuticals Inc Astria Therapeutics Inc
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Intellia Therapeutics公布第二季度业绩，Lonvo-z在HAE治疗中取得积极进展医投速递Intellia Therapeutics在2026年第二季度业绩报告中宣布，其Lonvo-z在治疗遗传性血管性水肿（HAE）的III期HAELO临床试验中取得了积极结果。Lonvo-z是一种一次性的体内CRISPR基因编辑候选药物，旨在永久降低激肽释放酶B1（KLKB1）基因活性，从而降低激肽和缓激肽水平，消除HAE发作。该试验达到了其主要终点，Lonvo-z组的患者攻击率降低了87%，与安慰剂组相比，平均每月攻击率从2.10降至0.26。Intellia预计FDA将在2026年下半年接受Lonvo-z的生物制品许可申请（BLA），如果获得批准，计划在2027年上半年在美国上市。此外，Intellia还宣布，其Nex-z在ATTR淀粉样变性治疗中的III期临床试验患者招募已成功重启，并预计MAGNITUDE-2试验将在2026年下半年完成患者招募。Biospace2026-08-06561KLKB1 遗传性血管性水肿 Intellia Therapeutics Inc
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70+获批！2026年上半年全球罕见病药物获批审批动态2026年上半年，全球罕见病新药研发与商业化进程持续升温。 全球药企持续加码罕见病创新疗法布局，叠加各地药监机构加速突破性疗法、罕见病药物的审批通道，极大推动了创新疗法落地应用，持续改善全球罕见病患者的治疗困境。 据罕见病信息网统计， 上半年全球共有73款罕见病新药顺利获批上市，适应症覆盖Menkes综合征、遗传性血管性水肿、软骨发育不全、1型发作性睡病等多种疑难罕见疾病。罕见病信息网2026-07-14233罕见病 遗传性血管性水肿 软骨发育不全
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科普这份榜单揭示了2026年中国市场上价格最高的20款已上市药品。从数据中可以清晰地看到，罕见病药物和肿瘤创新疗法（特别是CAR-T细胞治疗）是高价药的主要构成部分。开尔文勋爵2026-06-235095CD19 戈谢病 神经母细胞瘤 -
填补技术空白！饶毅创建的公司公布一款新型AAV载体，有望打破肾脏基因治疗长期面临的递送瓶颈前沿研究近期，由著名生物学家饶毅教授创立的华毅乐健，公布了一款新型腺相关病毒（AAV）载体及其最新研究数据。 这款新型载体在啮齿类和非人灵长类动物模型中均展现出优异的肾脏靶向能力，有望打破肾脏基因治疗长期面临的递送瓶颈，为相关疾病的治疗平台奠定核心技术基础。 肾脏疾病被认为是细胞与基因治疗极具潜力的新兴应用领域。细胞与基因治疗领域2026-06-22376帕金森病 肾病 遗传性血管性水肿
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Intellia基因编辑疗法在遗传性血管性水肿三期临床试验中显著降低疾病发作研发注册政策Intellia Therapeutics公司基于CRISPR技术的基因编辑疗法在遗传性血管性水肿（HAE）的三期临床试验中显示出显著效果，显著降低了疾病发作次数。该疗法名为lonvo-z，预计将在2027年上半年获得批准并上市。在HAELO研究中，Intellia招募了80名HAE患者，随机分配接受安慰剂或Intellia的实验性药物lonvo-z的单次静脉注射。结果显示，接受lonvo-z的患者在试验期间每月需要紧急治疗攻击的平均次数比安慰剂组低89%。此外，lonvo-z在预防HAE攻击方面的效果与Ionis Pharmaceuticals的Dawnzera疗法相当。Jefferies分析师认为，lonvo-z的这些发现为其在HAE市场中的竞争定位提供了强有力的支持。Biospace2026-06-16143遗传性血管性水肿 Ionis Pharmaceuticals Inc
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本品适用于治疗成人及青少年遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema，HAE）急性发作
进行中
Ⅰ期
遗传性血管性水肿研究报告
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小核酸药物赛道观察：从成药性突破到平台化竞争摩熵咨询14页60 -
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.03.16-2026.03.22）摩熵咨询24页611
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医药生物行业跟踪周报：BD放量及再融资，创新药龙头现金流充裕东吴证券股份有限公司26页318
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.02.09-2026.02.22）摩熵咨询26页1633 -
2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2879
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医药日报：Pharvaris在研新药Deucrictibant三期临床成功太平洋证券股份有限公司3页1826
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.12.01-2025.12.07）摩熵咨询24页1915
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10月全球新药月报-数据篇杭州联科美讯生物医药技术有限公司28页550
遗传性血管性水肿-药品研发状态数据概览
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5个
药物发现
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0个
申报临床
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2个
申请上市
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13个
批准上市
遗传性血管性水肿全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
遗传性血管性水肿相关靶点
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