Cycle Pharmaceuticals日前宣布，美国FDA批准小分子药物Harliku（nitisinone）片剂用于降低成人 尿黑酸尿症 （AKU）患者尿液中尿黑酸（HGA）水平。 根据新闻稿，Harliku成为首款获得FDA批准用于治疗AKU的药物。 AKU是一种极罕见的遗传代谢病，患者体内HGA堆积可引发骨关节炎、褐黄病（ochronosis），以及肾脏和心脏并发症等严重问题。
2026-06-15
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