【CTR20253897】评价口服Deucrictibant缓释片在患者中预防血管性水肿发作的疗效和安全试验

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基本信息

登记号

CTR20253897

试验状态

已完成

药物名称

Deucrictibant缓释片

药物类型

化学药

规范名称

Deucrictibant缓释片

首次公示信息日的期

2025-10-14

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

遗传性血管性水肿

试验通俗题目

评价口服Deucrictibant缓释片在患者中预防血管性水肿发作的疗效和安全试验

试验专业题目

一项评价口服Deucrictibant缓释片在青少年和成人遗传性血管性水肿患者中预防血管性水肿发作的有效性和安全性的3期、随机、双盲、安慰剂对照研究

申办单位信息

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联系人邮箱

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联系人邮编

200020

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价deucrictibant缓释40 mg片与安慰剂相比预防血管性水肿发作的有效性。次要目的：表征deucrictibant 40 mg XR片预防性治疗HAE的有效性；评价deucrictibant 40 mg XR片预防性治疗HAE的安全性和耐受性；评价deucrictibant 40 mg XR片预防性治疗HAE的药代动力学（PK）；评价deucrictibant 40 mg XR片预防性治疗HAE对健康相关生活质量（HRQoL）的影响。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 5 ；国际: 81 ；

实际入组人数

国内: 3 ；国际: 85 ；

第一例入组时间

2026-01-08;2025-03-08

试验终止时间

2026-07-07;2026-07-21

是否属于一致性

否

入选标准

1.提供书面知情同意书；2.既往完成研究PHA022121 C306的受试者有资格参与本研究的筛选。；3.1/2型HAE的诊断基于以下标准： a. 记录的临床病史与HAE一致 b. 符合以下至少一项： ● 首次报告血管性水肿症状发作年龄≤30岁 ● 家族史与HAE一致 c. 确认HAE的诊断性检查结果： ● 作为筛选程序的一部分，中心实验室进行的显色试验必须显示C1酯酶抑制剂（C1INH）功能水平<正常水平的50%。对于功能性C1INH 水平为正常水平40%至<50%的受试者，其C4 水平也必须低于正常范围的下限。注意：在中国，C1INH 检测将由经审核的指定本地实验室进行。；4.筛选访视前连续3个月内至少3次HAE发作史。；5.在8周导入期内，受试者必须发生研究者确认的发作。；6.研究者评估受试者是否有可靠途径和能力使用标准按需治疗来有效管理急性HAE发作。；7.研究者认为受试者愿意并能够遵守所有研究方案要求，包括确保受试者能够填写并遵守电子日记和ePRO数据记录。；8.有生育潜能的女性受试者（或在研究期间成为有生育潜能的女性受试者）必须同意方案规定的妊娠试验，并从入组到研究药物末次给药后30天期间禁止与异性性交或使用方案中规定的以及当地可用的高效避孕方法。对男性受试者没有避孕要求。；

排除标准

1.除HAE外的任何血管性水肿诊断；2.筛选时，在最近30天内或在试验药品的5个半衰期内（以时间较长者为准），参与任何其他试验药品的临床研究；3.既往使用deucritibant进行预防性治疗或按需治疗，研究PHA022121- C306 中的受试者除外；4.在筛选4周内，暴露于血管紧张素转化酶（ACE）抑制剂或任何含雌激素的全身吸收的药物；5.既往在任一时间接受用于任何适应症的基因治疗；6.在筛选前某时间段内接受HAE预防性治疗；7.任何怀孕、计划怀孕或正在母乳喂养的女性；8.肝功能异常或或临床显著的肝功能异常病史；9.中度或重度肾功能损害；10.最近一年内发生研究者认为的任何影响受试者安全或参与研究的能力的有临床意义的心绞痛、心肌梗死、晕厥、卒中、左心室肥大或心肌病、治疗效果不佳的高血压、心动过缓史或其他有临床意义的心血管异常史；11.癫痫和/或其他显著的神经系统疾病的病史；12.任何影响研究药物吸收的有临床意义且治疗效果不佳的胃肠功能障碍；13.最近一年有酗酒或药物滥用史，或目前有药物依赖或滥用的证据；14.随机化时在最近30天内或5个半衰期（以时间较长者为准）内，使用全身吸收的伴随用药和食物；15.已知对deucrictibant或研究药物的任何辅料过敏；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100730

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