尼替西农核心数据概览
尼替西农资讯动态
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“医院进不到、患者买不到”，酪氨酸血症救命药告急医保动态根据汉光药业向国家医保局提供的申报材料，我国2022年筛查的780多万新生儿中，共发现14名酪氨酸血症患儿(包括Ⅰ型、Ⅱ型、Ⅲ型)，就此预估，酪氨酸血症新生儿患病率低于1/55万，每年新发的患者人数约为17人。 2021年6月，汉光药业代理的酪氨酸血症I型治疗药物尼替西农获批上市。 根据汉光药业向国家医保局提供的数据，2021年至2023年共有13名确诊患儿家属联系用药，出于经济等原因，只有8名患儿接受治疗。新浪医药2026-02-04339GLP-1 prasinezumab注射液 尼替西农
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又一罕见药奥唑司他退出中国市场！国内上市不到一年，四年“吃掉100万”审批动态近日，意大利制药公司 Recordati 旗下100%控股的中国公司 锐康迪 正式进行注销备案，将彻底退出中国市场。 伴随着锐康迪的退出，该公司的 几款罕见病药物也将停止对中国的供货，其中就包括中国仅有的一款用于治疗库欣综合征的口服药物 奥唑司他 。 奥唑司他 于2024年9月在中国国内获批，2025年4月正式在中国实现商业化，至今上市销售仅不到一年 。Being科学2026-01-19345库欣综合征 Recordati AG 奥唑司他
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深度分析罕见病用药成焦点，诺西那生钠首仿失败，其研发难度大；尼替西农用于“超罕见病”，国内无企业仿制，现因境外药企停产全国断供，国内罕见病药物现状是高价值药难做，低需求药无人问津，患者用药难题待解。药通社2025-11-205223罕见病 诺西那生钠 尼替西农 -
Eton Pharmaceuticals将在纽约举行的第16届Craig-Hallum Alpha Select会议上举行一对一会议医投速递Eton Pharmaceuticals，一家专注于开发和商业化罕见病治疗药物的创新制药公司，宣布其执行领导团队将于2025年11月18日在纽约举行的第16届Craig-Hallum Alpha Select会议上举行一对一会议。Eton目前拥有八种商业化的罕见病产品，包括KHINDIVI™、INCRELEX®、ALKINDI SPRINKLE®、GALZIN®、PKU GOLIKE®、Carglumic Acid、Betaine Anhydrous和Nitisinone。此外，公司还有五个处于后期开发阶段的产品候选：ET-600、Amglidia®、ET-700、ET-800和ZENEO®hydrocortisone自动注射器。有意与Eton进行一对一会议的投资者，请联系您的Craig-Hallum机构销售代表。更多详情请访问公司网站www.etonpharma.com。Biospace2025-11-13423Eton Pharmaceuticals Inc 卡谷氨酸 尼替西农
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Eton Pharmaceuticals将于11月6日公布2025年第三季度财务报告医投速递Eton Pharmaceuticals，一家专注于开发和商业化罕见病治疗药物的制药公司，宣布将于2025年11月6日公布第三季度财务报告。公司管理层将在当天下午4:30东部时间（下午3:30中部时间）举行电话会议和现场音频网络直播，讨论财务报告。投资者可以通过电子邮件提问，邮件地址为investorrelations@etonpharma.com。网络直播可通过Eton的投资者关系部分在网站https://ir.etonpharma.com/上访问。会议结束后大约两小时，网络直播的存档将在Eton的网站上提供，并保留30天。Eton目前拥有八种商业化的罕见病产品，包括KHINDIVI™、INCRELEX®、ALKINDI SPRINKLE®、GALZIN®、PKU GOLIKE®、Carglumic Acid、Betaine Anhydrous和Nitisinone。此外，公司还有五个处于后期开发阶段的产品候选：ET-600、Amglidia®、ET-700、ET-800和ZENEO® hydrocortisone自动注射器。更多信息请访问公司网站www.etonpharma.com。Biospace2025-10-23675Eton Pharmaceuticals Inc 卡谷氨酸 尼替西农
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Cycle Pharmaceuticals 选择 LeMed Specialty Pharmacy 作为 HARLIKU（TM）（尼替西农）片剂的美国独家专科药房分销和服务合作伙伴，这是 FDA 批准的第一个也是唯一一个针对成年碱性尿症 （AKU） 患者的交易并购Cycle Pharmaceuticals宣布与LeMed Specialty Pharmacy签订独家合同，负责其新药HARLIKU（nitisinone）在美国的专科药房分销和服务。HARLIKU是首个也是唯一获得FDA批准用于治疗成人Alkaptonuria（AKU）患者的药物。LeMed将负责HARLIKU在美国的商业和非商业配药。双方合作旨在为AKU患者提供必要的支持和治疗，同时LeMed在罕见病领域的专业经验将支持患者及时获得治疗。Businesswire2025-07-21332尼替西农
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Cycle Pharmaceuticals 推出 HARLIKU™ （尼替西农） 片剂，这是 FDA 批准的第一个用于治疗尿酸尿症 （AKU） 的药物研发注册政策Cycle Pharmaceuticals宣布推出HARLIKU，这是首个也是唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的用于降低成人黑酸尿症（AKU）患者尿液中同型戊二酸（HGA）的治疗药物。AKU，又称黑骨病，是一种极为罕见的遗传性代谢性疾病，在美国大约每100万人中就有1人患病。HARLIKU通过抑制上游酶，可将尿液中HGA的产生降低至97%。临床试验数据表明，接受nitisinone治疗的AKU患者疼痛、能量水平和身体功能显著改善。HARLIKU的上市为患者提供了针对AKU的独特需求的治疗、指导和护理。Cycle Vita™支持计划将为患者提供从入组到治疗过程中的个性化支持。Cycle Vita™旨在为AKU患者提供从诊断到治疗的个性化支持。HARLIKU的上市标志着AKU社区的一个重要里程碑，它将使患者能够更积极地参与自己的护理，推动个性化治疗讨论，并帮助减少获取治疗的障碍。HARLIKU的适应症为降低AKU成人患者的尿液HGA。需要注意的是，不要给对nitisinone或任何其他成分过敏的患者开具HARLIKU。此外，还列出了药物的安全信息、警告和预防措施、不良反应、药物相互作用以及特定人群的使Businesswire2025-07-17587罕见病 尼替西农
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2025.06.16-2025.06.22期间CSL、参天制药、默沙东等公司多款药物在美、中获批上市或临床许可，涵盖遗传性血管性水肿、儿童近视、呼吸道合胞病毒感染等适应症；多家公司公布积极临床数据，涉及急性髓系白血病、肥胖、慢性淋巴细胞白血病、华氏巨球蛋白血症等多个适应症。摩熵医药2025-06-252013肥胖 遗传性血管性水肿 淋巴浆细胞样淋巴瘤/免疫细胞瘤 -
无进展生存期延长超3倍！罗氏双抗/ADC组合3期试验亮眼结果公布；首款！FDA批准创新小分子药物临床研究Cycle Pharmaceuticals日前宣布，美国FDA批准小分子药物Harliku（nitisinone）片剂用于降低成人 尿黑酸尿症 （AKU）患者尿液中尿黑酸（HGA）水平。 根据新闻稿，Harliku成为首款获得FDA批准用于治疗AKU的药物。 AKU是一种极罕见的遗传代谢病，患者体内HGA堆积可引发骨关节炎、褐黄病（ochronosis），以及肾脏和心脏并发症等严重问题。药明康德2025-06-21366骨关节炎 尼替西农
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Cycle Pharmaceuticals 的 HARLIKU™（尼替西农）片剂首次获得 FDA 批准用于治疗尿酸尿症 （AKU）研发注册政策Cycle Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准HARLIKU（nitisinone）片剂用于降低成人患者中的一种罕见遗传性代谢疾病——黑酸尿症（AKU）患者的尿液同型半胱氨酸（HGA）水平。HARLIKU将于2025年7月上市，成为首个也是唯一获得FDA批准的AKU治疗药物。AKU是一种超罕见遗传代谢疾病，患者体内HGA积累导致骨关节炎、黑皮病以及肾脏和心脏并发症。患者常出现疼痛、关节活动度降低，需要大关节置换，症状影响其身体功能、情绪健康和生活质量。HARLIKU的批准基于一项随机、无治疗对照研究的数据，该研究涉及40名AKU患者。国家人类基因组研究所在国家卫生研究院（NIH）的内部研究项目中，Wendy J. Introne博士及其团队发现，nitisinone在三年治疗后有助于患者改善疼痛、能量水平和身体功能。Cycle Pharmaceuticals的首席策略官Steve Fuller表示，公司对与Wendy Introne博士、Bill Gahl博士以及NIH的团队的合作感到非常感激，并期待尽快将HARLIKU提供给美国AKU患者。HARLIKU是CycleBiospace2025-06-19359骨关节炎 国家卫生研究院(台湾) 尼替西农
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尼替西农研究报告
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2879 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.06.16-2025.06.22)摩熵咨询22页586
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2023年2月第四周创新药周报（附小专题-Claudin18.2靶点药物研发概况）西南证券股份有限公司22页362
尼替西农-数据快讯
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42条
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累计销售额
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适应症
尼替西农-全球研发阶段分布
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